Flexibiliteit, weerstand, aerobe training en bewegingsuitvoering bij volwassenen met erfelijke spastische paraplegie (FRAME)

INVOERING:

Erfelijke Spastische Paraplegie (HSP) is een heterogene groep erfelijke neurologische aandoeningen die wordt gekenmerkt door progressieve zwakte en spasticiteit in de onderste ledematen, waardoor het loopvermogen (uithoudingsvermogen en snelheid) aanzienlijk wordt aangetast. Ondanks dat er al verschillende specifieke interventies voor specifieke tekorten zijn onderzocht, bestaat er momenteel een gebrek aan alomvattende en gestructureerde neurorevalidatieprogramma's die zijn ontworpen om de loopfunctie bij deze patiënten te verbeteren. Daarom heeft dit protocol tot doel de haalbaarheid en effectiviteit te onderzoeken van een samengestelde trainingsaanpak gericht op het verbeteren van de flexibiliteit, spierkracht, motorische controle, balans en aerobe capaciteit.

STUDIE DOELSTELLINGEN:

Primair eindpunt: haalbaarheid van het onderzoek, beoordeeld aan de hand van het volgende:

Voldoende rekruteringspercentage, met 20 patiënten die binnen 24 maanden na aanvang van het onderzoek deelnamen.

Voldoende naleving van het behandelplan, gedefinieerd door het voltooien van minimaal 75% van de geplande behandelsessies, met een minimum van 10 behandelsessies.

Voldoende patiëntenretentie, gedefinieerd als ten minste 75% van de ingeschreven patiënten die het onderzoek voltooien met adequate therapietrouw.

Afwezigheid van ernstige bijwerkingen gerelateerd aan de deelname van patiënten aan het onderzoek.

Patiënttevredenheid over de gezondheidszorg die tijdens het onderzoek is ontvangen.

Secundair eindpunt: Therapeutische werkzaamheid van het onderzoek, beoordeeld door:

Verbetering van het uithoudingsvermogen tijdens het lopen (6 minuten looptest). Verbetering van de loopsnelheid (10 meter looptest).

Verkennende doelstellingen:

Verbetering van de algehele functionele conditie (beoordelingsschaal voor spastische paraplegie en de erfelijke spastische paraplegie - vragenlijst over zelfbegrip en perceptie).

Verbetering van het passieve bewegingsbereik van de gewrichten in de onderste ledematen (goniometer). Verbetering van de spierkracht van de onderste ledematen (5 keer zit-naar-sta-test). Verbetering van het evenwicht in stand (Functionele Reach Test en stabilometrisch platform).

STUDIEONTWERP: Open-label, niet-gerandomiseerde, ongecontroleerde interventionele studie.

ONDERZOEK POPULATIE: Patiënten met erfelijke spastische paraplegie

STEEKPROEFGROOTTE: 20 patiënten

SUBSIDIABILITEIT:

Inclusiecriteria:

Volwassenen met de diagnose erfelijke spastische paraplegie. Aanwezigheid van een functioneel tekort in de onderste ledematen die het lopen beïnvloeden, zoals spierzwakte, hypertonie of evenwichtsproblemen.

Vermogen om zelfstandig te lopen, zonder fysieke hulp van een andere persoon, gedefinieerd door een functionele ambulatiecategoriescore van 3 of hoger.

Vermogen om eenvoudige instructies te begrijpen, het doel van het onderzoek te begrijpen, bereidheid om deel te nemen, inzet voor ten minste 10 behandelsessies en geschiktheid voor het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

Gebruik van botulinumtoxine of een operatie om hypertonie van de onderste ledematen te behandelen binnen zes maanden vóór deelname aan het onderzoek.

Contra-indicaties voor matige fysieke activiteit, waaronder rekoefeningen, spierversterking en aerobe training.

Intrekkingscriteria:

Vrijwillige terugtrekking door de patiënt. Het optreden van bijwerkingen of gezondheidsproblemen die voortzetting van het behandelplan in de weg staan.

Patiëntvervanging:

De werving gaat door totdat er twintig proefpersonen zijn ingeschreven. Patiënten die zich terugtrekken uit de studie zullen niet worden vervangen.

METHODEN:

Twintig volwassenen met de diagnose HSP zullen deelnemen aan 10 tot 16 door een therapeut begeleide sessies, die elk 60 of 120 minuten duren en één of twee keer per week plaatsvinden, afhankelijk van de individuele keuze en mogelijkheden. Aan het einde van het onderzoek ontvangen de deelnemers een informatiepakket (handleiding en video-tutorials) ter ondersteuning van langdurige thuisoefeningen. Evaluaties zullen plaatsvinden op drie tijdstippen: vóór de interventie (T0), onmiddellijk na de interventie (T1) en drie maanden na de interventie (T2). De primaire doelstellingen zullen zich richten op het beoordelen van de haalbaarheid van het onderzoek (rekrutering, retentie, therapietrouw, afwezigheid van bijwerkingen en patiënttevredenheid). Secundaire uitkomsten zullen verbeteringen in loopvermogen en specifieke bijdragende factoren evalueren, zoals verminderde spasticiteit, verhoogde spierkracht en verbeterd evenwicht.

INTERVENTIE:

FRAME-training bestaat uit vier belangrijke componenten:

Component 1: Flexibiliteit. Om de spiertonus te verminderen en de mobiliteit te verbeteren, zal de therapeut een combinatie van rekoefeningen en elektrische stimulatie toepassen, waarbij hij zich richt op gebieden zoals de triceps surae, adductoren, rectus femoris en hamstrings. Bij elektrische stimulatie wordt gebruik gemaakt van bifasische, hoogfrequente sensorische stimulatie (100 Hertz, pulsbreedte 200 µs en intensiteit net onder de motorische drempel) gedurende 30 minuten, gecombineerd met rekoefeningen.

Component 2: Weerstandstraining (en balans). De weerstandstraining zal zich richten op het versterken van de spieren die doorgaans verzwakt zijn bij personen met erfelijke spastische paraplegie (HSP), vooral de proximale spieren van de heup en de romp. Om de spierbetrokkenheid te bevorderen en de balans en coördinatie te verbeteren, zullen rompstabiliteits- en weerstandsoefeningen worden uitgevoerd onder omstandigheden van milde instabiliteit. Deze oefeningen worden zittend of staand uitgevoerd, in plaats van liggend, om de spieractivatie te optimaliseren.

Component 3: Uitvoering van bewegingen (en balans). Looptraining zal gebaseerd zijn op motorische leerprincipes zoals repetitieve, taakgerichte oefening, variabele oefening en graduele oefening. Bij graduele oefening gaat het om het opsplitsen van een complexe beweging in eenvoudiger segmenten, het oefenen van elk segment totdat de vaardigheid is bereikt, en het vervolgens geleidelijk combineren ervan tot complexere reeksen. Patiënten zullen worden uitgedaagd met evenwichtsoefeningen tijdens het werken aan specifieke loopstoornissen. Looptraining omvat verschillende looppatronen, waaronder snel, langzaam, trottoirlopen, achteruit lopen en traplopen.

Component 4: Aërobe training via High Intensity Interval Training (HIIT). HIIT bestaat uit korte, intense aërobe inspanningen waarbij grote spiergroepen worden gebruikt, gevolgd door rustperioden van gelijke lengte. Het is gebleken dat HIIT betere cardiovasculaire resultaten oplevert bij een lager waargenomen inspanningsniveau vergeleken met aërobe oefeningen met matige intensiteit. In dit protocol voeren patiënten intervallen van 30 seconden met hoge intensiteit uit, gevolgd door 30 seconden passieve rust, 10 keer herhaald in twee sets. Elke sessie begint met een warming-up van 5 minuten, omvat een rust van 5 minuten tussen de sets en eindigt met een cool-down van 5 minuten. Patiënten zullen deelnemen aan de modaliteit die het meest geschikt is voor consistente training, zoals wandelen, hardlopen, fietsen of hurken.

RELEVANTIE:

Dit protocol is belangrijk omdat het artsen waardevolle inzichten biedt in de haalbaarheid en potentiële effectiviteit van een alomvattend, klinisch georiënteerd programma dat is ontworpen om het loopvermogen bij volwassenen met erfelijke spastische paraplegie te verbeteren. Het is ook bedoeld om toekomstige translationele onderzoeksstudies in het veld te informeren.