Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование NM8074 у взрослых пациентов с ПНГ

7 апреля 2026 г. обновлено: NovelMed Therapeutics

Открытое исследование фазы II NM8074 у пациентов, получавших лечение Soliris®, с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

Это открытое исследование фазы II, предназначенное для оценки безопасности, эффективности и иммуногенности NM8074 у пациентов с ПНГ, получающих терапию ингибиторами комплемента препаратом Солирис.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В предлагаемое исследование NM8074-PNH-106 будет включено запланированное количество 12 пациентов с ПНГ, получавших лечение Soliris, у которых была диагностирована гемолитическая анемия и которые соответствуют определенным критериям включения. В этом исследовании будут оцениваться безопасность, эффективность и иммуногенность NM8074 как в моно-, так и в комбинированной терапии с блокирующим компонентом С5 комплемента Солирисом. Пациенты будут равномерно разделены на две когорты.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Rekha Bansal
  • Номер телефона: 216-440-2696
  • Электронная почта: clinicalsae@novelmed.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты ≥ 18 лет (мужчины и женщины), масса тела ≥ 45 кг на момент согласия.
  • Подтверждение диагноза ПНГ путем оценки лейкоцитов методом проточной цитометрии с размером клона нейтрофилов, гранулоцитов и/или моноцитов ≥10%.
  • Признаки продолжающегося гемолиза.
  • ≥1 переливание pRBC в течение 12 месяцев до скрининга.
  • Анемия (гемоглобин ≤10,5 г/дл).
  • Уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в ≥ 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы (xULN) во время скрининга.
  • Лечение Солирисом
  • Все пациенты должны быть вакцинированы перед введением вакцины MenACWY Menactra®, конъюгированной с полисахаридным дифтерийным анатоксином, против Neisseria meningitidis серогрупп A, C, Y и W-135 и менингококковой вакцины MenB серогруппы B (Bexsero®). Если окно вакцинации короткое, то пациентов будут профилактически лечить соответствующими антибиотиками.
  • Желание и способность понимать и выполнять процедуры информированного согласия, включая подписание и дату формы информированного согласия (ICF), а также соблюдение графика учебных визитов.

Критерий исключения:

  • Субъекты, в настоящее время или ранее получающие лечение другими ингибиторами комплемента, кроме Soliris, менее чем за 3 месяца до исследования. День 1.
  • Пересадка костного мозга, гемопоэтических стволовых клеток или паренхиматозных органов в анамнезе
  • История спленэктомии
  • Участие в испытании любого другого исследуемого препарата в течение 5 периодов полувыведения с момента включения в исследование или в течение 30 дней, в зависимости от того, что дольше
  • Участники с известным или подозреваемым наследственным или приобретенным дефицитом комплемента
  • История активного в настоящее время первичного или вторичного иммунодефицита
  • Текущая активная системная инфекция или подозрение на активную бактериальную, вирусную или грибковую инфекцию в течение 2 недель до первой дозы, или необъяснимые рецидивирующие бактериальные инфекции в анамнезе
  • Имеет известную историю менингококковой инфекции или инфекции N. meningitidis.
  • Пациенты, принимающие иммунодепрессанты или системные кортикостероиды менее чем за 8 недель до введения дозы
  • Известные медицинские или психологические состояния или факторы риска, которые, по мнению исследователя, могут помешать полному участию пациента в исследовании, создать дополнительный риск для пациента или исказить оценку пациента или исход исследования. изучение.
  • Тяжелые сопутствующие заболевания, не поддающиеся активному лечению, например, у пациентов с тяжелой болезнью почек (4 стадия ХБП, диализ)
  • Беременные, планирующие забеременеть или кормящие женщины. Женщины-партнеры детородного возраста (WOCBP), определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и должны согласиться на использование высокоэффективных методов контрацепции во время приема и в течение 1 недели после прекращения приема исследуемого препарата. .
  • Женщины с положительным результатом теста на беременность при скрининге или в первый день.
  • Пациенты-мужчины и партнеры детородного возраста должны дать согласие на использование противозачаточных средств, а пациенты-мужчины должны согласиться не сдавать сперму на время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
6 пациентов, получавших Soliris, будут получать внутривенно (в/в) дозу NM8074 в дозе 10 мг/кг еженедельно в течение 4 недель. Затем пациенты прекратят лечение Солирисом и будут вводить NM8074 в дозе 20 мг/кг внутривенно каждые 2 недели в течение оставшегося периода лечения (8 недель). По окончании периода лечения пациенты возобновят монотерапию Солирисом в соответствии с предписаниями.
Лекарство: NM8074
NM8074 представляет собой гуманизированное моноклональное антитело против фактора Bb, которое будет вводиться в виде внутривенной инфузии. Дозы будут вводиться в течение периода лечения 13 недель.
Лекарство: Солирис
Блокатор комплемента С5, вводимый внутривенно
Другие имена:
  • Экулизумаб
Экспериментальный: Когорта 2
6 пациентов, получавших Soliris, получат внутривенную (IV) дозу NM8074 в дозе 10 мг/кг в течение 4 недель. Затем пациенты будут продолжать получать Soliris, одновременно вводя NM8074 в качестве комбинированной терапии в дозе 20 мг/кг внутривенно каждые 2 недели в течение оставшегося периода лечения (8 недель). По окончании периода лечения пациенты возобновят монотерапию Солирисом в соответствии с предписаниями.
Лекарство: NM8074
NM8074 представляет собой гуманизированное моноклональное антитело против фактора Bb, которое будет вводиться в виде внутривенной инфузии. Дозы будут вводиться в течение периода лечения 13 недель.
Лекарство: Солирис
Блокатор комплемента С5, вводимый внутривенно
Другие имена:
  • Экулизумаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мониторинг нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 105-го дня обучения

Нежелательные явления будут классифицироваться в соответствии с CTCAE v4.03. Если термин НЯ не описан в оценочных шкалах, тяжесть НЯ должна быть указана в соответствии со следующим:

Степень I: Легкая (осознание признака или симптома, но легко переносимая)

Степень II: умеренная (дискомфорт достаточный, чтобы мешать нормальной деятельности)

Степень III: тяжелая (выводит из строя, с неспособностью выполнять обычные действия)

IV степень: угроза жизни.

Степень V: Фатальный
До 105-го дня обучения
Количество участников с антилекарственными антителами (ADA) к NM8074
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина (Hgb)
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем уровней лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем количества трансфузий эритроцитарной массы (pRBC)
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем уровней комплекса мембранной атаки (MAC) через альтернативный путь (AP) активности комплемента по сравнению с процентным изменением от исходного уровня уровней MAC через классический путь (CP) активности комплемента
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Процентное изменение относительно исходного уровня уровней компонента комплемента C3b посредством альтернативного пути (AP) активности комплемента по сравнению с процентным изменением относительно исходного уровня уровней C3b посредством классического пути (CP) активности комплемента
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем количества ретикулоцитов
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем билирубина
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в опросе качества жизни (QoL), оцененном с помощью функциональной оценки терапии хронических заболеваний (FACIT) - шкала усталости, версия 4.
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
Шкала FACIT-усталости представляет собой 13-позиционную шкалу усталости, о которой сообщают пациенты, с 7-дневным периодом отзыва. Вопросы оцениваются по шкале ответов от 0 до 4 от «Совсем нет» до «Очень похоже». Все пункты суммируются, чтобы создать единую оценку усталости с диапазоном от 0 до 52, при этом лучшее качество жизни определяется более высокой оценкой.
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в опросе качества жизни (QoL), оцененном с помощью опросника качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) — Core 30 Scale (QLQ-C30), версия 3.0.
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
Все шкалы EORTC QLQ-C30 и измерения по одному пункту находятся в диапазоне от 0 до 100. Сюда входят 3 шкалы симптомов (усталость, боль, тошнота и рвота), 5 функциональных шкал (физическая, ролевая, когнитивная, эмоциональная и социальная), отдельные вопросы, касающиеся таких симптомов, как бессонница, одышка, потеря аппетита и другие, которые о которых обычно сообщают больные раком, и предполагаемые финансовые последствия болезни. Более высокий балл связан с более высоким качеством жизни для глобального состояния здоровья.
До 105-го дня обучения
Изменения концентрации NM8074 в плазме
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Время, соответствующее Cmax (tmax)
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Площадь под кривыми зависимости концентрации лекарственного средства от времени (AUC0-t)
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в уровнях фактора B компонента комплемента
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем уровней гаптоглобина
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем размера клона клеток ПНГ
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
Размер клона будет измеряться с помощью окрашивания лейкоцитов (гранулоцитов и моноцитов) меченым флуоресцеином проаэролизином (FLAER).
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в отложении C3b на клетках ПНГ
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
Нагрузку C3b на эритроциты будут оценивать с помощью проточной цитометрии.
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем уровня мембраноатакующего комплекса (MAC) посредством классического пути (CP) активности комплемента
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в уровнях компонента комплемента C3b через классический путь (КП) активности комплемента
Временное ограничение: До 105-го дня обучения
До 105-го дня обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NovelMed Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NM8074-PNH-106

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться