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Un estudio aleatorizado, doble enmascarado y controlado con placebo de seguridad, tolerabilidad y eficacia de VRDN-001, un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el receptor de IGF-1, en participantes con enfermedad ocular tiroidea crónica (TED) (THRIVE-2)

22 de julio de 2026 actualizado por: Viridian Therapeutics, Inc.
Un estudio aleatorizado, doble enmascarado y controlado con placebo de seguridad, tolerabilidad y eficacia de VRDN-001 en participantes con enfermedad ocular tiroidea crónica (TED)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio aleatorizado, doble enmascarado y controlado con placebo de seguridad, tolerabilidad y eficacia de VRDN-001, un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el receptor de IGF-1, en participantes con enfermedad ocular tiroidea crónica (TED)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

188

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin KöR
      • Essen, Alemania, 45122
        • Universitätsklinikum Essen AöR
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Göttingen, Alemania, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • North Shore Private Hospital
  • España
      • A Coruña, España, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
      • Barcelona, España, 08021
        • Centro de Oftalmologia Barraquer (Barraquer Ophthalmology Centre)
      • Córdoba, España, 14012
        • Hospital La Arruzafa
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Seville, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Seville, España, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Zaragoza, España, 50009
        • Hospital Unviersitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
        • USC Roski Eye Institute
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92660
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute - Ophthalmology - Miami
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Family Eye Physicians, Ltd
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Michigan State University, Department of Neurology
      • Livonia, Michigan, Estados Unidos, 48152
        • Kahana Oculoplastic and Orbital Surgery
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St Louis - Ophthalmology
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Steven Leibowitz, MD.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers - New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Estados Unidos, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Department of Ophthalmology, University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM) - Ophthalmology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77074
        • Neuro Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Harborview Medical Center
  • Francia
      • Angers, Francia, 49033
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Nantes, Francia, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, Francia, 06000
        • CH Nice
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, H-1133
        • Budapest Retina Intezet
      • Pécs, Hungría, H-7621
        • Ganglion Orvosi Központ
      • Pécs, Hungría, H-7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont Szemeszeti Klinika
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Bialystok, Polonia, 85-157
        • Oculomedica Sp. z o.o.
      • Gdansk, Polonia, 80-809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki sp. z o.o.
      • Piaseczno, Polonia, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska Sp. z o.o.
      • Wałbrzych, Polonia, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta 47 sp. z o.o.
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
      • London, Reino Unido, NW1 5QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Western eye Hospital
      • Newcastle, Reino Unido, NEI 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turquía (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34854
        • Marmara University Faculty of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe tener TED crónico de moderado a grave con evidencia documentada de síntomas o signos oculares que comenzaron dentro de los 15 meses anteriores a la evaluación.
  • Debe tener una puntuación de actividad clínica (CAS) de (0-7) escala de ítems para el ojo del estudio (más proptótico)
  • Debe aceptar utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz según lo especificado en el protocolo.
  • Las participantes femeninas de TED deben tener una prueba de embarazo en suero negativa.

Criterios de exclusión clave:

  • No haber recibido tratamiento previo con otro anticuerpo monoclonal anti-IGF-1R
  • No debe haber usado corticosteroides orales en las 2 semanas anteriores al día 1.
  • No debe haber recibido rituximab, tocilizumab u otros agentes inmunosupresores en las 8 semanas anteriores al día 1
  • No debe tener una afección oftálmica preexistente en el ojo del estudio que, en opinión del investigador, pueda confundir la interpretación de los resultados del estudio.
  • No debe haber tenido irradiación orbitaria previa o cirugía por TED en el ojo del estudio.
  • No debe tener antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal.
  • No debe tener antecedentes ni evaluación audiométrica de detección de patología del oído clínicamente significativa (según lo determine el investigador), cirugía de oído relevante o pérdida auditiva.
  • No debe haber recibido un agente en investigación para ninguna condición.
  • Las participantes femeninas de TED no deben estar embarazadas ni en período de lactancia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Droga: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Otros nombres:
  • VRDN-001
Experimental: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Droga: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation (MI) method.
Baseline to Week 15

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the MI method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye, as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation (EXI) method, as applicable.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Periodo de tiempo: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the EXI method, as applicable.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were imputed with the MI method.
Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and Clinical Activity Responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were imputed with the MI method.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Periodo de tiempo: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the MI method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Periodo de tiempo: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the MI method.
Week 15

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Viridian Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

4 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

25 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

1 de septiembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VRDN-001-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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