Transplante intrauterino de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento de fetos com síndrome de hidropisia fetal de Bart
Viabilidade do transplante intrauterino de células-tronco hematopoiéticas como tratamento conjugado durante a transfusão sanguínea intrauterina para a síndrome de hidropsia fetal de Hemoglobina de Bart em Hong Kong
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Acredita-se que a talassemia alfa maior ou hemoglobina BHFS seja incompatível com a vida. Um estudo de prevalência realizado em Hong Kong mostrou que 4,6% da população rastreada são portadores heterozigotos de talassemia alfa do tipo delecional, que teriam 25% de risco de conceber fetos com BHFS se ambos os casais forem portadores. Fetos com BHFS geralmente desenvolvem anemia grave no útero, apresentam cardiomegalia, alta velocidade sistólica de pico na artéria cerebral média (MCA PSV), placenta espessada e eventualmente hidropisia, que pode levar à morte fetal intrauterina ou morte neonatal precoce; enquanto a mãe também pode estar em risco de síndrome do espelho materno, que causará morbidade significativa e até mortalidade. Como resultado, quando os fetos são diagnosticados com BHFS, a maioria dos casais interromperá a gravidez.
Com o avanço da tecnologia, se ambos os casais forem portadores de talassemia alfa (casais alfa-alfa), eles podem considerar o diagnóstico genético pré-implantação. No entanto, embora o teste genético pré-implantação para doença monogênica (PGT-M) seja uma técnica madura ao longo das décadas, ainda é tecnicamente desafiador, requer tecnologia de reprodução assistida mesmo se o casal for fértil e relativamente caro. Como resultado, a maioria dos casais alfa-alfa ainda concebe naturalmente. A vigilância ultrassônica pré-natal é geralmente oferecida para os casais e o diagnóstico pré-natal é necessário para análise genética para confirmar BHFS quando há característica ultrassonográfica de anemia fetal.
Assim, os investigadores propõem este estudo piloto para determinar se o transplante in-utero de células-tronco hematopoiéticas para fetos com talassemia alfa maior confirmada no momento da IUT de glóbulos vermelhos pode ser viável em Hong Kong.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Sha Tin, Hong Kong
- Recrutamento
- The Chinese University of Hong Kong
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Gravidez antes de 26 semanas e 0 dia de idade gestacional com diagnóstico de BHFS confirmado por biópsia de vilosidades coriônicas, amniocentese ou cordocentese;
- Os pais optaram por seguir o IUT e estão dispostos a se submeter ao IUT subsequente pelo restante da gestação.
Critério de exclusão:
A) Sujeitos fetais:
- Fetos com uma segunda grande anomalia anatômica (não relacionada à talassemia subjacente) que contribui com um risco significativo de morbidade ou mortalidade;
- Fetos com anormalidades genéticas ou cromossômicas diferentes da BHFS que contribuem com um risco significativo de morbidade ou mortalidade;
- Achados de ecocardiograma ou ultrassonografia que indiquem alto risco de morte fetal após intervenção fetal;
- Fetos diagnosticados com morte in-utero antes da intervenção real.
B) Sujeitos maternos:
- Idade materna < 18 anos, deficiente mental ou gravemente doente;
- Participantes maternos com uma ou mais morbidades que impediriam a coleta de células-tronco da medula óssea ou do sangue periférico e a intervenção fetal, incluindo, entre outros, distúrbios hemorrágicos, doença cardíaca materna, síndrome do espelho materno, anemia materna sintomática ou se desenvolverem ruptura prematura prematura de membranas ou trabalho de parto prematuro ativo;
- Incapaz de entender inglês ou chinês para dar consentimento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Fetos com BHFS
Fetos de mulheres grávidas confirmadas com BHFS
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As mulheres grávidas que são diagnosticadas com fetos afetados por BHFS e optam pela continuação da gravidez serão submetidas a TCTH in utero.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Complicações maternas
Prazo: durante a gravidez (até a semana 40)
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Tolerância da participante materna à coleta de células-tronco da medula óssea ou do sangue periférico com administração prévia do fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF): - Tolerância materna participante definida como não requerer intervenções para trabalho de parto prematuro, sangramento, infecção ou hospitalização prolongada. Quaisquer efeitos colaterais ou resultados adversos relacionados ao procedimento ou medicamentos relacionados observados serão bem documentados. |
durante a gravidez (até a semana 40)
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Sobrevivência do feto
Prazo: durante a gravidez (até a semana 40)
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Segurança do TCTH in utero quando realizado ao mesmo tempo que a transfusão de sangue in utero para o participante fetal: - Segurança para participantes fetais definida pela sobrevida 24 horas após o procedimento, sobrevida fetal até o nascimento, sobrevida neonatal até a alta da internação e sem evidência de doença do enxerto versus hospedeiro. |
durante a gravidez (até a semana 40)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2021.551-T
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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