Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av momelotinib hos deltakere med myelodysplastisk syndrom med lav risiko (MIDAS)

29. mai 2026 oppdatert av: GlaxoSmithKline

En fase 2, randomisert, open-etikett, studie av momelotinib hos deltakere med anemi på grunn av myelodysplastisk syndrom med lav risiko

Målet med denne kliniske studien er å avgjøre om momelotinib er trygt og effektivt for personer med lavrisiko myelodysplastiske syndromer (LR-MDS). Rettsaken vil også undersøke hvordan kroppen behandler stoffet. Studien består av to deler: Del 1: Deltakerne vil motta forskjellige doser momelotinib for å finne den beste dosen ved å evaluere effektiviteten i å forbedre kravene til røde blodlegemer og sikkerhet. Del 2: Deltakerne vil motta dose valgt fra del 1 for å vurdere dens innvirkning på å forbedre kravene til røde blodlegemer og sikkerhet i LR-MDS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 5G2
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michelle Geddes
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Karen Yee
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Forente stater, 85338
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Zawit Misam
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010-3012
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brian Ball
      • Irvine, California, Forente stater, 92618
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brian Ball
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519-1110
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Amer Zeidan
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nashat Gabrail
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Guillermo Garcia-Manero
      • Le Mans, Frankrike, 72015
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kamel Laribi
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Cluzeau
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Pierre Fenaux
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jose Torregrosa Diaz
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thibault Comont
      • Catania, Italia, 95123
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Giuseppe Palumbo
      • Florence, Italia, 50134
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Valeria Santini
      • Milan, Italia, 20122
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bruno Fattizzo
      • Orbassano to, Italia, 10043
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marco Gobbi
      • Rozzano MI, Italia, 20089
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Matteo Della Porta
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Friuli Venezia Giulia
      • Udine, Friuli Venezia Giulia, Italia, 33100
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mario Tiribelli
      • Warsaw, Polen, 02-172
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Krzysztof Madry
    • Silesian Voivodeship
      • Chorzów, Silesian Voivodeship, Polen, 40-523
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sebastian Grosicki
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Valcarcel Ferreiras
      • Barcelona, Spania, 8907
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Montserrat Arnan
      • Madrid, Spania, 28027
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Ana Alfonso Piérola
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Málaga, Spania, 29010
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Regina Garcia Delgado
      • Ourense, Spania, 32005
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • José Luis Sastre Moral
      • PamplonaNavarra, Spania, 31008
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Ana Alfonso Piérola
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Diez Campelo
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Valencia, Spania, 46010
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • María del Mar Tormo Díaz
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Boston, Storbritannia, PE21 9QS
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ciro Rinaldi
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Austin Kulasekararaj
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Manchester, Storbritannia, M20 4BX
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Wiseman
      • Seongnam-si Gyeonggi-do, Sør -Korea, 13620
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Soo-Mee Bang
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Junshik Hong
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Seoul, Sør -Korea, 06591
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Yoo-Jin Kim
      • Seoul, Sør -Korea, 05505
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • JeHwan Lee
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ekaterina Balaian
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Madlen Jentzsch
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jan-Henrik Mikesch

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

• Alder ≥18 år eller lovlig alder av samtykke i jurisdiksjonen der studien foregår, på tidspunktet for å signere det informerte samtykkeskjemaet (ICF).

  • Dokumentert diagnose av MDS i henhold til Verdens helseorganisasjonsklassifiseringer med et revidert internasjonalt prognostisk scoringssystem (IPSS-R) klassifisering av veldig lav, lav eller mellomliggende risikosykdom, med en samlet risikoscore ≤3,5.
  • Mottatt tidligere behandling med erytropoiesis-stimulerende middel (ESA) eller luspatercept for LR-MDS-relatert anemi som er tilbakefall/ildfast til terapi. Deltakerne intolerante for tidligere ESA eller Luspatercept vil oppfylle dette inkluderingskriteriet forutsatt at definisjonen nedenfor er oppfylt.

    - Forbedring av tidligere behandling: Dokumentasjon av tap av erytroid (e) respons eller oppnådde aldri HI-E-svar som definert av IWG 2018-kriteriene.

