En randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert sikkerhet, tolerabilitet og effektivitetsstudie av VRDN-001, et humanisert monoklonalt antistoff rettet mot IGF-1-reseptoren, hos deltakere med kronisk skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED) (THRIVE-2)
22. juli 2026 oppdatert av: Viridian Therapeutics, Inc.
En randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert sikkerhets-, tolerabilitets- og effektstudie av VRDN-001 hos deltakere med kronisk skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED)
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert sikkerhets-, tolerabilitets- og effektstudie av VRDN-001, et humanisert monoklonalt antistoff rettet mot IGF-1-reseptoren, hos deltakere med kronisk skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
188
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- North Shore Private Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90023
- Advancing Research International, LLC
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90089
- USC Roski Eye Institute
-
Newport Beach, California, Forente stater, 92660
- Amy Patel Jain, MD
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94303
- Stanford Byers Eye Institute
-
San Diego, California, Forente stater, 92108
- Cockerham Eye Consultants, PC
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute - Ophthalmology - Miami
-
Sarasota, Florida, Forente stater, 34239
- Sarasota Retina Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
Oak Lawn, Illinois, Forente stater, 60453
- Family Eye Physicians, Ltd
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts Eye and Ear
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02189
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
- Michigan State University, Department of Neurology
-
Livonia, Michigan, Forente stater, 48152
- Kahana Oculoplastic and Orbital Surgery
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine in St Louis - Ophthalmology
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89144
- Steven Leibowitz, MD.
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Forente stater, 07103
- Rutgers - New Jersey Medical School
-
Somerset, New Jersey, Forente stater, 08873
- The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Wills Eye Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Department of Ophthalmology, University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine (BCM) - Ophthalmology
-
Houston, Texas, Forente stater, 77074
- Neuro Eye Clinical Trials
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49033
- CHU Angers
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- CHU de Bordeaux - Hôpital Saint-André
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Frankrike, 06000
- CH Nice
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-276
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
-
Bialystok, Polen, 85-157
- Oculomedica Sp. z o.o.
-
Gdansk, Polen, 80-809
- Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki sp. z o.o.
-
Piaseczno, Polen, 05-500
- Centrum Medyczne Pulawska Sp. z o.o.
-
Wałbrzych, Polen, 58-304
- Centrum Medyczne Piasta 47 sp. z o.o.
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania, 15706
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
-
Barcelona, Spania, 08021
- Centro de Oftalmologia Barraquer (Barraquer Ophthalmology Centre)
-
Córdoba, Spania, 14012
- Hospital La Arruzafa
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Seville, Spania, 41009
- Hospital Universitario Virgen De La Macarena
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Hospital Unviersitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
-
London, Storbritannia, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
London, Storbritannia, NW1 5QH
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Western eye Hospital
-
Newcastle, Storbritannia, NEI 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06230
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
- Gazi University Medical Faculty Hospital
-
Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34854
- Marmara University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin KöR
-
Essen, Tyskland, 45122
- Universitätsklinikum Essen AöR
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- University Medical Center Freiburg
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Universitätsmedizin Göttingen
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, H-1133
- Budapest Retina Intezet
-
Pécs, Ungarn, H-7621
- Ganglion Orvosi Központ
-
Pécs, Ungarn, H-7623
- Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont Szemeszeti Klinika
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må ha moderat til alvorlig kronisk TED med dokumentert bevis på okulære symptomer eller tegn som begynte innen 15 måneder før screening
- Må ha Clinical Activity Score (CAS) på (0-7) elementskala for studiet (mer proptotisk) øye
- Må godta å bruke svært effektiv prevensjon som spesifisert i protokollen
- Kvinnelige TED-deltakere må ha en negativ serumgraviditetstest
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Må ikke ha mottatt tidligere behandling med et annet anti-IGF-1R monoklonalt antistoff
- Må ikke ha brukt orale kortikosteroider innen 2 uker før dag 1
- Må ikke ha mottatt rituximab, tocilizumab eller andre immunsuppressive midler innen 8 uker før dag 1
- Må ikke ha en allerede eksisterende oftalmisk tilstand i studieøyet som etter etterforskerens oppfatning vil forvirre tolkningen av studieresultatene
- Må ikke ha hatt tidligere orbital bestråling eller kirurgi for TED i studieøyet
- Må ikke ha en historie med inflammatorisk tarmsykdom
- Må ikke ha en anamnese eller screeningaudiometrivurdering av klinisk signifikant (som bestemt av etterforsker) ørepatologi, relevant ørekirurgi eller hørselstap
- Må ikke ha mottatt en undersøkelsesagent for noen tilstand
- Kvinnelige TED-deltakere må ikke være gravide eller ammende
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
|
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
|
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline to Week 15
|
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer.
Missing data were imputed with the Multiple Imputation (MI) method.
|
Baseline to Week 15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline, Week 15
|
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer.
Missing data were imputed with the MI method.
|
Baseline, Week 15
|
|
PRR in the Most Proptotic Eye, as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Tidsramme: Baseline to Week 15
|
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT.
Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation (EXI) method, as applicable.
|
Baseline to Week 15
|
|
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Tidsramme: Baseline, Week 15
|
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast.
Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement).
The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses.
Missing data were imputed using the EXI method, as applicable.
|
Baseline, Week 15
|
|
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Week 15
|
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye.
Missing data were imputed with the MI method.
|
Week 15
|
|
Overall Responder Rate (ORR) Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline to Week 15
|
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and Clinical Activity Responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15.
Missing data were imputed with the MI method.
|
Baseline to Week 15
|
|
Diplopia Responder Rate
Tidsramme: Week 15
|
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0.
Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3).
Missing data were imputed with the MI method.
|
Week 15
|
|
Diplopia Resolution Rate
Tidsramme: Week 15
|
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0.
Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3).
Missing data were imputed with the MI method.
|
Week 15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2023
Primær fullføring (Faktiske)
4. november 2024
Studiet fullført (Faktiske)
25. juli 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
1. september 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Øyesykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Eksophthalmos
- Orbitale sykdommer
- Struma
- Hypertyreose
- Skjoldbrusk sykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Graves Oftalmopati
- Graves 'sykdom
Andre studie-ID-numre
- VRDN-001-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .