Fleksibilitet, motstand, aerobic, bevegelsesutførelsestrening hos voksne med arvelig spastisk paraplegi (FRAME)

INTRODUKSJON:

Hereditær spastisk paraplegi (HSP) er en heterogen gruppe av arvelige nevrologiske lidelser karakterisert ved progressiv svakhet og spastisitet i underekstremitetene, noe som i betydelig grad svekker gangevnen (utholdenhet og hurtighet). Til tross for at flere spesifikke intervensjoner for spesielle mangler allerede er studert, er det for tiden mangel på omfattende og strukturerte nevrorehabiliteringsprogrammer designet for å forbedre gangfunksjonen hos disse pasientene. Derfor har denne protokollen som mål å utforske gjennomførbarheten og effektiviteten av en sammensatt treningstilnærming fokusert på å forbedre fleksibilitet, muskelstyrke, motorisk kontroll, balanse og aerob kapasitet.

STUDIEMÅL:

Primært endepunkt: Gjennomførbarhet av studien, vurdert av følgende:

Tilstrekkelig rekrutteringsrate, med 20 pasienter registrert innen 24 måneder fra studiens start.

Tilstrekkelig overholdelse av behandlingsplanen, definert ved gjennomføring av minst 75 % av de planlagte behandlingsøktene, med minimum 10 behandlingsøkter.

Tilstrekkelig pasientretensjon, definert som minst 75 % av de registrerte pasientene som fullfører studien med tilstrekkelig behandlingsoverholdelse.

Fravær av alvorlige uønskede hendelser knyttet til pasientdeltagelse i studien.

Pasienttilfredshet med helsehjelpen mottatt under studien.

Sekundært endepunkt: Studiens terapeutiske effekt, vurdert av:

Forbedring i gangutholdenhet (6-minutters gangtest). Forbedring i ganghastighet (10-meters gangtest).

Utforskende mål:

Forbedring av generell funksjonell tilstand (Spastic Paraplegia Rating Scale and the Hereditary Spastic Paraplegia - Self Notion and Perception Questionnaire).

Forbedring av passivt leddbevegelsesområde i underekstremitetene (goniometer). Forbedring av muskelstyrken i underekstremitetene (5 ganger sitt-til-stå-test). Forbedring av stående balanse (Functional Reach Test og stabilometrisk plattform).

STUDIEDESIGN: Åpen, ikke-randomisert, ukontrollert intervensjonsstudie.

STUDIEBEFOLKNING: Arvelige pasienter med spastisk paraplegi

PRØVESTØRRELSE: 20 pasienter

KVALIFIKASJON:

Inkluderingskriterier:

Voksne diagnostisert med arvelig spastisk paraplegi. Tilstedeværelse av funksjonssvikt i underekstremitetene som påvirker gange, slik som muskelsvakhet, hypertoni eller balanseproblemer.

Evne til å gå selvstendig, uten fysisk hjelp fra en annen person, definert av en funksjonell ambulasjonskategori på 3 eller høyere.

Evne til å forstå enkle instruksjoner, forstå formålet med studien, vilje til å delta, forpliktelse til minst 10 behandlingssesjoner og egnethet til å signere det informerte samtykket.

Ekskluderingskriterier:

Bruk av botulinumtoksin eller kirurgi for å behandle hypertoni i nedre ekstremiteter innen seks måneder før studieregistrering.

Kontraindikasjoner for moderat fysisk aktivitet, inkludert tøyningsøvelser, muskelstyrking og aerobic trening.

Uttakskriterier:

Frivillig uttak av pasienten. Forekomst av uønskede hendelser eller helseproblemer som hindrer videreføring av behandlingsplanen.

Pasienterstatning:

Rekrutteringen vil fortsette inntil 20 fag er påmeldt. Pasienter som trekker seg fra studien vil ikke bli erstattet.

METODER:

Tjue voksne diagnostisert med HSP vil delta i 10 til 16 terapeutveiledede økter, som hver varer 60 eller 120 minutter, en eller to ganger i uken avhengig av individuelle valg og evner. Ved avslutningen av studien vil deltakerne motta en informasjonspakke (manual og videoveiledninger) for å støtte langvarig hjemmetrening. Evalueringer vil finne sted på tre tidspunkt: før intervensjonen (T0), umiddelbart etter intervensjonen (T1), og tre måneder etter intervensjonen (T2). De primære målene vil fokusere på å vurdere studiens gjennomførbarhet (rekruttering, retensjon, etterlevelse, fravær av uønskede hendelser og pasienttilfredshet). Sekundære utfall vil evaluere forbedringer i gangevne og spesifikke medvirkende faktorer, som redusert spastisitet, økt muskelstyrke og forbedret balanse.

INNBLANDING:

FRAME-trening er sammensatt av fire nøkkelkomponenter:

Komponent 1: Fleksibilitet. For å redusere muskeltonus og øke mobiliteten, vil terapeuten bruke en kombinasjon av tøyningsøvelser og elektrisk stimulering, rettet mot områder som triceps surae, adduktorer, rectus femoris og hamstrings. Elektrisk stimulering vil bruke bifasisk, høyfrekvent sensorisk stimulering (100 Hertz, pulsbredde 200 µs og intensitet rett under motorterskelen) i en varighet på 30 minutter, kombinert med strekkaktiviteter.

Komponent 2: Motstandstrening (og balanse). Motstandstreningen vil fokusere på å styrke muskler som typisk er svekket hos personer med Hereditary Spastic Paraplegia (HSP), spesielt de proksimale musklene i hofte og trunk. For å fremme muskelengasjement og forbedre balanse og koordinasjon, vil kjernestabilitets- og motstandsøvelser bli utført under forhold med mild ustabilitet. Disse øvelsene vil bli utført i sittende eller stående posisjoner, i stedet for liggende, for å optimalisere muskelaktiveringen.

Komponent 3: Bevegelsesutførelse (og balanse). Gangtrening vil være basert på motoriske læringsprinsipper som repeterende, oppgaveorientert praksis, variabel praksis og gradert praksis. Gradert praksis innebærer å bryte ned en kompleks bevegelse i enklere segmenter, øve hvert segment til ferdigheter er oppnådd, og deretter gradvis kombinere dem til mer komplekse sekvenser. Pasienter vil bli utfordret med stående balanseøvelser mens de jobber med spesifikke gangvansker. Gangtrening vil innebære varierende gangmønster, inkludert rask, sakte, fortauvandring, bakovergang og trappegang.

Komponent 4: Aerobic trening via High-Intensity Interval Training (HIIT). HIIT består av korte, intense aerobiske anstrengelser med bruk av store muskelgrupper, etterfulgt av hvileperioder av samme lengde. HIIT har vist seg å gi bedre kardiovaskulære resultater med et lavere opplevd innsatsnivå sammenlignet med aerob trening med moderat intensitet. I denne protokollen vil pasienter utføre 30 sekunders høyintensitetsintervaller etterfulgt av 30 sekunders passiv hvile, gjentatt 10 ganger i to sett. Hver økt begynner med en 5-minutters oppvarming, inkluderer en 5-minutters hvile mellom settene og avsluttes med en 5-minutters nedkjøling. Pasienter vil delta i den modaliteten som er best egnet for konsekvent trening, som å gå, løpe, sykle eller sitte på huk.

RELEVANS:

Denne protokollen er viktig for å gi klinikere verdifull innsikt i gjennomførbarheten og potensiell effektivitet av et omfattende, klinisk orientert program designet for å forbedre gangevnen hos voksne med arvelig spastisk paraplegi. Det tar også sikte på å informere fremtidige translasjonsforskningsstudier på feltet.