成人 PNH 患者における NM8074 の研究
2026年4月7日 更新者：NovelMed Therapeutics
Soliris®治療を受けた発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者におけるNM8074の第II相非盲検試験
これは、Soliris による補体阻害剤療法を受けている PNH 患者における NM8074 の安全性、有効性、および免疫原性を評価するために設計された第 II 相非盲検試験です。
調査の概要
詳細な説明
提案された研究 NM8074-PNH-106 では、溶血性貧血と診断され、定義された選択基準を満たすソリリス治療を受けた PNH 患者 12 名が登録されます。
この研究では、NM8074 の安全性、有効性、および免疫原性を、補体成分 C5 遮断薬であるソリリスとの単剤療法および併用療法として評価します。
患者は 2 つのコホートに均等に分割されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Rekha Bansal
- 電話番号：216-440-2696
- メール：clinicalsae@novelmed.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -患者は18歳以上（男女）、同意時の体重が45kg以上。
- -好中球、顆粒球、および/または単球クローンサイズが10％以上のフローサイトメトリー評価白血球（WBC）によるPNH診断の確認。
- 進行中の溶血の証拠。
- -スクリーニング前の12か月以内に1回以上のpRBC輸血。
- 貧血 (ヘモグロビン ≤10.5 g/dL)。
- -スクリーニング中の乳酸脱水素酵素（LDH）レベルが正常上限（xULN）の1.5倍以上。
- ソリリスによる治療
- すべての患者は、髄膜炎菌血清群 A、C、Y、および W-135 に対する MenACWY Menactra® 多糖類ジフテリア トキソイド複合体ワクチン接種および MenB 髄膜炎菌血清群 B ワクチン (Bexsero®) を投与する前にワクチン接種を受けなければなりません。 予防接種の期間が短い場合、患者は適切な抗生物質で予防的に治療されます。
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）への署名と日付を含むインフォームドコンセント手順を理解し、完了することができ、調査訪問スケジュールを順守します。
除外基準:
- -現在または以前にソリリス以外の他の補体阻害剤治療を受けていた被験者 試験の3か月前まで 1日目
- -骨髄、造血幹細胞、または固形臓器移植の病歴
- 脾臓摘出の歴史
- -登録から5半減期以内、または30日以内のいずれか長い方の他の治験薬試験への参加
- -既知または疑われる遺伝性または後天性補体欠損症の参加者
- 現在進行中の一次または二次免疫不全の病歴
- -現在活動中の全身感染症または活動性の細菌、ウイルス、または真菌感染症の疑いがある 初回投与前の2週間、または原因不明の再発性細菌感染症の病歴
- -髄膜炎菌性疾患または髄膜炎菌感染の既知の病歴がある
- -免疫抑制剤または全身性コルチコステロイドを服用している患者 投与前8週間未満
- -治験責任医師の意見では、研究への患者の完全な参加を妨げる可能性のある既知の医学的または心理的状態または危険因子、患者に追加のリスクをもたらす、または患者の評価または結果を混乱させる勉強。
- -積極的な治療に適していない重度の同時併存疾患、例えば、重度の腎疾患の患者（CKDステージ4、透析）
- 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性被験者。 -出産の可能性のある女性パートナー（WOCBP）は、生理学的に妊娠できるすべての女性として定義され、スクリーニング時に妊娠検査で陰性でなければならず、投薬中および治験薬の中止後1週間は非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります.
- スクリーニング時または1日目に妊娠検査結果が陽性である女性。
- 男性患者および出産の可能性のあるパートナーは、避妊薬の使用に同意する必要があり、男性患者は研究期間中精子を提供しないことに同意する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
6 ソリリスで治療を受けた患者は、NM8074 を 10 mg/kg で 4 週間、静脈内 (IV) 投与されます。
その後、患者はソリリス治療を中止し、NM8074 を 20 mg/kg IV で 2 週間ごとに残りの治療期間 (8 週間) 投与します。
治療期間の終了時に、患者は処方に従ってソリリス単剤療法を再開します。
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NM8074は、静脈内注入として投与される抗Bb因子ヒト化モノクローナル抗体です。
用量は、13週間の治療期間にわたって投与されます。
静脈内投与された補体C5ブロッカー
他の名前：
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実験的：コホート 2
6 ソリリス治療を受けた患者は、NM8074 を 10 mg/kg で 4 週間静脈内 (IV) 投与されます。
その後、残りの治療期間 (8 週間) は、併用療法として NM8074 を 2 週間ごとに 20 mg/kg IV で投与しながら、患者はソリリスの投与を受け続けます。
治療期間の終了時に、患者は処方に従ってソリリス単剤療法を再開します。
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NM8074は、静脈内注入として投与される抗Bb因子ヒト化モノクローナル抗体です。
用量は、13週間の治療期間にわたって投与されます。
静脈内投与された補体C5ブロッカー
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重大な有害事象（SAE）のモニタリング
時間枠：学習105日目まで
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有害事象は、CTCAE v4.03 に従って等級付けされます。 AE 用語が等級付けスケールに記載されていない場合、AE の重症度は以下に従って報告されるものとします。 グレード I: 軽度 (徴候または症状を認識しているが、容易に許容される) グレード II: 中等度 (通常の活動に支障をきたすほどの不快感) グレード III: 重度 (無力、通常の活動を行うことができない) グレード IV: 生命を脅かす グレード V: 致命的 |
学習105日目まで
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NM8074に対する抗薬物抗体（ADA）を持つ参加者の数
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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ヘモグロビン (Hgb) レベルのベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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乳酸脱水素酵素 (LDH) レベルのベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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濃縮赤血球（pRBC）輸血数のベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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補体活性の古典経路 (CP) を介した MAC レベルのベースラインからの変化率と比較した、補体活性の代替経路 (AP) を介した膜攻撃複合体 (MAC) のレベルのベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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補体活性の古典的経路 (CP) を介した C3b のレベルのベースラインからの変化率と比較した、補体活性の代替経路 (AP) を介した補体成分 C3b のレベルのベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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網状赤血球数のベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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ビリルビンレベルのベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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慢性疾患治療の機能評価 (FACIT) - 疲労尺度、バージョン 4 によって評価された生活の質 (QoL) 調査のベースラインからの変化またはベースラインからの変化率。
時間枠：学習105日目まで
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FACIT 疲労尺度は、7 日間の想起期間を持つ 13 項目の患者報告による疲労測定です。
項目は、「まったくそうではない」から「非常にそうである」までの範囲の 0 ～ 4 の回答尺度で採点されます。
すべての項目が合計されて、0 から 52 の範囲の単一の疲労スコアが作成され、スコアが高いほど生活の質が向上します。
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学習105日目まで
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ベースラインからの変化またはベースラインからの変化率 (QoL) 調査は、欧州がん研究治療機構 (EORTC) のクオリティ オブ ライフ アンケート - コア 30 スケール (QLQ-C30)、バージョン 3.0 によって評価されました。
時間枠：学習105日目まで
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すべての EORTC QLQ-C30 スケールと単一項目メジャーの範囲は 0 ～ 100 です。
これには、3 つの症状スケール (疲労、痛み、吐き気、嘔吐)、5 つの機能スケール (身体、役割、認知、感情、社会)、不眠症、呼吸困難、食欲不振などの症状に対処する単一項目の質問が含まれます。がん患者によって一般的に報告されていること、およびこの疾患の認識されている経済的影響。
スコアが高いほど、全体的な健康状態の生活の質が高くなります。
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学習105日目まで
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NM8074の血漿中濃度推移
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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Cmaxに相当する時間(tmax)
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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薬物濃度-時間曲線下面積 (AUC0-t)
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの変化または補体成分の因子 B レベルのベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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ハプトグロビンレベルのベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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血小板数のベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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PNH細胞クローンサイズのベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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クローンサイズは、WBC（顆粒球および単球）のフルオレセイン標識プロアエロリシン（FLAER）染色によって測定されます
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学習105日目まで
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PNH細胞へのC3b沈着のベースラインからの変化またはベースラインからの変化率
時間枠：学習105日目まで
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赤血球へのC3bの負荷は、フローサイトメトリーを使用して評価されます
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学習105日目まで
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補体活性の古典的経路 (CP) を介した膜攻撃複合体 (MAC) のレベルのベースラインからの変化またはベースラインからのパーセント変化
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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補体活性の古典的経路（CP）を介した補体成分C3bのレベルのベースラインからの変化またはベースラインからのパーセント変化
時間枠：学習105日目まで
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学習105日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2027年1月1日
一次修了 (推定)
2029年7月1日
研究の完了 (推定)
2030年8月1日
試験登録日
最初に提出
2022年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月3日
最初の投稿 (実際)
2022年12月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月7日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
NM8074の臨床試験
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