- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05646563
NM8074-tutkimus aikuisilla PNH-potilailla
Vaihe II, avoin tutkimus NM8074:stä Soliris®-hoidetuilla potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Rekha Bansal
- Puhelinnumero: 216-440-2696
- Sähköposti: clinicalsae@novelmed.com
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat ≥ 18 vuotta (miehet ja naiset), paino ≥ 45 kg suostumushetkellä.
- PNH-diagnoosin vahvistus virtaussytometrisesti arvioimalla valkosoluja (WBC), joiden neutrofiilien, granulosyyttien ja/tai monosyyttien kloonikoko on ≥10 %.
- Todisteet meneillään olevasta hemolyysistä.
- ≥1 pRBC-siirto 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Anemia (hemoglobiini ≤10,5 g/dl).
- Laktaattidehydrogenaasin (LDH) taso ≥ 1,5 kertaa normaalin yläraja (xULN) seulonnan aikana.
- Hoito Soliris-valmisteella
- Kaikki potilaat on rokotettava ennen MenACWY Menactra® polysakkarididifteriatoksoidikonjugaattirokotteen antamista Neisseria meningitidis seroryhmiä A, C, Y ja W-135 vastaan sekä MenB meningokokki-seroryhmän B rokotetta (Bexsero®). Jos rokotusikkuna on lyhyt, potilaita hoidetaan ennaltaehkäisevästi sopivilla antibiooteilla.
- Halukas ja kykenevä ymmärtämään ja suorittamaan tietoisen suostumuksen menettelyt, mukaan lukien tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittaminen ja päivämäärä, ja noudattamaan opintovierailuaikataulua.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet parhaillaan tai aiemmin muita komplementin estäjähoitoja kuin Soliris-hoitoa alle 3 kuukautta ennen tutkimusta päivää 1
- Luuytimen, hematopoieettisten kantasolujen tai kiinteiden elinsiirtojen historia
- Pernan poiston historia
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen 5 eliminaation puoliintumisajan sisällä ilmoittautumisesta tai 30 päivän sisällä sen mukaan kumpi on pidempi
- Osallistujat, joilla on tunnettu tai epäilty perinnöllinen tai hankittu komplementin puutos
- Aiemmin aktiivinen primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos
- Tällä hetkellä aktiivinen systeeminen infektio tai epäilty aktiivisesta bakteeri-, virus- tai sieni-infektiosta 2 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta tai selittämättömiä, toistuvia bakteeri-infektioita
- Hänellä on tiedossa meningokokkitauti tai N. meningitidis -infektio
- Potilaat, jotka saavat immunosuppressiivisia lääkkeitä tai systeemisiä kortikosteroideja alle 8 viikkoa ennen annostelua
- Tunnetut lääketieteelliset tai psykologiset tila(t) tai riskitekijä, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa häiritä potilaan täysimääräistä osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskiä potilaalle tai hämmentää potilaan arviointia tai tutkimuksen lopputulosta. opiskella.
- Vaikeat samanaikaiset sairaudet, jotka eivät sovellu aktiiviseen hoitoon, esim. potilaat, joilla on vaikea munuaissairaus (CKD-aste 4, dialyysi)
- Raskaana oleva, raskaaksi tulemista suunnitteleva tai imettävä nainen. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien (WOCBP) mukaan kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, heillä on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 1 viikon ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen. .
- Naiset, joilla on positiivinen raskaustesti seulonnassa tai päivänä 1.
- Miespotilaiden ja hedelmällisessä iässä olevien kumppanien on suostuttava käyttämään ehkäisyä ja miespotilaiden on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä tutkimuksen ajan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Kohortti 1
6 Soliris-hoitoa saaneet potilaat saavat laskimonsisäisen (IV) NM8074-annoksen 10 mg/kg viikoittain 4 viikon ajan.
Tämän jälkeen potilaat lopettavat Soliris-hoidon ja saavat NM8074:ää annoksella 20 mg/kg IV joka 2. viikko loppuhoitojakson ajan (8 viikkoa).
Hoitojakson lopussa potilaat jatkavat Soliris-monoterapiaa ohjeiden mukaan.
|
NM8074 on anti-faktori Bb humanisoitu monoklonaalinen vasta-aine, joka annetaan suonensisäisenä infuusiona.
Annokset annetaan 13 viikon hoitojakson aikana.
Täydentävä C5-salpaaja laskimoon
Muut nimet:
|
Kokeellinen: Kohortti 2
6 Soliris-hoitoa saaneet potilaat saavat laskimonsisäisen (IV) NM8074-annoksen 10 mg/kg 4 viikon ajan.
Potilaat jatkavat sitten Soliris-hoitoa samalla, kun heille annetaan NM8074 yhdistelmähoitona annoksella 20 mg/kg IV joka 2. viikko loppuhoitojakson ajan (8 viikkoa).
Hoitojakson lopussa potilaat jatkavat Soliris-monoterapiaa ohjeiden mukaan.
|
NM8074 on anti-faktori Bb humanisoitu monoklonaalinen vasta-aine, joka annetaan suonensisäisenä infuusiona.
Annokset annetaan 13 viikon hoitojakson aikana.
Täydentävä C5-salpaaja laskimoon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) seuranta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Haittatapahtumat luokitellaan CTCAE v4.03:n mukaisesti. Jos AE-termiä ei ole kuvattu arvosana-asteikoissa, AE-vakavuus on raportoitava seuraavasti: Aste I: Lievä (tietoisuus merkistä tai oireesta, mutta helposti siedetty) Aste II: kohtalainen (riittävä epämukavuus häiritsee normaalia toimintaa) Aste III: Vaikea (työkyvytön, kyvyttömyys suorittaa normaaleja toimintoja) Luokka IV: Hengenvaarallinen V-luokka: kohtalokas |
Opintopäivään 105 asti
|
Osallistujien määrä, joilla on NM8074:n vasta-aineita (ADA:t).
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta hemoglobiinitasoissa (Hgb).
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasojen muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta punasolujen (pRBC) siirtojen määrässä
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Prosenttimuutos perustasosta kalvohyökkäyskompleksin (MAC) tasoissa komplementtiaktiivisuuden vaihtoehtoisen reitin (AP) kautta verrattuna prosenttiosuuteen lähtötasosta komplementtiaktiivisuuden klassisen polun (CP) MAC-tasoissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta komplementtikomponentin C3b tasoissa komplementtiaktiivisuuden vaihtoehtoisen polun (AP) kautta verrattuna prosenttiosuuteen lähtötasosta C3b:n tasoissa komplementtiaktiivisuuden klassisen polun (CP) kautta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta retikulosyyttien määrässä
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta bilirubiinitasoissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta tai prosenttimuutos perustasosta elämänlaatututkimuksessa (QoL) arvioituna kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) -väsymysasteikon avulla, versio 4.
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
FACIT-väsymysasteikko on 13 kohdan potilaan ilmoittama väsymyksen mitta, jonka palautusaika on 7 päivää.
Kohteet pisteytetään 0-4 vastausasteikolla, joka vaihtelee "Ei ollenkaan" - "Erittäin".
Kaikki kohteet lasketaan yhteen, jotta saadaan yksi väsymyspistemäärä, jonka vaihteluväli on 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua.
|
Opintopäivään 105 asti
|
Muutos lähtötilanteesta tai prosenttimuutos perustasosta elämänlaatututkimuksessa (QoL) Arvioitu Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyn kautta - Core 30 -asteikko (QLQ-C30), versio 3.0.
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Kaikki EORTC QLQ-C30 -vaa'at ja yksittäismitat vaihtelevat välillä 0-100.
Tämä sisältää 3 oireasteikkoa (väsymys, kipu, pahoinvointi ja oksentelu), 5 toiminnallista asteikkoa (fyysinen, rooli, kognitiivinen, emotionaalinen ja sosiaalinen), yksittäisiä kysymyksiä, jotka koskevat oireita, kuten unettomuutta, hengenahdistusta, ruokahaluttomuutta ja muita syöpäpotilaiden yleisesti ilmoittamat vaikutukset ja taudin havaitut taloudelliset vaikutukset.
Korkeampi pistemäärä liittyy parempaan elämänlaatuun maailmanlaajuisen terveydentilan osalta.
|
Opintopäivään 105 asti
|
Muutokset NM8074:n plasmapitoisuudessa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Aika, joka vastaa Cmax-arvoa (tmax)
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Lääkkeen pitoisuus-aikakäyrien alla oleva alue (AUC0-t)
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta komplementtitekijän B tasoissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta haptoglobiinitasoissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta verihiutalemäärässä
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta PNH-solukloonikoossa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Kloonikoko mitataan valkosolujen (granulosyyttien ja monosyyttien) fluoreseiinileimatulla proaerolysiinillä (FLAER) värjäyksellä.
|
Opintopäivään 105 asti
|
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta C3b-kerrostumassa PNH-soluihin
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
C3b:n kuormitus punasoluihin arvioidaan käyttämällä virtaussytometriaa
|
Opintopäivään 105 asti
|
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta kalvohyökkäyskompleksin (MAC) tasoissa komplementtitoiminnan klassisen polun (CP) kautta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
|
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta komplementtikomponentin C3b tasoissa komplementtitoiminnan klassisen polun (CP) kautta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
|
Opintopäivään 105 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- NM8074-PNH-106
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset NM8074
-
NovelMed TherapeuticsEi vielä rekrytointiaaHUS - Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
-
NovelMed TherapeuticsEi vielä rekrytointiaC3 glomerulopatia
-
NovelMed TherapeuticsEi vielä rekrytointiaParoksismaalinen yöllinen hemoglobinuria
-
NovelMed TherapeuticsEi vielä rekrytointiaPNH - Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria
-
NovelMed TherapeuticsLabcorp Drug Development IncValmis
-
NovelMed TherapeuticsEi vielä rekrytointiaAnti-neutrofiilien sytoplasmisiin vasta-aineisiin liittyvä vaskuliitti