Studie NM8074 u dospělých pacientů s PNH

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti ≥ 18 let (muži a ženy), hmotnost ≥ 45 kg v době souhlasu.
• Potvrzení diagnózy PNH hodnocením bílých krvinek průtokovou cytometrií (WBC) s velikostí klonů neutrofilů, granulocytů a/nebo monocytů ≥10 %.
• Důkaz o probíhající hemolýze.
• ≥1 transfuze pRBC během 12 měsíců před screeningem.
• Anémie (hemoglobin ≤ 10,5 g/dl).
• Hladina laktátdehydrogenázy (LDH) ≥ 1,5násobek horní hranice normálu (xULN) během screeningu.
• Léčba přípravkem Soliris
• Všichni pacienti musí být před podáním dávky vakcíny MenACWY Menactra® s polysacharidovým toxoidem difterického konjugátu očkováni proti Neisseria meningitidis séroskupiny A, C, Y a W-135 a vakcíně MenB meningokokové séroskupiny B (Bexsero®). Pokud je okno očkování krátké, pak budou pacienti profylakticky léčeni vhodnými antibiotiky.
• Ochota a schopnost porozumět a dokončit postupy informovaného souhlasu, včetně podepsání a datování formuláře informovaného souhlasu (ICF), a dodržovat harmonogram studijní návštěvy.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty, které jsou v současnosti nebo dříve léčeny jinými inhibitory komplementu než Soliris, méně než 3 měsíce před 1. dnem studie
• Transplantace kostní dřeně, hematopoetických kmenových buněk nebo pevných orgánů v anamnéze
• Historie splenektomie
• Účast v jakékoli jiné výzkumné studii léku do 5 eliminačních poločasů od zařazení nebo do 30 dnů, podle toho, co je delší
• Účastníci se známým nebo suspektním dědičným nebo získaným nedostatkem komplementu
• Aktuálně aktivní primární nebo sekundární imunodeficience v anamnéze
• Aktuálně aktivní systémová infekce nebo podezření na aktivní bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci během 2 týdnů před první dávkou nebo nevysvětlitelné, opakující se bakteriální infekce v anamnéze
• Má známou anamnézu meningokokového onemocnění nebo infekce N. meningitidis
• Pacienti užívající imunosupresiva nebo systémové kortikosteroidy méně než 8 týdnů před podáním dávky
• Známý(é) zdravotní nebo psychologický(é) stav(y) nebo rizikový faktor, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušit plnou účast pacienta ve studii, představovat pro pacienta další riziko nebo zmást hodnocení pacienta nebo výsledek studie. studie.
• Závažná souběžná onemocnění, která nejsou přístupná aktivní léčbě, např. pacienti se závažným onemocněním ledvin (CKD stadium 4, dialýza)
• Těhotné ženy, ženy plánující otěhotnět nebo kojící ženy. Partnerky ve fertilním věku (WOCBP), definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, musí mít při screeningu negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce během dávkování a 1 týden po ukončení zkoušeného léku .
• Ženy, které mají pozitivní výsledek těhotenského testu na screeningu nebo v den 1.
• Mužští pacienti a partneři ve fertilním věku musí souhlasit s používáním antikoncepce a mužští pacienti musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma po dobu trvání studie.