HMCT/CT2401: Abatacept GVHD-profylakse etter Omidubicel HCT
14. januar 2026 oppdatert av: Duke University
En pilotforsøk med Abatacept-basert graft-versus-vertssykdomsprofylakse etter Omidubicel hematopoetisk celletransplantasjon
Denne studien er en enkelt-senter, ikke-randomisert, enarms pilotstudie av omidubicel hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT) for hematologiske maligniteter med myeloablativ kondisjonerende kjemoterapi etter legens valg etterfulgt av abatacept/takrolimus/mykofenolatmofetil (MMF/Tac) ) graft-versus-host disease (GVHD) profylakse. Hovedmålet er å vurdere sikkerheten og gjennomførbarheten av abatacept/takrolimus/mykofenolatmofetil GVHD-profylakse etter omidubicel HCT.
Mål påmelding er 10 deltakere. Forsøkspersonene er voksne med en diagnose av hematologisk malignitet med en tilgjengelig navlestrengsblodenhet for omidubicel-produktproduksjon. Pasientene vil bli fulgt i totalt 18 måneder og vil ha forskningsblodprøver og Abatacept-farmakokinetikk, samt standardbehandlingsvurderinger som vil bli gjennomgått for denne studien.
Det er anslått at 36 måneders opptjening vil være nødvendig for å registrere den målrettede utvalgsstørrelsen med en opptjeningsprosent på omtrent 1 deltaker hver tredje måned. Opptjening vil bli rapportert etter rase, etnisitet, kjønn og alder. Beskrivende analyser er planlagt gitt utvalgsstørrelsen.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
10
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Lauren Hill
- Telefonnummer: 9196682369
- E-post: lauren.hill@duke.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Sanghee Hong, MD
- Telefonnummer: 9196848694
- E-post: sanghee.hong@duke.edu
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Rekruttering
- Duke University Health System
-
Ta kontakt med:
- Jennifer Tichon
- Telefonnummer: 919-660-7262
- E-post: jennifer.tichon@duke.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- En diagnose av hematologisk malignitet med en tilgjengelig navlestrengsblodenhet for omidubicel-produktproduksjon
- Voksne pasienter (≥18 ved registreringstidspunktet)
Tilstrekkelig organfunksjon for transplantasjon definert som:
- Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≥ 40 %;
- DLCO, FEV1, FVC > 50 % predikert;
- Total bilirubin ≤ 2,5 mg/dL bortsett fra pasienter med Gilberts syndrom eller hemolyse, og ALAT, ASAT og alkalisk fosfatase alle < 5 x øvre normalgrense (ULN);
- Serumkreatinin innenfor normalområdet, eller hvis serumkreatinin utenfor normalområdet, må ha målt eller estimert kreatininclearance > 40 ml/min/1,73m2;
- Karnofsky ytelsesscore ≥ 70; og
- Hvis aktuelt, > 6 måneder siden en tidligere autolog transplantasjon.
- Kvinnelige pasienter (med mindre postmenopausale eller kirurgisk steriliserte) og mannlige pasienter (selv om de er kirurgisk steriliserte) må samtykke i å praktisere to effektive prevensjonsmetoder samtidig, eller samtykke i å avstå fullstendig fra heteroseksuelt samleie fra tidspunktet for undertegning av informert samtykke gjennom 100 dager etter transplantasjon. Metoden for bevaring av fruktbarhet vil overlates til behandlende leges skjønn.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med kjent følsomhet overfor dimetylsulfoksid, dextran 40, gentamicin, humant serumalbumin eller bovint materiale
- Tilstedeværelse av donorspesifikke antistoffer med MFI >2000
- Ukontrollert bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon
- Behandling med andre medisinske undersøkelsesprodukter (medisiner uten noen kjent FDA-godkjent indikasjon) må diskuteres med PI for pasientens kvalifisering.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Abatacept/takrolimus/mykofenolatmofetil (ABA/Tac/MMF) etter omidubicel HCT
Abatacept 10 mg/kg gis på dag -1, +5, +14 og +28 i kombinasjon med standardbehandling takrolimus og mykofenolatmofetil-basert GVHD-profylakse.
Dette regimet vil følge en omidubicel-transplantasjon.
|
Abatacept er et monoklonalt antistoff som undertrykker T-celleaktivering gjennom kostimulerende blokade.
I 2021 ble abatacept godkjent av FDA for å forhindre akutt GVHD etter allogen HCT.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet ved ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT som evaluert etter frekvens av uønskede hendelser.
Tidsramme: 6 måneder etter HCT
|
Bivirkninger er definert av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
Kun hendelser relatert til Abatacept (og ikke bare forventet toksisitet av omidubicel HCT) vil bli registrert.
|
6 måneder etter HCT
|
|
Sikkerhet ved ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT som evaluert etter alvorlighetsgraden av uønskede hendelser.
Tidsramme: 6 måneder etter HCT
|
Bivirkninger er definert av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
Kun hendelser relatert til Abatacept (og ikke bare forventet toksisitet av omidubicel HCT) vil bli registrert.
|
6 måneder etter HCT
|
|
Gjennomførbarhet av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT som evaluert av antall personer som får minimumsdose av ABA.
Tidsramme: Dag 28 etter HCT
|
Minimumsdose er 4 doser på minimum 10 mg/kg abataceptprofylakse etter omidubicel-transplantasjon.
|
Dag 28 etter HCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved forekomst av akutt GVHD.
Tidsramme: 18 måneder etter HCT
|
Kumulativ forekomst av grad II-IV og III-IV akutt GVHD vil bli bestemt i henhold til Glucksberg-kriterier.
|
18 måneder etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved forekomst av kronisk GVHD - mild, moderat og alvorlig i henhold til NIH-kriterier.
Tidsramme: 18 måneder etter HCT
|
Den kumulative forekomsten av kronisk GVHD vil bli bestemt i henhold til NIH Consensus Conference Criteria.
|
18 måneder etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved forekomst av alvorlige infeksjoner 6 måneder etter transplantasjon.
Tidsramme: 6 måneder etter HCT
|
Forekomsten av sikre og sannsynlige virus-, sopp- og bakterieinfeksjoner vil bli tabellert.
|
6 måneder etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved forekomst av virale reaktiveringer 6 måneder etter transplantasjon.
Tidsramme: 6 måneder etter HCT
|
Den kumulative forekomsten av behandlet CMV- og HHV6-reaktivering i de første 6 månedene etter transplantasjon vil bli beskrevet.
|
6 måneder etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved donorcelleengraftment.
Tidsramme: Dag 28, 60 og 90 etter HCT
|
Donorcelletransplantasjon vil bli vurdert ved donor/mottaker-kimerismestudier.
Chimerisme kan evalueres i benmarg, helt ufraksjonert blod eller blodcellefraksjoner, inkludert CD3 og CD33 eller CD15 fraksjon.
|
Dag 28, 60 og 90 etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved tilbakefall eller progresjon av sykdom.
Tidsramme: Dag 90 etter HCT
|
Tilbakefall eller progresjon vil bli diagnostisert ved benmargsvurdering.
|
Dag 90 etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM).
Tidsramme: Dag 100, 180 og 365 etter HCT
|
NRM er definert som død uten tegn på sykdomsprogresjon eller tilbakefall.
|
Dag 100, 180 og 365 etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved sykdomsfri overlevelse (DFS).
Tidsramme: 18 måneder etter HCT
|
DFS er definert som tiden fra transplantasjonsdato til død eller tilbakefall/progresjon, avhengig av hva som kommer først.
|
18 måneder etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved total overlevelse (OS).
Tidsramme: 18 måneder etter HCT
|
OS er definert som tidsintervallet mellom transplantasjonsdato og død uansett årsak.
|
18 måneder etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved alvorlig GVHD-fri og progresjonsfri overlevelse (SRFS).
Tidsramme: 18 måneder etter HCT
|
Alvorlig GVHD-fri og progresjonsfri overlevelse (SRFS) som et tid-til-hendelsesutfall er definert som den første hendelsen av grad III-IV akutt GVHD eller kronisk GVHD som krever systemisk immunsuppresjon, med underliggende sykdomsprogresjon eller tilbakefall, og død ved evt. forårsake.
|
18 måneder etter HCT
|
|
Effekten av ABA/Tac/MMF GVHD-profylakse etter omidubicel HCT målt ved hematologisk utvinning.
Tidsramme: 30 dager etter HCT
|
Hematologisk utvinning er definert ved å oppnå både nøytrofil- og blodplatetallsgjenoppretting etter transplantasjon.
Nøytrofilgjenvinning er definert som å oppnå et absolutt nøytrofiltall (ANC) større enn eller lik 500/mm3 for tre påfølgende målinger på tre forskjellige dager.
Blodplategjenoppretting er definert som den første dagen av et vedvarende blodplatetall (1) større enn eller lik 20 000/mm3 eller (2) større enn eller lik 50 000/mm3 uten blodplatetransfusjoner i de foregående syv dagene.
|
30 dager etter HCT
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sanghee Hong, MD, Duke Health
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. november 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. desember 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2024
Først lagt ut (Faktiske)
12. desember 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
16. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. januar 2026
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Pro00116015
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .