Undersøgelse af NM8074 hos voksne PNH-patienter

Inklusionskriterier:

• Patienter ≥ 18 år (mænd og kvinder), vægt ≥ 45 kg på tidspunktet for samtykke.
• Bekræftelse af PNH-diagnose ved flowcytometrievaluering af hvide blodlegemer (WBC'er) med neutrofil-, granulocyt- og/eller monocytklonstørrelse på ≥10 %.
• Bevis på igangværende hæmolyse.
• ≥1 pRBC-transfusion inden for 12 måneder før screening.
• Anæmi (hæmoglobin ≤10,5 g/dL).
• Lactatdehydrogenase (LDH) niveau ≥ 1,5 gange den øvre grænse for normal (xULN) under screening.
• Behandling med Soliris
• Alle patienter skal vaccineres inden dosering med MenACWY Menactra® polysaccharid difteritoxoid konjugatvaccination mod Neisseria meningitidis serogruppe A, C, Y og W-135 og MenB meningokok serogruppe B-vaccine (Bexsero®). Hvis vaccinationsperioden er kort, vil patienterne blive profylaktisk behandlet med passende antibiotika.
• Villig og i stand til at forstå og fuldføre procedurer for informeret samtykke, herunder at underskrive og datere den informerede samtykkeformular (ICF), og overholde tidsplanen for studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner, der i øjeblikket eller tidligere er under andre komplementhæmmerbehandlinger end Soliris mindre end 3 måneder før undersøgelse Dag 1
• Anamnese med knoglemarv, hæmatopoietisk stamcelle eller solid organtransplantation
• Historien om splenektomi
• Deltagelse i ethvert andet lægemiddelforsøg inden for 5 eliminationshalveringstider efter tilmelding eller inden for 30 dage, alt efter hvad der er længst
• Deltagere med kendt eller mistænkt arvelig eller erhvervet komplementmangel
• Anamnese med aktuelt aktiv primær eller sekundær immundefekt
• Aktuelt aktiv systemisk infektion eller mistanke om aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 2 uger før første dosis, eller historie med uforklarlige, tilbagevendende bakterielle infektioner
• Har en kendt historie med meningokoksygdom eller N. meningitidis-infektion
• Patienter på immunsuppressive midler eller systemiske kortikosteroider mindre end 8 uger før dosering
• Kendte medicinske eller psykologiske tilstande eller risikofaktorer, der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens fulde deltagelse i undersøgelsen, udgøre en yderligere risiko for patienten eller forvirre vurderingen af ​​patienten eller resultatet af undersøgelsen. undersøgelse.
• Alvorlige samtidige komorbiditeter, der ikke er modtagelige for aktiv behandling, f.eks. patienter med svær nyresygdom (CKD stadium 4, dialyse)
• Gravid, planlægger at blive gravid eller ammende kvindelige emner. Kvindelige partnere i den fødedygtige alder (WOCBP), defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, skal have en negativ graviditetstest ved screeningen og skal acceptere at bruge højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 1 uge efter at have stoppet forsøgslægemidlet .
• Kvinder, der har et positivt graviditetstestresultat ved screening eller på dag 1.
• Mandlige patienter og partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge præventionsmidler, og mandlige patienter skal acceptere ikke at donere sæd i hele undersøgelsens varighed.