Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

In-utero hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af fostre med Bart's Hydrops Fetalis syndrom

21. marts 2023 opdateret af: Tak Yeung LEUNG, Chinese University of Hong Kong

Mulighed for in-utero hæmatopoietisk stamcelletransplantation som en konjunktiv behandling under in-utero blodtransfusion for hæmoglobin Bart's Hydrops Fetalis syndrom i Hong Kong

Dette er et prospektivt observationspilotstudie på gravide kvinder, der er diagnosticeret med Bart's hydrops fetalis syndrom (BHFS), og som vælger at fortsætte graviditeten, vil blive inviteret til at overveje at gennemgå in-utero hæmatopoietisk stamcelletransplantation under en forskningsprotokol, der sigter mod at afgøre, om in-utero hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) for fostre med bekræftet BHFS på tidspunktet for in-utero transfusion (IUT) af røde blodlegemer kunne være mulig i Hong Kong. Deltagerne vil gennemgå stamceller fra knoglemarv eller perifert blod og en IUT kombineret med moderstamceller.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alfa-thalassæmi major eller hæmoglobin BHFS menes at være uforenelig med livet. En prævalensundersøgelse udført i Hong Kong viste, at 4,6 % af den screenede befolkning er heterozygote bærere af alfa-thalassæmi af deletion, som ville have 25 % risiko for at blive gravide med BHFS, hvis begge par er bærere. Fostre med BHFS udvikler ofte svær anæmi in utero, med kardiomegali, høj systolisk tophastighed i den midterste cerebrale arterie (MCA PSV), fortykket placenta og til sidst hydrops, hvilket kan føre til intrauterin fosterdød eller tidlig neonatal død; mens moderen også kan være i risiko for moderspejlsyndrom, som vil forårsage betydelig sygelighed og endda dødelighed. Som et resultat, når fostrene er diagnosticeret med BHFS, vil de fleste par afbryde graviditeten.

Med teknologiens fremskridt, hvis parrene begge er kendt for at være alfa-thalassæmi-bærere (alfa-alfa-par), kan de overveje præ-implantations genetisk diagnose. Men selvom præimplantations genetisk testning for monogen sygdom (PGT-M) er en moden teknik gennem årtier, er den stadig teknisk udfordrende, kræver assisteret reproduktionsteknologi, selvom parret er fertile og relativt dyre. Som et resultat bliver de fleste alfa-alfa-par stadig gravide naturligt. Prænatal ultralydsovervågning tilbydes normalt til parrene, og prænatal diagnose er påkrævet for genetisk analyse for at bekræfte BHFS, når der er ultralydstræk ved føtal anæmi.

Forskerne foreslår således denne pilotundersøgelse for at afgøre, om in-utero hæmatopoietisk stamcelletransplantation til fostre med bekræftet alfa-thalassæmi major på tidspunktet for IUT af røde blodlegemer kunne være mulig i Hong Kong.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Rekruttering
        • The Chinese University of Hong Kong

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Graviditet før 26 uger og 0 dages svangerskabsalder med en diagnose af BHFS bekræftet ved prøveudtagning af chorionvillus, fostervandsprøve eller cordocentese;
  • Forældrene valgte at forfølge IUT og er villige til at gennemgå efterfølgende IUT for resten af ​​graviditeten.

Ekskluderingskriterier:

A) Fosterpersoner:

  • Fostre med en anden større anatomisk anomali (ikke relateret til den underliggende thalassæmi), som bidrager til en betydelig morbiditets- eller dødelighedsrisiko;
  • Fostre med andre genetiske eller kromosomale abnormiteter end BHFS, der bidrager til en betydelig morbiditets- eller dødelighedsrisiko;
  • Ekkokardiogram eller ultralydsfund, der indikerer en høj risiko for fosterdød efter fosterintervention;
  • Fostre diagnosticeret med in-utero død forud for selve indgrebet.

B) Moderfag:

  • Moderens alder < 18 år, mentalt handicappet eller alvorligt syg;
  • Moderdeltagere med en eller flere sygeligheder, der ville udelukke høst af knoglemarv eller perifere blodstamceller og føtal intervention, herunder, men ikke begrænset til, blødningsforstyrrelser, moderens hjertesygdom, maternel spejlsyndrom, symptomatisk maternel anæmi, eller hvis de udvikler præmatur præmatur ruptur af membraner eller aktiv for tidlig fødsel;
  • Ude af stand til at forstå engelsk eller kinesisk for at give samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fostre med BHFS
Fostre af gravide kvinder bekræftet med BHFS
Procedure: in-utero HSCT
Gravide kvinder, som er diagnosticeret med BHFS-påvirkede fostre og vælger at fortsætte graviditeten, vil gennemgå in-utero HSCT.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maternelle komplikationer
Tidsramme: under graviditet (op til uge 40)

Moderdeltagers tolerance over for knoglemarv eller perifere blodstamceller høstet med forudgående administration af granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF):

- Moderdeltagers tolerance defineret som ikke at kræve indgreb for tidlig fødsel, blødning, infektion eller længerevarende hospitalsindlæggelse. Eventuelle bivirkninger eller uønskede resultater relateret til proceduren eller relateret medicin vil være veldokumenteret.
under graviditet (op til uge 40)
Fosterets overlevelse
Tidsramme: under graviditet (op til uge 40)

Sikkerhed ved in utero HSCT, når det udføres samtidig med in utero blodtransfusion for den fosterlige deltager:

- Sikkerhed for føtal deltager defineret ved overlevelse 24 timer efter proceduren, føtal overlevelse indtil fødslen, neonatal overlevelse gennem udskrivelse af hospitalsindlæggelse og ingen tegn på graft versus host sygdom.
under graviditet (op til uge 40)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. september 2027

Studieafslutning (Forventet)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

4. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021.551-T

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med in-utero HSCT

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner