Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude randomisée, en double insu et contrôlée par placebo sur l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du VRDN-001, un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre le récepteur IGF-1, chez des participants atteints de maladie oculaire thyroïdienne chronique (TED) (THRIVE-2)

22 juillet 2026 mis à jour par: Viridian Therapeutics, Inc.
Une étude randomisée, en double insu et contrôlée par placebo sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du VRDN-001 chez des participants atteints d'une maladie oculaire thyroïdienne chronique (TED)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude randomisée, en double insu et contrôlée par placebo sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du VRDN-001, un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre le récepteur IGF-1, chez des participants atteints d'une maladie oculaire thyroïdienne chronique (TED)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

188

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin KöR
      • Essen, Allemagne, 45122
        • Universitätsklinikum Essen AöR
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Göttingen, Allemagne, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
  • Australie
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australie, 2065
        • North Shore Private Hospital
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
      • Barcelona, Espagne, 08021
        • Centro de Oftalmologia Barraquer (Barraquer Ophthalmology Centre)
      • Córdoba, Espagne, 14012
        • Hospital La Arruzafa
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Seville, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Seville, Espagne, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Zaragoza, Espagne, 50009
        • Hospital Unviersitario Miguel Servet
  • France
      • Angers, France, 49033
        • CHU Angers
      • Bordeaux, France, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Nantes, France, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, France, 06000
        • CH Nice
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1133
        • Budapest Retina Intezet
      • Pécs, Hongrie, H-7621
        • Ganglion Orvosi Központ
      • Pécs, Hongrie, H-7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont Szemeszeti Klinika
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Bialystok, Pologne, 85-157
        • Oculomedica Sp. z o.o.
      • Gdansk, Pologne, 80-809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki sp. z o.o.
      • Piaseczno, Pologne, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska Sp. z o.o.
      • Wałbrzych, Pologne, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta 47 sp. z o.o.
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW1 5QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Western eye Hospital
      • Newcastle, Royaume-Uni, NEI 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turquie (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34854
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90089
        • USC Roski Eye Institute
      • Newport Beach, California, États-Unis, 92660
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, États-Unis, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute - Ophthalmology - Miami
      • Sarasota, Florida, États-Unis, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
      • Oak Lawn, Illinois, États-Unis, 60453
        • Family Eye Physicians, Ltd
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
        • Michigan State University, Department of Neurology
      • Livonia, Michigan, États-Unis, 48152
        • Kahana Oculoplastic and Orbital Surgery
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine in St Louis - Ophthalmology
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89144
        • Steven Leibowitz, MD.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07103
        • Rutgers - New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, États-Unis, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Wills Eye Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Department of Ophthalmology, University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM) - Ophthalmology
      • Houston, Texas, États-Unis, 77074
        • Neuro Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Harborview Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Doit présenter un TED chronique modéré à sévère avec des preuves documentées de symptômes ou de signes oculaires ayant commencé dans les 15 mois précédant le dépistage.
  • Doit avoir un score d'activité clinique (CAS) sur une échelle d'items (0-7) pour l'œil étudié (plus proptotique)
  • Doit accepter d'utiliser une contraception hautement efficace comme spécifié dans le protocole
  • Les participantes à TED doivent avoir un test de grossesse sérique négatif

Critères d'exclusion clés :

  • Ne doit pas avoir reçu de traitement préalable avec un autre anticorps monoclonal anti-IGF-1R
  • Ne doit pas avoir utilisé de corticostéroïdes oraux dans les 2 semaines précédant le jour 1
  • Ne doit pas avoir reçu de rituximab, de tocilizumab ou d'autres agents immunosuppresseurs dans les 8 semaines précédant le jour 1.
  • Ne doit pas avoir de problème ophtalmique préexistant dans l'œil étudié qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait confondre l'interprétation des résultats de l'étude.
  • Ne doit pas avoir subi d'irradiation orbitale ou de chirurgie pour TED dans l'œil étudié
  • Ne doit pas avoir d’antécédents de maladie inflammatoire de l’intestin
  • Ne doit pas avoir d'antécédents ou d'évaluation audiométrique de dépistage d'une pathologie de l'oreille cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur), d'une chirurgie de l'oreille pertinente ou d'une perte auditive.
  • Ne doit pas avoir reçu d'agent expérimental pour quelque condition que ce soit
  • Les participantes à TED ne doivent pas être enceintes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Médicament: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Autres noms:
  • VRDN-001
Expérimental: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Médicament: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Délai: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation (MI) method.
Baseline to Week 15

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Délai: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the MI method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye, as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Délai: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation (EXI) method, as applicable.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Délai: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the EXI method, as applicable.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Délai: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were imputed with the MI method.
Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Délai: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and Clinical Activity Responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were imputed with the MI method.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Délai: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the MI method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Délai: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the MI method.
Week 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Viridian Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

4 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

25 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2023

Première publication (Réel)

1 septembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VRDN-001-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner