Intraartikulær injeksjon av UC-MSC Exosom i kneartrose (EXO-OA01)
Administrering av sEV avledet fra UC-MSC hos pasienter med artrose i kneet: Sikkerhetsbestemmelse i en pilotdose-eskaleringsstudie
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Den kliniske undersøkelsen vil representere en fase 1-studie med fokus på små ekstracellulære vesikler avledet fra mesenkymale stamceller (MSC-sEV) hos pasienter med symptomatisk Kellgren II-III kne-OA. Fase 1-komponenten av studien vil være en åpen pilotstudie med doseeskalering der tre kohorter av personer med OA vil motta økende doser UC-MSC-sEV administrert som en enkelt intraartikulær (IA) injeksjon. Hver kohort vil bestå av fire deltakere. Kvalifiserte studieemner vil bli registrert ved "Clinica Universidad de los Andes".
De små ekstracellulære vesiklene avledet fra navlestrengens mesenkymale stamceller (UC-MSC-sEV) vil bli klargjort i "Clinica Universidad de los Andes" GMP-anlegget. Det sEV-baserte terapeutiske stoffet for klinisk bruk vil bli produsert i samsvar med standardiserte prosedyrer basert på Good Manufacture Practice (GMP) forskrifter og alle kvalitetskontroller som er nevnt ovenfor. sEV-terapien vil bli transportert til pasientadministrasjonsstedet under kontrollerte forhold, noe som sikrer opprettholdelse av et temperaturområde mellom 2-8°C. sEV-injeksjonen forventes å bli administrert i løpet av de første 6 timene av produktets produksjon.
De primære endepunktene for denne studien vil fokusere på sikkerheten, gjennomførbarheten og toksisiteten til det sEV-baserte produktet. Fase I vil undersøke (1) forekomsten av umiddelbare post-infiltrasjonsbivirkninger hos pasienter; (2) forekomsten av synovitt etter infiltrasjon hos pasienter etter 24 og 48 timer, så vel som på dag 7 og 15; (3) frekvensen av post-infiltrasjonssmerter rapportert av pasienter ved 24 og 48 timer, og på dag 7 og 15; og (4) prevalensen av uønskede hendelser relatert til sEV-behandling som oppstår utover IA-infiltrasjon ved 24 og 48 timer, og på dag 7 og 15, så vel som ved månedene 2, 4, 6, 8, 10 og 12. Det sekundære studiets endepunkt vil være å bestemme den optimale dosen for fase II-studier. Kriteriene som vil bli vurdert er (1) Sikkerhetsprofil ved infiltrasjon ved 24 og 48 timer, og på dag 7 og 15, samt ved måned 2, 4, 6, 8, 10 og 12; (2) endringer i WOMAC-skåre i månedene 2, 4, 6, 8, 10 og 12; og (3) endringer i Visual Analog Scale (VAS) smerteskåre etter månedene 2, 4, 6, 8, 10 og 12.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Jose Matas, MD
- Telefonnummer: 3347 +56 2 26183347
- E-post: jmatas@clinicauandes.cl
Studer Kontakt Backup
- Navn: Francisco Espinoza, MD
- Telefonnummer: 3347 +56 2 26183347
- E-post: fespinoza@clinicauandes.cl
Studiesteder
-
-
Las Condes
-
Santiago, Las Condes, Chile, 2501
- Rekruttering
- Clinica Universidad de Los Andes
-
Ta kontakt med:
- Bernardita Hurtado
- Telefonnummer: 226182071
- E-post: bhurtadodeme@clinicauandes.cl
-
Ta kontakt med:
- Consuelo Covarrubias
- Telefonnummer: 226182071
- E-post: ccovarrubias@uandes.cl
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 30 til 70 år.
- Kellgren-Lawrence grad II - III kne OA (Rosenberg view x-ray)
- VAS for smerte ≥ 40 mm, uten kirurgisk indikasjon i det affiserte kneet.
- Ved bilateral involvering vil det mest berørte kneet bli behandlet. Det kontralaterale kneet skal være asymptomatisk eller ha en VAS ≤ 20 mm.
- Stabilt kne med normal fysisk undersøkelse.
- Signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Symptomatisk bilateral kne-OA
- BMI > 30 kg/m2
- Ustabilitet i ledd ved fysisk undersøkelse.
- Mekanisk meniskrift ved fysisk undersøkelse.
- Tilknyttede tilstander: aktiv lokal eller systemisk infeksjon, neoplasi, immunsuppresjon, graviditet, antikoagulasjonsbehandling, koagulasjonsforstyrrelser, inflammatorisk leddsykdom (autoimmun, ved krystall eller annet), leddprotese, symptomatisk rygg- eller hoftesykdom.
- Nylig bruk av intraartikulær (siste 6 måneder) eller oral (siste måned) steroidbehandling.
- Nylig bruk av intraartikulær hyaluronsyreterapi (siste 6 måneder)
- Subkondral beinbrudd.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lav dose
Intraartikulær kneinjeksjon av eksosomer (2 x 10e9 partikler/dose) avledet fra allogene mesenkymale stromaceller. Enkeltdose. 4 pasienter |
Små ekstracellulære vesikler avledet fra allogene mesenkymale stromaceller, enkeltdose
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Medial-dose
Intraartikulær kneinjeksjon av eksosomer (6 x 10e9 partikler/dose) avledet fra allogene mesenkymale stromaceller. Enkeltdose. 4 pasienter |
Små ekstracellulære vesikler avledet fra allogene mesenkymale stromaceller, enkeltdose
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Høy dose
Intraartikulær kneinjeksjon av eksosomer (2 x 10e10 partikler/dose) avledet fra allogene mesenkymale stromaceller. Enkeltdose. 4 pasienter |
Små ekstracellulære vesikler avledet fra allogene mesenkymale stromaceller, enkeltdose
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønsket hendelse
Tidsramme: 12 måneder
|
Forekomst av eventuelle bivirkninger innen 12 måneder etter behandling
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel respondenter
Tidsramme: 52 uker
|
I henhold til OMERACT-OARSI Criteria Index Respons etter 52 uker
|
52 uker
|
|
Forekomst av injeksjonsrelatert synovitt i henhold til effusjonsgraderingsskala for kneledd
Tidsramme: 1-2 uker
|
Synovitt målt ved effusjonsgraderingsskala (null til 3+) etter første uke med behandling
|
1-2 uker
|
|
Forekomst av injeksjonsrelaterte smerter i henhold til Visual Analogue Scale (VAS) (0-100 mm)
Tidsramme: 1-2 uker
|
Smerte målt med Visual Analogue Scale (VAS) (0-100 mm) etter første uke med behandling
|
1-2 uker
|
|
Smerteforandring
Tidsramme: 12 måneder
|
Endring i Visual Analogue Scale (VAS) (0-100 mm) poengsum hver 2. måned
|
12 måneder
|
|
Endring av funksjonshemming
Tidsramme: 12 måneder
|
Endring i WOMAC-subskala (Western Ontario og McMaster Universities Osteoarthritis IndexWomac) relatert til funksjon (C) hver 2. måned Smerte (0-20), Stivhet (0-8), funksjonell kapasitet (0-68).
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EXO-OA01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .