Внутриутробная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток для лечения плодов с синдромом водянки плода Барта
Осуществимость внутриутробной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в качестве сопутствующего лечения во время внутриутробного переливания крови при гемоглобиновом синдроме водянки плода Барта в Гонконге
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Считается, что большая альфа-талассемия или гемоглобин BHFS несовместимы с жизнью. Исследование распространенности, проведенное в Гонконге, показало, что 4,6% обследованного населения являются гетерозиготными носителями альфа-талассемии делеционного типа, у которых риск зачатия плода с BHFS составляет 25%, если обе пары являются носителями. У плодов с BHFS часто развивается тяжелая анемия внутриутробно, характерны кардиомегалия, высокая пиковая систолическая скорость в средней мозговой артерии (MCA PSV), утолщение плаценты и, в конечном итоге, водянка, что может привести к внутриутробной гибели плода или ранней неонатальной смерти; в то время как мать также может подвергаться риску синдрома материнского зеркала, который вызовет значительную заболеваемость и даже смертность. В результате, когда у плода диагностируется BHFS, большинство пар прерывают беременность.
С развитием технологий, если известно, что обе пары являются носителями альфа-талассемии (альфа-альфа-пары), они могут рассмотреть вопрос о преимплантационной генетической диагностике. Однако, несмотря на то, что преимплантационное генетическое тестирование на моногенное заболевание (PGT-M) является зрелым методом на протяжении десятилетий, оно по-прежнему технически сложно, требует вспомогательных репродуктивных технологий, даже если пара фертильна и относительно дорогостоящая. В результате большинство пар альфа-альфа зачинают естественным путем. Пренатальное ультразвуковое наблюдение обычно предлагается парам, а пренатальная диагностика требуется для генетического анализа, чтобы подтвердить BHFS, когда есть ультразвуковые признаки анемии плода.
Таким образом, исследователи предлагают это экспериментальное исследование, чтобы определить, возможна ли внутриутробная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток плодам с подтвержденной альфа-талассемией во время IUT эритроцитов в Гонконге.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Sha Tin, Гонконг
- Рекрутинг
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Беременность до 26 недель и 0 дней гестационного возраста с диагнозом BHFS, подтвержденным биопсией ворсин хориона, амниоцентезом или кордоцентезом;
- Родители решили проводить IUT и готовы пройти последующие IUT до конца беременности.
Критерий исключения:
А) Субъекты плода:
- Плоды, имеющие вторую крупную анатомическую аномалию (не связанную с лежащей в основе талассемией), которая способствует значительному риску заболеваемости или смертности;
- Плоды с генетическими или хромосомными аномалиями, отличными от BHFS, которые вносят значительный вклад в риск заболеваемости или смертности;
- Результаты эхокардиограммы или УЗИ, указывающие на высокий риск гибели плода после внутриутробного вмешательства;
- Плоды, у которых диагностирована внутриутробная смерть до фактического вмешательства.
Б) Материнские предметы:
- возраст матери < 18 лет, умственная отсталость или тяжелое заболевание;
- Матери-участники, имеющие одно или несколько заболеваний, препятствующих забору костного мозга или стволовых клеток периферической крови и вмешательству в плод, включая, помимо прочего, нарушение свертываемости крови, заболевание сердца матери, синдром материнского зеркала, симптоматическую анемию матери, или если у них развивается преждевременный преждевременный разрыв плодных оболочек или активных преждевременных родов;
- Не в состоянии понять английский или китайский язык, чтобы дать согласие.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Плоды с BHFS
Плоды беременных женщин с подтвержденным BHFS
|
Беременные женщины, у которых диагностирован плод, пораженный BHFS, и которые выбирают продолжение беременности, будут подвергнуты ТГСК внутриутробно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Материнские осложнения
Временное ограничение: во время беременности (до 40 недель)
|
Переносимость материнской участницы забора стволовых клеток костного мозга или периферической крови с предшествующим введением гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (G-CSF): - Материнская толерантность участников определяется как отсутствие необходимости вмешательств в связи с преждевременными родами, кровотечением, инфекцией или длительной госпитализацией. Любые побочные эффекты или неблагоприятный исход, связанные с процедурой или соответствующими лекарственными препаратами, будут тщательно задокументированы. |
во время беременности (до 40 недель)
|
|
Выживание плода
Временное ограничение: во время беременности (до 40 недель)
|
Безопасность внутриутробной ТГСК, когда она проводится одновременно с внутриутробным переливанием крови для плода-участника: - Безопасность для плода-участника определяется выживаемостью через 24 часа после процедуры, выживаемостью плода до рождения, выживаемостью новорожденного после выписки из госпиталя и отсутствием признаков реакции «трансплантат против хозяина». |
во время беременности (до 40 недель)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2021.551-T
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .