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Um estudo randomizado, duplo-mascarado e controlado por placebo de segurança, tolerabilidade e eficácia de VRDN-001, um anticorpo monoclonal humanizado direcionado contra o receptor de IGF-1, em participantes com doença ocular crônica da tireoide (TED) (THRIVE-2)

22 de julho de 2026 atualizado por: Viridian Therapeutics, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de segurança, tolerabilidade e eficácia de VRDN-001 em participantes com doença ocular crônica da tireoide (TED)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de segurança, tolerabilidade e eficácia de VRDN-001, um anticorpo monoclonal humanizado direcionado contra o receptor IGF-1, em participantes com doença ocular crônica da tireoide (TED)

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

188

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin KöR
      • Essen, Alemanha, 45122
        • Universitätsklinikum Essen AöR
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Göttingen, Alemanha, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
  • Austrália
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
        • North Shore Private Hospital
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
      • Barcelona, Espanha, 08021
        • Centro de Oftalmologia Barraquer (Barraquer Ophthalmology Centre)
      • Córdoba, Espanha, 14012
        • Hospital La Arruzafa
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Seville, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Seville, Espanha, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Hospital Unviersitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
        • USC Roski Eye Institute
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92660
        • Amy Patel Jain, MD
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute - Ophthalmology - Miami
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Family Eye Physicians, Ltd
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Michigan State University, Department of Neurology
      • Livonia, Michigan, Estados Unidos, 48152
        • Kahana Oculoplastic and Orbital Surgery
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St Louis - Ophthalmology
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Steven Leibowitz, MD.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers - New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Estados Unidos, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Department of Ophthalmology, University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine (BCM) - Ophthalmology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77074
        • Neuro Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Harborview Medical Center
  • França
      • Angers, França, 49033
        • CHU Angers
      • Bordeaux, França, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Nantes, França, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, França, 06000
        • CH Nice
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, H-1133
        • Budapest Retina Intezet
      • Pécs, Hungria, H-7621
        • Ganglion Orvosi Központ
      • Pécs, Hungria, H-7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont Szemeszeti Klinika
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Bialystok, Polônia, 85-157
        • Oculomedica Sp. z o.o.
      • Gdansk, Polônia, 80-809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki sp. z o.o.
      • Piaseczno, Polônia, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska Sp. z o.o.
      • Wałbrzych, Polônia, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta 47 sp. z o.o.
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
      • London, Reino Unido, NW1 5QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Western eye Hospital
      • Newcastle, Reino Unido, NEI 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turquia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34854
        • Marmara University Faculty of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter TED crônica moderada a grave com evidência documentada de sintomas ou sinais oculares que começaram nos 15 meses anteriores à triagem
  • Deve ter Pontuação de Atividade Clínica (CAS) de (0-7) escala de itens para o olho do estudo (mais proptótico)
  • Deve concordar em usar contracepção altamente eficaz, conforme especificado no protocolo
  • As participantes femininas do TED devem ter um teste sérico de gravidez negativo

Principais critérios de exclusão:

  • Não deve ter recebido tratamento anterior com outro anticorpo monoclonal anti-IGF-1R
  • Não deve ter usado corticosteróides orais nas 2 semanas anteriores ao Dia 1
  • Não deve ter recebido rituximabe, tocilizumabe ou outros agentes imunossupressores nas 8 semanas anteriores ao Dia 1
  • Não deve haver uma condição oftálmica pré-existente no olho do estudo que, na opinião do Investigador, confundiria a interpretação dos resultados do estudo
  • Não deve ter tido irradiação orbital anterior ou cirurgia para TED no olho do estudo
  • Não deve ter histórico de doença inflamatória intestinal
  • Não deve ter histórico ou avaliação audiométrica de triagem de patologia auditiva clinicamente significativa (conforme determinado pelo investigador), cirurgia auditiva relevante ou perda auditiva
  • Não deve ter recebido um agente investigacional para qualquer condição
  • As participantes femininas do TED não devem estar grávidas ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Veligrotug
Participants will receive veligrotug 10 mg/kg as an intravenous (IV) infusion every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Medicamento: Veligrotug
5 IV Infusions of veligrotug 10 mg/kg
Outros nomes:
  • VRDN-001
Experimental: Placebo
Participants will receive placebo matched to veligrotug as an IV infusion Q3W for 12 weeks.
Medicamento: Placebo
5 IV Infusions of veligrotug matched placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Prazo: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were imputed with the Multiple Imputation (MI) method.
Baseline to Week 15

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Prazo: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were imputed with the MI method.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye, as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Prazo: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were imputed using the Exophthalmometer Imputation (EXI) method, as applicable.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Prazo: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were imputed using the EXI method, as applicable.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Prazo: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were imputed with the MI method.
Week 15
Overall Responder Rate (ORR) Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Prazo: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and Clinical Activity Responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were imputed with the MI method.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Prazo: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the MI method.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Prazo: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were imputed with the MI method.
Week 15

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Viridian Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

4 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

25 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

1 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VRDN-001-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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