Étude du NM8074 chez des patients adultes atteints d'HPN

Critère d'intégration:

• Patients ≥ 18 ans (hommes et femmes), poids ≥ 45 kg au moment du consentement.
• Confirmation du diagnostic d'HPN par cytométrie en flux évaluant les globules blancs (GB), avec une taille de clone de neutrophiles, de granulocytes et/ou de monocytes ≥ 10 %.
• Preuve d'hémolyse en cours.
• ≥1 transfusion de globules rouges p dans les 12 mois précédant le dépistage.
• Anémie (Hémoglobine ≤10,5 g/dL).
• Niveau de lactate déshydrogénase (LDH) ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (xULN) pendant le dépistage.
• Traitement avec Soliris
• Tous les patients doivent être vaccinés avant l'administration du vaccin conjugué à l'anatoxine diphtérique polyosidique MenACWY Menactra® contre Neisseria meningitidis sérogroupes A, C, Y et W-135 et MenB méningocoque sérogroupe B (Bexsero®). Si la fenêtre de vaccination est courte, les patients seront traités de manière prophylactique avec des antibiotiques appropriés.
• Volonté et capable de comprendre et de compléter les procédures de consentement éclairé, y compris la signature et la datation du formulaire de consentement éclairé (ICF), et de se conformer au calendrier des visites d'étude.

Critère d'exclusion:

• - Sujets actuellement ou précédemment sous d'autres traitements inhibiteurs du complément autres que Soliris moins de 3 mois avant le jour 1 de l'étude
• Antécédents de greffe de moelle osseuse, de cellules souches hématopoïétiques ou d'organe solide
• Antécédents de splénectomie
• Participation à tout autre essai de médicament expérimental dans les 5 demi-vies d'élimination suivant l'inscription ou dans les 30 jours, selon la période la plus longue
• Participants ayant un déficit connu ou suspecté en complément héréditaire ou acquis
• Antécédents d'immunodéficience primaire ou secondaire actuellement active
• Infection systémique actuellement active ou suspicion d'infection bactérienne, virale ou fongique active dans les 2 semaines précédant la première dose, ou antécédents d'infections bactériennes récurrentes inexpliquées
• A des antécédents connus de méningococcie ou d'infection à N. meningitidis
• Patients sous agents immunosuppresseurs ou corticostéroïdes systémiques moins de 8 semaines avant l'administration
• Condition(s) médicale(s) ou psychologique(s) connue(s) ou facteur de risque qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la pleine participation du patient à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le patient ou confondre l'évaluation du patient ou le résultat de l'étude étudier.
• Co-morbidités concomitantes sévères ne se prêtant pas à un traitement actif, par exemple, patients atteints d'insuffisance rénale sévère (CKD stade 4, dialyse)
• Sujets féminins enceintes, prévoyant de devenir enceintes ou allaitantes. Les partenaires féminines en âge de procréer (WOCBP), définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 1 semaine après l'arrêt du médicament expérimental .
• Les femmes qui ont un résultat de test de grossesse positif lors du dépistage ou le jour 1.
• Les patients masculins et les partenaires en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des contraceptifs et les patients masculins doivent accepter de ne pas donner de sperme pendant la durée de l'étude.