In-utero hematopoetyczne przeszczepianie komórek macierzystych w leczeniu płodów z zespołem Barta Hydrops Fetalis
Wykonalność wewnątrzmacicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych jako leczenia skojarzonego podczas wewnątrzmacicznej transfuzji krwi w przypadku zespołu obrzęku płodu hemoglobiny Barta w Hongkongu
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uważa się, że talasemia alfa major lub hemoglobina BHFS są niezgodne z życiem. Badanie rozpowszechnienia przeprowadzone w Hongkongu wykazało, że 4,6% badanej populacji to heterozygotyczni nosiciele talasemii alfa typu delecyjnego, u których ryzyko poczęcia płodu z BHFS wynosi 25%, jeśli obie pary są nosicielami. Płody z BHFS często rozwijają ciężką niedokrwistość in utero, cechującą się kardiomegalią, wysoką szczytową prędkością skurczową w tętnicy środkowej mózgu (MCA PSV), pogrubionym łożyskiem i ostatecznie obrzękiem, co może prowadzić do wewnątrzmacicznego obumarcia płodu lub wczesnej śmierci noworodka; podczas gdy matka może być również narażona na zespół matczynego lustra, który spowoduje znaczną chorobowość, a nawet śmiertelność. W rezultacie, gdy u płodu zostanie wykryty BHFS, większość par przerywa ciążę.
Wraz z postępem technologii, jeśli wiadomo, że obie pary są nosicielami talasemii alfa (pary alfa-alfa), mogą rozważyć diagnostykę genetyczną przed implantacją. Jednak mimo że preimplantacyjne badania genetyczne w kierunku choroby monogenowej (PGT-M) są techniką dojrzałą przez dziesięciolecia, nadal stanowią wyzwanie techniczne i wymagają technologii wspomaganego rozrodu, nawet jeśli para jest płodna i stosunkowo kosztowna. W rezultacie większość par alfa-alfa nadal zachodzi naturalnie. Parom zwykle oferowany jest prenatalny nadzór ultrasonograficzny, a diagnostyka prenatalna jest wymagana do analizy genetycznej w celu potwierdzenia BHFS, gdy występuje cecha ultrasonograficzna niedokrwistości płodu.
W związku z tym badacze proponują to badanie pilotażowe w celu ustalenia, czy przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w macicy dla płodów z potwierdzoną główną talasemią alfa w czasie IUT czerwonych krwinek może być wykonalny w Hongkongu.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sha Tin, Hongkong
- Rekrutacyjny
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ciąża przed 26 tygodniem i 0 dniem ciąży z rozpoznaniem BHFS potwierdzonym przez biopsję kosmówki, amniopunkcję lub kordocentezę;
- Rodzice zdecydowali się na IUT i są gotowi przejść kolejną IUT przez pozostałą część ciąży.
Kryteria wyłączenia:
A) Płody:
- płody z drugą poważną anomalią anatomiczną (niezwiązaną z podstawową talasemią), która przyczynia się do znacznego ryzyka zachorowalności lub śmiertelności;
- płody z nieprawidłowościami genetycznymi lub chromosomalnymi innymi niż BHFS, które przyczyniają się do znacznego ryzyka zachorowalności lub śmiertelności;
- Echokardiogram lub wyniki USG wskazujące na wysokie ryzyko zgonu płodu po interwencji płodu;
- Płody, u których zdiagnozowano śmierć wewnątrzmaciczną przed właściwą interwencją.
B) Przedmioty ze strony matki:
- Wiek matki < 18 lat, upośledzona umysłowo lub ciężko chora;
- Uczestniczki ze strony matek cierpiące na jedną lub więcej chorób, które wykluczają pobranie szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej i interwencję u płodu, w tym między innymi skazę krwotoczną, chorobę serca matki, zespół lustra matki, objawową niedokrwistość matki lub jeśli rozwinie się u nich przedwczesne pęknięcie błon płodowych lub aktywnego porodu przedwczesnego;
- Nie rozumie języka angielskiego lub chińskiego, aby wyrazić zgodę.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Płody z BHFS
Płody kobiet ciężarnych potwierdzone BHFS
|
Kobiety w ciąży, u których zdiagnozowano płody dotknięte BHFS i zdecydują się na kontynuację ciąży, zostaną poddane HSCT in utero.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Powikłania matczyne
Ramy czasowe: w ciąży (do 40 tygodnia)
|
Tolerancja uczestnika przez matkę na pobranie szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej po uprzednim podaniu czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF): - Tolerancja uczestnika przez matkę zdefiniowana jako niewymagająca interwencji w przypadku porodu przedwczesnego, krwawienia, infekcji lub przedłużonej hospitalizacji. Wszelkie zaobserwowane działania niepożądane lub niekorzystne skutki związane z procedurą lub powiązanymi lekami zostaną dobrze udokumentowane. |
w ciąży (do 40 tygodnia)
|
|
Przeżycie płodu
Ramy czasowe: w ciąży (do 40 tygodnia)
|
Bezpieczeństwo HSCT in utero wykonywanego w tym samym czasie co transfuzja krwi in utero dla płodu: - Bezpieczeństwo płodu uczestnika określone przez przeżycie 24 godzin po zabiegu, przeżycie płodu do porodu, przeżycie noworodka do wypisu ze szpitala i brak objawów choroby przeszczep przeciw gospodarzowi. |
w ciąży (do 40 tygodnia)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2021.551-T
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .