Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

In-utero transplantace hematopoetických kmenových buněk pro léčbu plodů s Bartovým hydropsem Fetalis syndrom

21. března 2023 aktualizováno: Tak Yeung LEUNG, Chinese University of Hong Kong

Proveditelnost in utero transplantace hematopoetických kmenových buněk jako konjunktivní léčby během in utero krevní transfuze pro hemoglobin Bartův hydrops Fetalis syndrom v Hong Kongu

Toto je prospektivní observační pilotní studie na těhotných ženách, u kterých je diagnostikován Bartův syndrom hydrops fetalis (BHFS) postižených plodů a rozhodly se pro pokračování těhotenství, budou vyzvány, aby zvážily podstoupení in-utero transplantace hematopoetických kmenových buněk podle výzkumného protokolu s cílem určit, zda by v Hong Kongu mohla být proveditelná in-utero transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro plody s potvrzeným BHFS v době in-utero transfuze (IUT) červených krvinek. Účastníci podstoupí odběr kmenových buněk z kostní dřeně nebo periferní krve a IUT v kombinaci s mateřskými kmenovými buňkami.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Alfa talasémie major nebo hemoglobin BHFS jsou považovány za neslučitelné se životem. Prevalenční studie provedená v Hongkongu ukázala, že 4,6 % vyšetřované populace jsou heterozygotní přenašeči delečního typu alfa talasémie, kteří by měli 25% riziko početí plodů s BHFS, pokud jsou oba páry přenašeči. U plodů s BHFS se často vyvine těžká anémie in utero, která se vyznačuje kardiomegalií, vysokou vrcholovou systolickou rychlostí ve střední mozkové tepně (MCA PSV), ztluštěnou placentou a případně hydropsem, což může vést k intrauterinnímu odumření plodu nebo časné neonatální smrti; zatímco matka může být také ohrožena syndromem mateřského zrcadla, který způsobí významnou morbiditu a dokonce mortalitu. V důsledku toho, když je u plodů diagnostikována BHFS, většina párů těhotenství ukončí.

S pokrokem technologie, pokud je o obou párech známo, že jsou nositeli alfa thalasémie (alfa-alfa páry), mohou zvážit preimplantační genetickou diagnostiku. Nicméně, i když je preimplantační genetické testování na monogenní onemocnění (PGT-M) v průběhu desetiletí vyspělou technikou, je stále technicky náročné a vyžaduje technologii asistované reprodukce, i když je pár plodný a relativně nákladný. Výsledkem je, že většina alfa-alfa párů stále otěhotní přirozeně. Prenatální ultrazvukové sledování je obvykle nabízeno pro páry a prenatální diagnostika je vyžadována pro genetickou analýzu k potvrzení BHFS, pokud existuje ultrazvukový rys fetální anémie.

Vyšetřovatelé tedy navrhují tuto pilotní studii, aby určili, zda by v Hong Kongu mohla být proveditelná in-utero transplantace hematopoetických kmenových buněk u plodů s potvrzenou alfa thalasémií major v době IUT červených krvinek.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Nábor
        • The Chinese University of Hong Kong

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těhotenství před 26. týdnem a 0. dnem gestačního věku s diagnózou BHFS potvrzenou odběrem choriových klků, amniocentézou nebo kordocentézou;
  • Rodiče se rozhodli pokračovat v IUT a jsou ochotni podstoupit následné IUT po zbytek těhotenství.

Kritéria vyloučení:

A) Fetální subjekty:

  • Plody s druhou hlavní anatomickou anomálií (nesouvisející se základní talasémií), která přispívá k významnému riziku morbidity nebo úmrtnosti;
  • Plody s genetickými nebo chromozomálními abnormalitami jinými než BHFS, které přispívají k významnému riziku morbidity nebo mortality;
  • Nálezy na echokardiogramu nebo ultrazvuku, které ukazují na vysoké riziko úmrtí plodu po intervenci plodu;
  • Plody s diagnózou smrti in utero před skutečným zásahem.

B) Mateřské předměty:

  • Věk matky < 18 let, mentálně postižená nebo těžce nemocná;
  • Účastníci matek s jednou nebo více nemocemi, které by bránily odběru kostní dřeně nebo kmenových buněk z periferní krve a zásahu plodu, včetně, ale bez omezení na uvedené, poruchy krvácivosti, srdečního onemocnění matky, syndromu mateřského zrcadla, symptomatické mateřské anémie nebo pokud se u nich rozvine předčasná ruptura membrán nebo aktivní předčasný porod;
  • Pro udělení souhlasu nerozumíte angličtině nebo čínštině.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Plody s BHFS
Plody těhotných žen potvrzené BHFS
Postup: in-utero HSCT
Těhotné ženy, u kterých je diagnostikováno, že mají plody postižené BHFS a rozhodly se pro pokračování těhotenství, podstoupí in-utero HSCT.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mateřské komplikace
Časové okno: během těhotenství (do 40. týdne)

Tolerance mateřských účastníků odběru kmenových buněk kostní dřeně nebo periferní krve s předchozím podáním faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF):

- Tolerance mateřských účastníků definovaná jako nevyžadující zásahy pro předčasný porod, krvácení, infekci nebo prodlouženou hospitalizaci. Jakékoli vedlejší účinky nebo nepříznivý výsledek související s postupem nebo souvisejícími pozorovanými léky budou dobře zdokumentovány.
během těhotenství (do 40. týdne)
Přežití plodu
Časové okno: během těhotenství (do 40. týdne)

Bezpečnost in utero HSCT, když se provádí ve stejnou dobu jako in utero krevní transfuze pro fetálního účastníka:

- Bezpečnost pro fetálního účastníka definovaná přežitím 24 hodin po zákroku, přežitím plodu do porodu, přežitím novorozenců po propuštění z hospitalizace a bez známek reakce štěpu proti hostiteli.
během těhotenství (do 40. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chinese University of Hong Kong

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

30. září 2027

Dokončení studie (Očekávaný)

30. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

4. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021.551-T

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemoglobin Barts Hydrops

Klinické studie na in-utero HSCT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit