In-utero hematopoietisk stamcelletransplantasjon for behandling av fostre med Bart's Hydrops Fetalis syndrom
Gjennomførbarhet av in-utero hematopoietisk stamcelletransplantasjon som en konjunktiv behandling under in-utero blodtransfusjon for hemoglobin Bart's Hydrops Fetalis syndrom i Hong Kong
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Alfa-thalassemia major eller hemoglobin BHFS antas å være uforenlig med livet. En prevalensstudie utført i Hong Kong viste at 4,6 % av den screenede befolkningen er heterozygote bærere av alfa-thalassemi av delesjonstype, som ville ha 25 % risiko for å bli gravide med BHFS hvis begge parene er bærere. Fostre med BHFS utvikler ofte alvorlig anemi in utero, har kardiomegali, høy topp systolisk hastighet i midtre cerebral arterie (MCA PSV), fortykket placenta og til slutt hydrops, som kan føre til intrauterin fosterdød eller tidlig neonatal død; mens moren også kan være i fare for morspeilsyndrom som vil forårsake betydelig sykelighet og til og med dødelighet. Som et resultat, når fostrene blir diagnostisert med BHFS, vil de fleste par avbryte svangerskapet.
Med fremskritt av teknologi, hvis parene begge er kjent for å være alfa-thalassemi-bærere (alfa-alfa-par), kan de vurdere pre-implantasjonsgenetisk diagnose. Men selv om preimplantasjonsgenetisk testing for monogen sykdom (PGT-M) er en moden teknikk gjennom flere tiår, er den fortsatt teknisk utfordrende, krever assistert reproduksjonsteknologi selv om paret er fertile og relativt kostbare. Som et resultat blir de fleste alfa-alfa-parene fortsatt gravide naturlig. Prenatal ultralydovervåking tilbys vanligvis for parene, og prenatal diagnose er nødvendig for genetisk analyse for å bekrefte BHFS når det er ultralydtrekk ved føtal anemi.
Derfor foreslår etterforskerne denne pilotstudien for å avgjøre om in-utero hematopoietisk stamcelletransplantasjon for fostre med bekreftet alfa-thalassemia major på tidspunktet for IUT av røde blodlegemer kan være mulig i Hong Kong.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Sha Tin, Hong Kong
- Rekruttering
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Graviditet før 26 uker og 0 dagers svangerskapsalder med en diagnose av BHFS bekreftet ved prøvetaking av chorionic villus, fostervannsprøve eller cordocentesis;
- Foreldrene valgte å forfølge IUT og er villige til å gjennomgå påfølgende IUT for resten av svangerskapet.
Ekskluderingskriterier:
A) Fosterpersoner:
- Fostre som har en andre større anatomisk anomali (ikke relatert til den underliggende thalassemia) som bidrar til en betydelig sykelighet eller dødelighetsrisiko;
- Fostre med andre genetiske eller kromosomale abnormiteter enn BHFS som bidrar til en betydelig sykelighet eller dødelighetsrisiko;
- Ekkokardiogram eller ultralydfunn som indikerer høy risiko for fosterdød etter fosterintervensjon;
- Fostre diagnostisert med livmordød før selve intervensjonen.
B) Morsfag:
- Mors alder < 18 år, psykisk utviklingshemmet eller alvorlig syk;
- Morsdeltakere som har en eller flere sykeligheter som vil utelukke innhøsting av benmarg eller perifere blodstamceller og fosterintervensjon, inkludert, men ikke begrenset til, blødningsforstyrrelser, mors hjertesykdom, morspeilsyndrom, symptomatisk maternal anemi, eller hvis de utvikler prematur prematur ruptur av membraner eller aktiv prematur fødsel;
- Kan ikke forstå engelsk eller kinesisk for å gi samtykke.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fostre med BHFS
Fostre av gravide kvinner bekreftet med BHFS
|
Gravide kvinner som er diagnostisert med BHFS-påvirkede fostre og velger fortsettelse av svangerskapet vil gjennomgå in-utero HSCT.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mors komplikasjoner
Tidsramme: under graviditet (opptil uke 40)
|
Mors deltakertoleranse for benmarg eller perifere blodstamceller høstes med tidligere administrering av granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF): - Mors deltakertoleranse definert som ikke å kreve intervensjoner for tidlig fødsel, blødning, infeksjon eller langvarig sykehusinnleggelse. Eventuelle bivirkninger eller uønskede utfall relatert til prosedyren eller relaterte medisiner som observeres, vil være godt dokumentert. |
under graviditet (opptil uke 40)
|
|
Overlevelse av foster
Tidsramme: under graviditet (opptil uke 40)
|
Sikkerhet for in utero HSCT når utført samtidig som in utero blodoverføring for fosterdeltageren: - Sikkerhet for fosterdeltaker definert ved overlevelse 24 timer etter prosedyren, fosteroverlevelse til fødsel, neonatal overlevelse gjennom utskrivning av sykehusinnleggelse og ingen tegn på graft versus host sykdom. |
under graviditet (opptil uke 40)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2021.551-T
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .