성인 PNH 환자에서 NM8074 연구
2026년 4월 7일 업데이트: NovelMed Therapeutics
Soliris®로 치료받은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 한 NM8074의 공개 라벨 연구 II상
이것은 Soliris로 보체 억제제 요법을 받는 PNH 환자에서 NM8074의 안전성, 효능 및 면역원성을 평가하기 위해 설계된 2상 오픈 라벨 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
제안된 연구인 NM8074-PNH-106은 용혈성 빈혈로 진단되고 정의된 포함 기준을 충족하는 계획된 12명의 Soliris 치료 PNH 환자를 등록할 것입니다.
이 연구는 보체 성분 C5 차단제 솔리리스(Soliris)와의 단독 요법 및 병용 요법 모두로서 NM8074의 안전성, 효능 및 면역원성을 평가할 것입니다.
환자는 2개의 코호트로 균등하게 나뉩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Rekha Bansal
- 전화번호: 216-440-2696
- 이메일: clinicalsae@novelmed.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ≥ 18세(남성 및 여성) 환자, 동의 당시 체중 ≥ 45kg.
- 호중구, 과립구 및/또는 단핵구 클론 크기가 10% 이상인 유동 세포 계측법 평가 백혈구(WBC)에 의한 PNH 진단 확인.
- 진행 중인 용혈의 증거.
- 스크리닝 전 12개월 이내에 ≥1 pRBC 수혈.
- 빈혈(헤모글로빈 ≤10.5g/dL).
- 스크리닝 동안 젖산 탈수소효소(LDH) 수준 ≥ 정상 상한치(xULN)의 1.5배.
- 솔리리스 치료
- 모든 환자는 Neisseria meningitidis 혈청군 A, C, Y, W-135 및 MenB 수막구균 혈청군 B 백신(Bexsero®)에 대한 MenACWY Menactra® 다당류 디프테리아 톡소이드 접합 백신을 투여하기 전에 예방접종을 받아야 합니다. 예방 접종 기간이 짧으면 환자는 적절한 항생제로 예방 치료를 받게 됩니다.
- 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하고 날짜를 기입하는 것을 포함하여 정보에 입각한 동의 절차를 이해하고 완료할 의지와 능력이 있으며 연구 방문 일정을 준수합니다.
제외 기준:
- 연구 1일 전 3개월 미만 동안 Soliris 이외의 다른 보체 억제제 치료를 현재 또는 이전에 받고 있는 피험자
- 골수, 조혈 줄기 세포 또는 고형 장기 이식 병력
- 비장 절제술의 역사
- 등록 후 5 제거 반감기 또는 30일 중 더 긴 기간 내에 다른 시험 약물 시험에 참여
- 알려진 또는 의심되는 유전적 또는 후천적 보체 결핍이 있는 참여자
- 현재 활동 중인 1차 또는 2차 면역결핍의 병력
- 현재 활동성 전신 감염 또는 첫 번째 투여 전 2주 이내에 활동성 세균, 바이러스 또는 진균 감염이 의심되거나 설명되지 않는 재발성 세균 감염의 병력
- 수막구균성 질병 또는 N. meningitidis 감염의 알려진 병력이 있는 경우
- 투여 전 8주 미만에 면역억제제 또는 전신 코르티코스테로이드를 복용 중인 환자
- 알려진 의학적 또는 심리적 상태(들) 또는 연구자의 의견에 따라 환자의 완전한 연구 참여를 방해하거나 환자에 대한 추가 위험을 초래하거나 환자의 평가 또는 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 위험 요소 공부하다.
- 적극적인 치료가 불가능한 심각한 동반 질환, 예를 들어 중증 신장 질환 환자(CKD 4기, 투석)
- 임신, 임신 계획 또는 수유 중인 여성 피험자. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성 파트너(WOCBP)는 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성 판정을 받아야 하며 투여 중 및 연구 약물 중단 후 1주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. .
- 스크리닝 또는 1일차에 임신 테스트 결과 양성인 여성.
- 남성 환자 및 가임 가능성이 있는 파트너는 피임약 사용에 동의해야 하며 남성 환자는 연구 기간 동안 정자를 기증하지 않는 데 동의해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
6 Soliris로 치료받은 환자는 4주 동안 매주 10mg/kg의 NM8074를 정맥(IV) 투여합니다.
그 후 환자는 솔리리스 치료를 중단하고 나머지 치료 기간(8주) 동안 2주마다 NM8074 20mg/kg을 IV로 투여합니다.
치료 기간이 끝나면 환자는 처방된 대로 Soliris 단독 요법을 재개합니다.
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NM8074는 항인자 Bb 인간화 단클론 항체로 정맥주사로 투여된다.
투여량은 13주의 치료 기간에 걸쳐 투여될 것이다.
정맥 내로 투여되는 보체 C5 차단제
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2
6 솔리리스로 치료받은 환자는 4주 동안 10mg/kg의 NM8074 정맥주사(IV) 용량을 받게 됩니다.
환자들은 나머지 치료 기간(8주) 동안 2주마다 20mg/kg IV의 병용 요법으로 NM8074를 투여받는 동안 솔리리스를 계속 투여받게 된다.
치료 기간이 끝나면 환자는 처방된 대로 Soliris 단독 요법을 재개합니다.
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NM8074는 항인자 Bb 인간화 단클론 항체로 정맥주사로 투여된다.
투여량은 13주의 치료 기간에 걸쳐 투여될 것이다.
정맥 내로 투여되는 보체 C5 차단제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 모니터링
기간: 연구 105일까지
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부작용은 CTCAE v4.03에 따라 등급이 매겨집니다. AE 용어가 등급 척도에 설명되지 않은 경우 AE 심각도는 다음에 따라 보고되어야 합니다. 등급 I: 경미함(징후 또는 증상을 인지하지만 쉽게 참을 수 있음) 등급 II: 중등도(정상적인 활동을 방해할 정도의 불편함) 등급 III: 중증(무능력, 정상적인 활동을 수행할 수 없음) 등급 IV: 생명을 위협함 5등급: 치명적 |
연구 105일까지
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NM8074에 대한 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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헤모글로빈(Hgb) 수준의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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젖산 탈수소효소(LDH) 수치의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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포장 적혈구(pRBC) 수혈 횟수의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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보완 활동의 고전적 경로(CP)를 통한 MAC 수준의 기준선으로부터의 변화율과 비교하여, 보완 활동의 대체 경로(AP)를 통한 막 공격 복합물(MAC) 수준의 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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보완 활동의 고전적 경로(CP)를 통한 C3b 수준의 기준선으로부터의 변화율과 비교하여, 보완 활동의 대체 경로(AP)를 통한 보체 성분 C3b 수준의 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선으로부터의 변화 또는 망상적혈구 수의 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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빌리루빈 수치의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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FACIT(Functional Assessment of Chronic Illness Therapy)-피로 척도, 버전 4를 통해 평가된 삶의 질(QoL) 조사에서 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율.
기간: 연구 105일까지
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FACIT-피로 척도는 7일의 회상 기간을 가진 13개 항목의 환자 보고 피로 측정입니다.
항목은 "전혀 그렇지 않다"에서 "매우 그렇다"까지 0-4 응답 척도로 점수가 매겨집니다.
모든 항목은 더 높은 점수로 표시되는 더 나은 삶의 질과 함께 0~52 범위의 단일 피로 점수를 만들기 위해 합산됩니다.
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연구 105일까지
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EORTC(European Organization for Research and Treatment of Cancer)를 통해 평가된 삶의 질(QoL) 조사에서 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율(%) QLQ-C30(Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale), 버전 3.0.
기간: 연구 105일까지
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모든 EORTC QLQ-C30 척도 및 단일 항목 측정 범위는 0에서 100까지입니다.
여기에는 3가지 증상 척도(피로, 통증, 메스꺼움 및 구토), 5가지 기능 척도(신체적, 역할, 인지적, 정서적 및 사회적), 불면증, 호흡곤란, 식욕 부진과 같은 증상을 다루는 단일 항목 질문이 포함됩니다. 암 환자가 일반적으로 보고하는 질병의 재정적 영향.
점수가 높을수록 전반적인 건강 상태에 대한 삶의 질이 높아집니다.
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연구 105일까지
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NM8074의 혈장 농도 변화
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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Cmax(tmax)에 해당하는 시간
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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약물 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-t)
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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보체 성분 요인 B 수준에서 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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합토글로빈 수준의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 혈소판 수 변화율
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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PNH 세포 클론 크기의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구 105일까지
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클론 크기는 WBC(과립구 및 단핵구)의 플루오레세인 표지 프로에어로리신(FLAER) 염색을 통해 측정됩니다.
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연구 105일까지
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PNH 세포에 대한 C3b 침착의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 연구 105일까지
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적혈구에 대한 C3b의 로딩은 유동 세포측정법을 사용하여 평가됩니다.
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연구 105일까지
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보완 활동의 고전적 경로(CP)를 통한 막 공격 복합체(MAC) 수준의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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보완 활동의 고전적 경로(CP)를 통한 보완 성분 C3b의 수준에서 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 연구 105일까지
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연구 105일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2027년 1월 1일
기본 완료 (추정된)
2029년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 3일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NM8074-PNH-106
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
NM8074에 대한 임상 시험
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NovelMed Therapeutics아직 모집하지 않음PNH - 발작성 야간 혈색소뇨증
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NovelMed TherapeuticsLabcorp Drug Development Inc완전한
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NovelMed Therapeutics아직 모집하지 않음항호중구 세포질항체 관련 혈관염