In-utero-hämatopoetische Stammzelltransplantation zur Behandlung von Föten mit Bart-Hydrops-fetalis-Syndrom
Durchführbarkeit der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen in den Uterus als begleitende Behandlung während der In-utero-Bluttransfusion bei Hämoglobin-Bart-Hydrops-fetalis-Syndrom in Hongkong
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Es wird angenommen, dass Alpha-Thalassämie major oder Hämoglobin-BHFS mit dem Leben nicht vereinbar ist. Eine in Hongkong durchgeführte Prävalenzstudie zeigte, dass 4,6 % der gescreenten Population heterozygote Trägerinnen von Alpha-Thalassämie vom Deletionstyp sind, die ein 25 %iges Risiko hätten, Föten mit BHFS zu zeugen, wenn beide Paare Trägerinnen sind. Feten mit BHFS entwickeln häufig eine schwere Anämie in utero, weisen eine Kardiomegalie, eine hohe systolische Spitzengeschwindigkeit in der mittleren Hirnarterie (MCA PSV), eine verdickte Plazenta und schließlich Hydrops auf, was zu einem intrauterinen Tod des Fötus oder einem frühen Tod des Neugeborenen führen kann; während die Mutter auch dem Risiko eines mütterlichen Spiegelsyndroms ausgesetzt sein kann, das zu einer erheblichen Morbidität und sogar Mortalität führen wird. Wenn bei den Föten BHFS diagnostiziert wird, beenden die meisten Paare die Schwangerschaft.
Mit dem Fortschritt der Technologie, wenn beide Paare bekanntermaßen Alpha-Thalassämie-Träger sind (Alpha-Alpha-Paare), können sie eine genetische Präimplantationsdiagnostik in Betracht ziehen. Obwohl die genetische Präimplantationsuntersuchung auf monogenetische Erkrankungen (PGT-M) eine über Jahrzehnte ausgereifte Technik ist, ist sie dennoch technisch anspruchsvoll und erfordert eine assistierte Reproduktionstechnologie, selbst wenn das Paar fruchtbar und relativ kostspielig ist. Infolgedessen werden die meisten Alpha-Alpha-Paare immer noch auf natürliche Weise schwanger. Üblicherweise wird den Paaren eine pränatale Ultraschallüberwachung angeboten, und eine pränatale Diagnose ist für die genetische Analyse erforderlich, um BHFS zu bestätigen, wenn Ultraschallmerkmale einer fötalen Anämie vorliegen.
Daher schlagen die Forscher diese Pilotstudie vor, um festzustellen, ob eine in-utero-hämatopoetische Stammzelltransplantation für Föten mit bestätigter Alpha-Thalassämie major zum Zeitpunkt der IUT von roten Blutkörperchen in Hongkong durchführbar sein könnte.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Sha Tin, Hongkong
- Rekrutierung
- The Chinese University of Hong Kong
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Schwangerschaft vor 26 Wochen und 0 Tag des Gestationsalters mit einer Diagnose von BHFS, bestätigt durch Chorionzottenbiopsie, Amniozentese oder Cordozentese;
- Die Eltern haben sich für eine IUT entschieden und sind bereit, sich für den Rest der Schwangerschaft einer IUT zu unterziehen.
Ausschlusskriterien:
A) Fötale Themen:
- Föten mit einer zweiten größeren anatomischen Anomalie (nicht im Zusammenhang mit der zugrunde liegenden Thalassämie), die zu einem signifikanten Morbiditäts- oder Mortalitätsrisiko beiträgt;
- Föten mit anderen genetischen oder chromosomalen Anomalien als BHFS, die zu einem erheblichen Morbiditäts- oder Mortalitätsrisiko beitragen;
- Echokardiogramm- oder Ultraschallbefunde, die auf ein hohes Risiko für den Tod des Fötus nach einer fetalen Intervention hinweisen;
- Föten, bei denen vor dem eigentlichen Eingriff ein Tod in der Gebärmutter festgestellt wurde.
B) Mütterliche Fächer:
- Alter der Mutter < 18 Jahre, geistig behindert oder schwer krank;
- Mütterliche Teilnehmer mit einer oder mehreren Erkrankungen, die eine Entnahme von Knochenmark oder peripheren Blutstammzellen und eine fetale Intervention ausschließen würden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Blutgerinnungsstörung, mütterliche Herzerkrankung, mütterliches Spiegelsyndrom, symptomatische mütterliche Anämie oder wenn sie einen vorzeitigen vorzeitigen Bruch entwickeln von Membranen oder aktiven vorzeitigen Wehen;
- Unfähig, Englisch oder Chinesisch zu verstehen, um die Zustimmung zu geben.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Föten mit BHFS
Mit BHFS bestätigte Föten schwangerer Frauen
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Schwangere Frauen, bei denen BHFS-betroffene Föten diagnostiziert wurden und die sich für eine Fortsetzung der Schwangerschaft entscheiden, werden einer In-utero-HSZT unterzogen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Mütterliche Komplikationen
Zeitfenster: während der Schwangerschaft (bis Woche 40)
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Toleranz der mütterlichen Teilnehmerin bei der Entnahme von Stammzellen aus Knochenmark oder peripherem Blut mit vorheriger Verabreichung des Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktors (G-CSF): - Toleranz der mütterlichen Teilnehmerin, definiert als keine Interventionen bei vorzeitigen Wehen, Blutungen, Infektionen oder längerem Krankenhausaufenthalt. Alle Nebenwirkungen oder unerwünschten Ergebnisse im Zusammenhang mit dem Verfahren oder den beobachteten verwandten Medikamenten werden gut dokumentiert. |
während der Schwangerschaft (bis Woche 40)
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Überleben des Fötus
Zeitfenster: während der Schwangerschaft (bis Woche 40)
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Sicherheit der In-utero-HSCT, wenn sie gleichzeitig mit einer In-utero-Bluttransfusion für den fetalen Teilnehmer durchgeführt wird: - Sicherheit für fötale Teilnehmer, definiert durch Überleben 24 Stunden nach dem Eingriff, Überleben des Fötus bis zur Geburt, Überleben des Neugeborenen bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus und keine Anzeichen einer Graft-versus-Host-Reaktion. |
während der Schwangerschaft (bis Woche 40)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2021.551-T
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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