Hyperton saltvann i NCFB
Effekt av hypertonisk saltvann på slimhinneclearance i ikke-CF bronkiektasi
Hensikten med denne enarms kliniske studien er å evaluere effekten av 7 % hypertonisk saltvann (HS) levert av forstøver på fjerning av slim fra lungene hos personer med bronkiektasi (dilaterte luftveier) som ikke skyldes cystisk fibrose. Mucociliary clearance (MCC) for å måle hastigheten som en persons lunger kan fjerne inhalerte partikler med vil bli vurdert ved baseline, og etter akutt (enkeltdose) HS-behandling, samt etter to ukers behandling med HS.
Studien har to hovedspørsmål:
- Evaluer repeterbarhets-MCC-målene hos personer med ikke-CF bronkiektasi
- Sammenlign MCC ved baseline (før behandling med HS), etter en enkelt dose HS (akutt effekt av HS), og etter to ukers behandling med HS to ganger daglig (vedvarende effekt av HS).
Deltakerne vil delta i 5 studiebesøk: 1 screening-/registreringsbesøk, 2 baseline-besøk, 1 besøk hvor første dose av HS vil bli administrert og vurdert, og 1 besøk etter 2 ukers behandling med HS.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etterforskerne vil utføre en åpen enarmspilotstudie med 7 % HS som vår behandlingsintervensjon hos pasienter med NCFB. Deltakerne skal delta på 5 studiebesøk.
Det første besøket (V1) vil være et screeningbesøk for å innhente informert samtykke, bekrefte at forsøkspersoner oppfyller alle kvalifikasjonskriterier gjennom gjennomgang av medisinsk historie og kliniske journaler, og utførelse av en hypertonisk saltvannstoleransetest (HSTT). Deltakere som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli registrert i studien på det tidspunktet, og påfølgende studiebesøk vil bli planlagt.
Ved hvert studiebesøk vil sykehistorien bli gjennomgått. Graviditetstesting vil bli utført ved alle besøk hos deltakere som kan bli gravide. To baseline MCC-skanninger (V2 og V3) vil bli utført under baseline-forhold for å vurdere variabilitet, og ekspektorert sputum vil bli samlet ved begge besøkene. Baseline spirometri og MBW vil også bli oppnådd ved V2 og V3, og QOL-B vil bli vurdert ved V3 før andre studieprosedyrer som kan påvirke deres symptomer og responser.
Ved V4 vil den akutte responsen på HS på MCC bli vurdert etter at den første dosen av HS er administrert ved besøket, som markerer starten på den to uker lange behandlingsperioden. Deltakerne vil få en forsyning med HS som kan inkluderes i luftveisklareringsregimet to ganger daglig i to uker (behandlingsperiode på opptil 17 dager, avhengig av nøyaktig tidspunkt for når V5 faller).
Kvelden før V5 vil pasientene utføre luftveisklaring og få sin siste dose av HS. Neste morgen vil de holde luftveisklaring til etter studiebesøket. Ved V5 vil de fylle ut QOL-B etter behandling, og Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM), MBW, spirometri, MCC (12 timer etter siste dose av HS, for å vurdere vedvarende respons på HS), og oppspyttsamling.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Katherine A. Despotes, MD
- Telefonnummer: 9199669198
- E-post: katherine.despotes@unchealth.unc.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Alex Nesbit
- E-post: alexandria_nesbit@med.unc.edu
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- Rekruttering
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Ta kontakt med:
- Katherine A. Despotes, MD
- Telefonnummer: 919-966-9198
- E-post: katherine.despotes@unchealth.unc.edu
-
Ta kontakt med:
-
Hovedetterforsker:
- Katherine A. Despotes, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne >18 år kan gi informert samtykke
- Diagnose av bronkiektasi bekreftet ved tidligere brysttomografi (CT), som involverer minst 2 lapper, med minst en lobe av involvering i høyre lunge
- Forventet ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) % anslått: 40–90 %, inklusive
- Anamnese med tidligere bronkiektasisforverringer (krever antibiotika en gang i året før)
- Kronisk oppspyttproduksjon, med forsøksperson som rapporterer minst 1 teskje per dag, på minst 5 dager per uke ved baseline
Eksklusjonskriterier
- Diagnose av cystisk fibrose (CF), primær ciliær dyskinesi (PCD), kronisk aspirasjon eller overveiende traction bronkiektasi på grunn av interstitiell lungesykdom (ILD)
- Kan ikke eller vil ikke gjennomgå en HS-utvaskingsperiode på 2 uker før første baseline MCC-skanning
- Samtidig bruk av inhalert acetylcystein eller dornase alfa
- Ikke-tuberkuløs mykobakteriell infeksjon (NTM) på NTM-rettet antibiotikabehandling
- Nylig lungeforverring i de foregående 4 ukene
- Historie med intoleranse mot HS (bronkospasme, hemoptyse)
- Anamnese med betydelig hemoptyse (>60 ml) i løpet av de foregående 3 månedene
- Alvorlig astma, som gjenspeiles av behov for kroniske orale kortikosteroider (>10 mg/dag), biologiske astmabehandlinger, sykehusinnleggelse for status asthmaticus i løpet av det siste året, eller bronkiektasi som antas å være et resultat av kronisk astma
- Signifikant bronkodilatatorrespons (>15 % økning i FEV1 eller tvungen vitalkapasitet [FVC]) på pre-post spirometritesting under screeningbesøk
- Mislykket HS-tolerabilitetstest (HSTT) ved screening, som indikert av:
- Utålelige symptomer etter HS-administrasjon
- Nedgang i FEV1 % spådd med >20 % målt 15 minutter etter HS-administrasjon
- Nedgang i FEV1 % spådd mellom 10-20 % målt etter 15 minutter som ikke restituerer seg innen 10 % av baseline uten intervensjon 1 time etter HS testdose
- Røyking/damping, ethvert stoff i løpet av det siste året, eller >10 pakkeår med sigarettbruk i løpet av deres levetid
- Mer enn 2 CT-er i brystet det siste året eller en kombinasjon av prosedyrer som antas å ha eksponert lungene for >150 millisievert (mSv)
- Nåværende/nylig deltakelse i andre intervensjonsstudier for NCFB, noe som gir passende utvaskingstid
- Svangerskap
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enarmsbehandlingsgruppe med 7 % HS
Alle studiedeltakere vil motta 7 % HS med forstøver to ganger daglig i to uker som en del av luftveisklaringen.
|
To ganger daglig behandling med forstøvet 7 % HS i 2 uker som en del av luftveisklaring
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Repeterbarhet av mucociliary clearance (MCC) etter 60 minutter
Tidsramme: Dag 1 (besøk 2) til dag 14 +/- 3 (besøk 3)
|
Det primære utfallet for mål 1 vil være korrelasjonen mellom gjennomsnittlig MCC-frekvens målt i hele høyre lungeavdeling over 60 minutter (MCC60), beregnet ved hjelp av punktestimater samlet inn hvert 10. minutt, vurdert fra to separate besøk (besøk 2 og besøk 3) )
|
Dag 1 (besøk 2) til dag 14 +/- 3 (besøk 3)
|
|
Gjennomsnittlig endring i MCC60 fra baseline (besøk 2 og 3), etter akutt behandling med HS (besøk 4), og etter to ukers behandling med HS (besøk 5)
Tidsramme: Dag 1 (besøk 2) opptil 7 uker (besøk 5)
|
Gjennomsnittlig baseline MCC60 fra besøk 2 og valgfritt besøk 3 (hvis du deltar i mål 1) vil bli sammenlignet med MCC60 målt 30 minutter etter første HS-dose ved besøk 4, og med MCC60 målt 12 timer etter siste dose av HS etter 2 ukers behandling med to ganger daglig HS ved besøk 5. MCC60 vil bli målt som den gjennomsnittlige MCC-frekvensen målt i hele høyre lungeavdeling over 60 minutter, beregnet ved hjelp av punktestimater samlet inn hvert 10. minutt, ved besøk 2 (gjennomsnittlig baseline fra besøk 2 og besøk 3 hvis du fullfører mål 1), besøk 4 og besøk 5.
|
Dag 1 (besøk 2) opptil 7 uker (besøk 5)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) fra baseline (gjennomsnittlig fra besøk 2 og besøk 3, pre-HS-behandling) til besøk 5 (post-HS-behandlingsperiode)
Tidsramme: Dag 1 (besøk 2) opptil 7 uker (besøk 5)
|
FEV1 måles ved spirometri.
Ved hver anledning, det beste av 3 forsøk, basert på American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) kriterier.
Den beste tvungne vitale kapasiteten (FVC), FEV1 og tvungen ekspirasjonsstrøm mellom 25 % og 75 % av vitalkapasiteten (FEF25-75) (fra forsøk med høyeste FVC+FEV1 sum) vil bli registrert (absolutt verdi og % av predikert).
Grunnlinjemålinger vil skje ved besøk 2 (og besøk 3 hvis mål 1 fullføres).
Endringen i FEV1 fra baseline (enten besøk 2, eller gjennomsnitt fra besøk 2 og besøk 3 hvis man fullfører mål 2) til besøk 5 vil da bli vurdert.
|
Dag 1 (besøk 2) opptil 7 uker (besøk 5)
|
|
Endring i livskvalitet for bronkiektasi (QOL-B) domenepoeng fra besøk 3 (2. baseline-besøk, pre-HS-behandling) til besøk 5 (post-HS-behandlingsperiode)
Tidsramme: Dag 1 (besøk 2) opptil 5 uker (besøk 5)
|
QOL-B versjon 3.1 spørreskjemaet er et selvadministrert pasientrapportert resultat for symptomvurdering og helserelatert livskvalitet hos personer med NCFB.
Det er et validert verktøy som inneholder 37 elementer i 8 domener oversatt til flere språk, med minimal viktig forskjell bestemt for hvert domene.
Domener inkluderer fysisk fungering, rollefungering, vitalitet, emosjonell fungering, sosial fungering, behandlingsbelastning, helseoppfatninger, luftveissymptomer.
Elementer er på 4-punkts Likert-skalaer, bortsett fra Respiratory Symptoms-domenet som inkluderer et element om sputumfarge, som har 6 svarvalg (se eget utfallsmål for sputumfarge).
Hvert domene skåres separat, skårene skaleres opp til å være i området 0 til 100 (høyere skårer tilsvarer bedre helseresultater).
Deltakerne vil fullføre QOL-B ved baseline (besøk 2), og igjen etter HS-behandlingsperioden (besøk 5), og endringer i domeneresultatene vil bli vurdert.
|
Dag 1 (besøk 2) opptil 5 uker (besøk 5)
|
|
Endring i livskvalitet for bronkiektasi (QOL-B) luftveissymptomer Domene-sputumscore fra besøk 3 (2. baseline-besøk, pre-HS-behandling) til besøk 5 (post-HS-behandlingsperiode)
Tidsramme: Dag 1 (besøk 2) opptil 5 uker (besøk 5)
|
Respirasjonssymptomer-domenet inkluderer ett element som vurderer sputumfarge med 6 svarvalg (i motsetning til andre elementer på QOL-B som er skåret på 4-punkts Likert-skalaer).
Svarvalgene inkluderer "clear" (1 poeng, omvendt kodet for scoring som 4 poeng), "clear to yellow" (2 poeng, omvendt kodet som 3 poeng), "gulaktig-grønn" (3 poeng, omvendt kodet som 2 poeng) , "brun-mørk" (4 poeng, omvendt kodet som 1 poeng), "grønn med spor av blod" (4 poeng, omvendt kodet som 1 poeng), og "vet ikke" (6 poeng, omvendt kodet til å være ikke scoret).
Sputumskåren er omvendt kodet slik at høyere skår tilsvarer bedre helseresultater.
Omvendt kodet poengsum minimum 1, maksimum 4. Deltakerne vil fullføre QOL-B ved baseline (besøk 2), og igjen etter HS-behandlingsperioden (besøk 5), og endringer i domenepoengsummene vil bli vurdert.
|
Dag 1 (besøk 2) opptil 5 uker (besøk 5)
|
|
Endring i Lung Clearance Index (LCI) målt ved Multiple Breath Washout (MBW) fra baseline (gjennomsnitt fra besøk 2 og besøk 3, pre-HS-behandling) til besøk 5 (post-HS-behandlingsperiode)
Tidsramme: Dag 1 (besøk 2) opptil 7 uker (besøk 5)
|
LCI er antallet lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av utåndet nitrogen (N2) som inneholder sporgass til 1/40 av startverdiene.
Den beregnes ved å dele summen av utåndede tidevannspust (kumulativt utåndet volum) med samtidig målt funksjonell restkapasitet (FRC).
LCI er i stand til å oppdage abnormiteter i lungefunksjonen tidligere enn mer tradisjonelle modaliteter som spirometri.
|
Dag 1 (besøk 2) opptil 7 uker (besøk 5)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Katherine A. Despotes, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 23-0185
- 005177D123 (Annet stipend/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .