Flexibilitäts-, Widerstands-, Aerobic- und Bewegungsausführungstraining bei Erwachsenen mit hereditärer spastischer Paraplegie (FRAME)

EINFÜHRUNG:

Hereditäre spastische Paraplegie (HSP) ist eine heterogene Gruppe erblicher neurologischer Erkrankungen, die durch fortschreitende Schwäche und Spastik in den unteren Gliedmaßen gekennzeichnet ist und die Gehfähigkeit (Ausdauer und Geschwindigkeit) erheblich beeinträchtigt. Obwohl bereits mehrere spezifische Interventionen für bestimmte Defizite untersucht wurden, mangelt es derzeit an umfassenden und strukturierten Neurorehabilitationsprogrammen zur Verbesserung der Gehfunktion dieser Patienten. Daher zielt dieses Protokoll darauf ab, die Machbarkeit und Wirksamkeit eines zusammengesetzten Trainingsansatzes zu untersuchen, der sich auf die Verbesserung von Flexibilität, Muskelkraft, motorischer Kontrolle, Gleichgewicht und aerober Kapazität konzentriert.

STUDIENZIELE:

Primärer Endpunkt: Durchführbarkeit der Studie, bewertet durch Folgendes:

Ausreichende Rekrutierungsrate, wobei 20 Patienten innerhalb von 24 Monaten nach Beginn der Studie aufgenommen wurden.

Angemessene Einhaltung des Behandlungsplans, definiert durch den Abschluss von mindestens 75 % der geplanten Behandlungssitzungen, mit mindestens 10 Behandlungssitzungen.

Ausreichende Patientenbindung, definiert als mindestens 75 % der eingeschriebenen Patienten, die die Studie mit angemessener Therapietreue abschließen.

Keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Teilnahme des Patienten an der Studie.

Patientenzufriedenheit mit der während der Studie erhaltenen Gesundheitsversorgung.

Sekundärer Endpunkt: Therapeutische Wirksamkeit der Studie, bewertet durch:

Verbesserung der Gehausdauer (6-Minuten-Gehtest). Verbesserung der Gehgeschwindigkeit (10-Meter-Gehtest).

Explorationsziele:

Verbesserung des allgemeinen Funktionszustands (Bewertungsskala für spastische Paraplegie und Fragebogen zur hereditären spastischen Paraplegie – Selbsteinschätzung und -wahrnehmung).

Verbesserung des passiven Bewegungsumfangs der unteren Gliedmaßen (Goniometer). Verbesserung der Muskelkraft der unteren Gliedmaßen (5-facher Sitz-Steh-Test). Verbesserung des Gleichgewichts im Stehen (Functional Reach Test und stabilometrische Plattform).

STUDIENDESIGN: Offene, nicht randomisierte, unkontrollierte interventionelle Studie.

STUDIENBEVÖLKERUNG: Patienten mit hereditärer spastischer Paraplegie

PROBENGRÖSSE: 20 Patienten

Teilnahmeberechtigung:

Einschlusskriterien:

Erwachsene, bei denen eine hereditäre spastische Paraplegie diagnostiziert wurde. Vorliegen eines Funktionsdefizits in den unteren Gliedmaßen, das das Gehen beeinträchtigt, wie z. B. Muskelschwäche, Hypertonie oder Gleichgewichtsstörungen.

Fähigkeit, selbstständig und ohne körperliche Hilfe einer anderen Person zu gehen, definiert durch einen Wert in der Kategorie „Funktionelles Gehen“ von 3 oder höher.

Fähigkeit, einfache Anweisungen zu verstehen, den Zweck der Studie zu verstehen, Bereitschaft zur Teilnahme, Verpflichtung zu mindestens 10 Behandlungssitzungen und Eignung zur Unterzeichnung der Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

Verwendung von Botulinumtoxin oder Operation zur Behandlung von Hypertonie der unteren Extremitäten innerhalb von sechs Monaten vor Studieneinschluss.

Kontraindikationen für mäßige körperliche Aktivität, einschließlich Dehnübungen, Muskelstärkung und Aerobic-Training.

Auszahlungskriterien:

Freiwilliger Rücktritt des Patienten. Auftreten unerwünschter Ereignisse oder gesundheitlicher Probleme, die die Fortsetzung des Behandlungsplans verhindern.

Patientenersatz:

Die Rekrutierung wird fortgesetzt, bis 20 Probanden eingeschrieben sind. Patienten, die die Studie abbrechen, werden nicht ersetzt.

METHODEN:

Zwanzig mit HSP diagnostizierte Erwachsene nehmen an 10 bis 16 vom Therapeuten geleiteten Sitzungen teil, die jeweils 60 oder 120 Minuten dauern und je nach individueller Wahl und Fähigkeiten ein- oder zweimal pro Woche stattfinden. Zum Abschluss der Studie erhalten die Teilnehmer ein Informationspaket (Handbuch und Video-Tutorials), um das langfristige Training zu Hause zu unterstützen. Die Auswertungen finden zu drei Zeitpunkten statt: vor dem Eingriff (T0), unmittelbar nach dem Eingriff (T1) und drei Monate nach dem Eingriff (T2). Die Hauptziele konzentrieren sich auf die Beurteilung der Durchführbarkeit der Studie (Rekrutierung, Bindung, Einhaltung, Abwesenheit unerwünschter Ereignisse und Patientenzufriedenheit). Sekundäre Ergebnisse werden Verbesserungen der Gehfähigkeit und spezifischer beitragender Faktoren wie verringerter Spastik, erhöhter Muskelkraft und verbessertem Gleichgewicht bewerten.

INTERVENTION:

Das FRAME-Training besteht aus vier Schlüsselkomponenten:

Komponente 1: Flexibilität. Um den Muskeltonus zu verringern und die Beweglichkeit zu verbessern, wendet der Therapeut eine Kombination aus Dehnübungen und elektrischer Stimulation an und zielt dabei auf Bereiche wie den Trizepsmuskel, die Adduktoren, den Rectus femoris und die hintere Oberschenkelmuskulatur ab. Bei der elektrischen Stimulation wird eine zweiphasige, hochfrequente sensorische Stimulation (100 Hertz, Impulsbreite 200 µs und Intensität knapp unter der motorischen Schwelle) für eine Dauer von 30 Minuten verwendet, kombiniert mit Dehnübungen.

Komponente 2: Krafttraining (und Gleichgewicht). Das Krafttraining konzentriert sich auf die Stärkung der Muskeln, die bei Personen mit hereditärer spastischer Paraplegie (HSP) typischerweise geschwächt sind, insbesondere auf die proximalen Muskeln der Hüfte und des Rumpfes. Um den Muskeleinsatz zu fördern und das Gleichgewicht und die Koordination zu verbessern, werden Rumpfstabilitäts- und Widerstandsübungen bei leichter Instabilität durchgeführt. Diese Übungen werden im Sitzen oder Stehen statt im Liegen durchgeführt, um die Muskelaktivierung zu optimieren.

Komponente 3: Bewegungsausführung (und Balance). Das Gangtraining basiert auf motorischen Lernprinzipien wie repetitivem, aufgabenorientiertem Üben, variablem Üben und abgestuftem Üben. Beim abgestuften Üben geht es darum, eine komplexe Bewegung in einfachere Abschnitte zu zerlegen, jeden Abschnitt so lange zu üben, bis die Fertigkeit erreicht ist, und sie dann nach und nach zu komplexeren Sequenzen zu kombinieren. Die Patienten werden mit Gleichgewichtsübungen im Stehen herausgefordert und gleichzeitig an bestimmten Gangstörungen gearbeitet. Zum Gangtraining gehören unterschiedliche Gehmuster, darunter schnelles, langsames Gehen, Gehen auf dem Bürgersteig, Rückwärtsgehen und Treppensteigen.

Komponente 4: Aerobic-Training mittels hochintensivem Intervalltraining (HIIT). HIIT besteht aus kurzen, intensiven aeroben Anstrengungen, bei denen große Muskelgruppen beansprucht werden, gefolgt von gleich langen Ruhephasen. Es wurde festgestellt, dass HIIT im Vergleich zu Aerobic-Übungen mittlerer Intensität bessere kardiovaskuläre Ergebnisse mit einem geringeren wahrgenommenen Anstrengungsniveau liefert. In diesem Protokoll führen die Patienten 30-Sekunden-Intervalle mit hoher Intensität durch, gefolgt von 30 Sekunden passiver Ruhepause, die zehnmal in zwei Sätzen wiederholt wird. Jede Sitzung beginnt mit einem 5-minütigen Aufwärmen, beinhaltet eine 5-minütige Pause zwischen den Sätzen und endet mit einem 5-minütigen Cool-Down. Die Patienten nehmen an der Modalität teil, die für ein konsistentes Training am besten geeignet ist, z. B. Gehen, Laufen, Radfahren oder Hocken.

RELEVANZ:

Dieses Protokoll ist wichtig, um Ärzten wertvolle Einblicke in die Machbarkeit und potenzielle Wirksamkeit eines umfassenden, klinisch orientierten Programms zur Verbesserung der Gehfähigkeit bei Erwachsenen mit hereditärer spastischer Paraplegie zu geben. Ziel ist es auch, künftige translationale Forschungsstudien auf diesem Gebiet zu informieren.