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Transplantation in utero de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement des fœtus atteints du syndrome de l'hydrops fœtal de Bart

21 mars 2023 mis à jour par: Tak Yeung LEUNG, Chinese University of Hong Kong

Faisabilité de la greffe de cellules souches hématopoïétiques in utero en tant que traitement conjonctif pendant la transfusion sanguine in utero pour le syndrome d'hydrops fœtal de l'hémoglobine de Bart à Hong Kong

Il s'agit d'une étude pilote d'observation prospective sur les femmes enceintes chez lesquelles des fœtus atteints du syndrome d'hydrops fetalis de Bart (BHFS) ont été diagnostiqués et qui optent pour la poursuite de la grossesse seront invitées à envisager de subir une greffe de cellules souches hématopoïétiques in utero dans le cadre d'un protocole de recherche visant à déterminer si la transplantation in utero de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) pour les fœtus avec BHFS confirmé au moment de la transfusion in utero (IUT) de globules rouges pourrait être réalisable à Hong Kong. Les participants subiront une récolte de cellules souches de moelle osseuse ou de sang périphérique et un IUT combiné avec des cellules souches maternelles.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'alpha thalassémie majeure ou hémoglobine BHFS est considérée comme incompatible avec la vie. Une étude de prévalence menée à Hong Kong a montré que 4,6% de la population dépistée sont des porteurs hétérozygotes de thalassémie alpha de type délétionnel, qui auraient 25% de risque de concevoir des fœtus avec BHFS si les deux couples sont porteurs. Les fœtus atteints de BHFS développent souvent une anémie sévère in utero, se caractérisent par une cardiomégalie, une vitesse systolique maximale élevée dans l'artère cérébrale moyenne (MCA PSV), un placenta épaissi et éventuellement un hydrops, ce qui peut entraîner une mort fœtale intra-utérine ou une mort néonatale précoce ; tandis que la mère peut également être à risque de syndrome du miroir maternel qui entraînera une morbidité importante et même une mortalité. En conséquence, lorsque les fœtus reçoivent un diagnostic de BHFS, la plupart des couples mettront fin à la grossesse.

Avec l'avancée de la technologie, si les couples sont tous deux connus pour être porteurs de la thalassémie alpha (couples alpha-alpha), ils peuvent envisager un diagnostic génétique préimplantatoire. Cependant, même si le test génétique préimplantatoire pour la maladie monogénique (PGT-M) est une technique mature au fil des décennies, il reste techniquement difficile, nécessite une technologie de procréation assistée même si le couple est fertile et relativement coûteux. En conséquence, la plupart des couples alpha-alpha conçoivent encore naturellement. Une surveillance échographique prénatale est généralement proposée aux couples et un diagnostic prénatal est requis pour l'analyse génétique afin de confirmer le BHFS lorsqu'il existe une caractéristique échographique d'anémie fœtale.

Ainsi, les chercheurs proposent cette étude pilote pour déterminer si la greffe de cellules souches hématopoïétiques in utero pour les fœtus atteints d'alpha thalassémie majeure confirmée au moment de l'IUT des globules rouges pourrait être réalisable à Hong Kong.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Recrutement
        • The Chinese University of Hong Kong

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Grossesse avant 26 semaines et 0 jour d'âge gestationnel avec un diagnostic de BHFS confirmé par un prélèvement de villosités choriales, une amniocentèse ou une cordocentèse ;
  • Les parents ont choisi de poursuivre l'IUT et sont disposés à subir un IUT ultérieur pour le reste de la gestation.

Critère d'exclusion:

A) Sujets fœtaux :

  • Fœtus présentant une deuxième anomalie anatomique majeure (non liée à la thalassémie sous-jacente) qui contribue à un risque significatif de morbidité ou de mortalité ;
  • Fœtus présentant une anomalie génétique ou chromosomique autre que BHFS qui contribue à un risque significatif de morbidité ou de mortalité ;
  • Résultats d'échocardiogramme ou d'échographie indiquant un risque élevé de mort fœtale après une intervention fœtale ;
  • Fœtus diagnostiqués avec une mort in utero avant l'intervention proprement dite.

B) Sujets maternels :

  • Âge maternel < 18 ans, handicapé mental ou gravement malade ;
  • Les participantes maternelles ayant une ou plusieurs morbidités qui empêcheraient la récolte de cellules souches de la moelle osseuse ou du sang périphérique et l'intervention fœtale, y compris, mais sans s'y limiter, les troubles de la coagulation, les maladies cardiaques maternelles, le syndrome du miroir maternel, l'anémie maternelle symptomatique ou si elles développent une rupture prématurée prématurée des membranes ou du travail prématuré actif ;
  • Incapable de comprendre l'anglais ou le chinois pour donner son consentement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fœtus avec BHFS
Fœtus de femmes enceintes confirmées par BHFS
Procédure: GCSH in utero
Les femmes enceintes qui reçoivent un diagnostic de fœtus atteint de BHFS et qui optent pour la poursuite de la grossesse subiront une HSCT in utero.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Complications maternelles
Délai: pendant la grossesse (jusqu'à la semaine 40)

Tolérance de la participante maternelle à la récolte de cellules souches de la moelle osseuse ou du sang périphérique avec administration préalable de facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) :

- Tolérance de la participante maternelle définie comme ne nécessitant pas d'interventions en cas de travail prématuré, de saignement, d'infection ou d'hospitalisation prolongée. Tout effet secondaire ou résultat indésirable lié à la procédure ou aux médicaments connexes observés sera bien documenté.
pendant la grossesse (jusqu'à la semaine 40)
Survie du fœtus
Délai: pendant la grossesse (jusqu'à la semaine 40)

Sécurité de la GCSH in utero lorsqu'elle est effectuée en même temps qu'une transfusion sanguine in utero pour le fœtus participant :

- Sécurité du participant fœtal définie par la survie 24 heures après la procédure, la survie fœtale jusqu'à la naissance, la survie néonatale jusqu'à la sortie de l'hospitalisation et l'absence de preuve de maladie du greffon contre l'hôte.
pendant la grossesse (jusqu'à la semaine 40)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chinese University of Hong Kong

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

30 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 mars 2023

Première publication (Réel)

4 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2021.551-T

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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