    - Intolerant for tidligere behandling: Dokumentasjon av årsaker til seponering av tidligere ESA-inneholder regime, enten som enkelt middel eller kombinasjon (f.eks. G-CSF) eller Luspatercept på grunn av intoleranse eller bivirkning.

  • Røde blodcelle transfusjonsavhengighet, definert som å kreve et gjennomsnitt på ≥4 enheter pakket røde blodlegemer (PRBC) transfusert over en 8 ukers periode i løpet av de 16 ukers før randomiseringen. Dokumentasjon av en deltakers transfusjonspolitikk i løpet av denne 16-ukers perioden er nødvendig.
  • En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid eller amming og en av følgende forhold gjelder:

    en. Er en kvinne med ikke-barnende potensial (WonCBP). Eller b. Er en kvinne med fødselspotensial (WOCBP) og bruker en prevensjonsmetode.

  • Er i stand til å gi signert informert samtykke.
  • Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status ≤2.
  • Tilstrekkelig organfunksjon.

Eksklusjonskriterier:

Tidligere behandling med følgende med bemerkede tidsperioder:

  1. Janus kinase (JAK) 1/2 hemmere; ActriiB IMID -er (IIF ≤ 1 uke med behandling mottatt; forutsatt at siste dose var ≥8 uker fra randomisering
  2. ACTRIIB reseptor ligandfelle annet enn Luspatercept
  3. Hypometyleringsmidler eller andre sykdomsmodifiseringsmidler (dvs. IMID -er) og immunsuppressiv terapi for MDS
  4. ESA i løpet av 4 uker, eller 8 uker for langtidsvirkende ESA.
  5. Vekstfaktorer (dvs. G-CSF, GM-CSF) innen 4 uker.
  6. Luspatercept innen 8 uker.
  7. Undersøkelsesagenter innen 4 uker eller 5 halveringstid, avhengig av hva som er lengre.
  8. Kortikosteroider for behandling av den underliggende sykdommen i løpet av 28 dager. Støttende omsorgsbruk av steroider for ikke-MDS-indikasjoner kan brukes forutsatt at deltakeren er på en stabil dose som tilsvarer ≤10 mg prednison per dag.
  9. Andre aktive anti-MDS-terapier som ikke er oppført på annen måte innen 28 dager eller 5 halveringstid, avhengig av hva som er lengre.
  10. Potente cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) indusere, bortsett fra rifampin og rifampicin, innen 14 dager før den første dosen av momelotinib.
  11. Har fått en levende vaksine innen 30 dager. • Tidligere allogen eller autolog stamcelletransplantasjon. • Har hatt noen større operasjoner innen 28 dager før randomisering. • Pågående bivirkninger fra tidligere terapi som ikke har kommet seg til ≤ -gradering 1 eller til baseline -status som før tidligere terapi, bortsett fra hvis etterforskeren, med sponsoravtalen, anser ikke klinisk relevant for toleransen i studieintervensjonen i den nåværende kliniske studien.

    • MDS assosiert med Del 5Q cytogenetisk abnormitet.
    • Sekundære MDS (dvs. MDS som er kjent for å ha oppstått som et resultat av kjemisk skade, behandling med cellegift og/eller stråling for andre sykdommer).
    • Kjent historie med diagnose av akutt myeloid leukemi.
    • Kjent klinisk signifikant anemi på grunn av jern, vitamin B12 eller folatmangel, eller autoimmun eller arvelig hemolytisk anemi, gastrointestinal blødning eller thalassemia.
    • Diagnostisering av invasiv malignitet eller historie med invasiv malignitet annet enn sykdommen som ble undersøkt i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra som nevnt nedenfor:
  1. Historien om en invasiv malignitet som deltakeren definitivt ble behandlet for, og hvor deltakeren har vært sykdomsfri i minst 2 år, og som etter den viktigste etterforskeren og medisinsk skjerm, ikke forventes å påvirke evaluering av effekten av studieintervensjonen på den for tiden målrettede sykdommen som ble undersøkt.
  2. Kurativt behandlet basalcellekarsinom i huden, overfladisk blærekreft, plateepitelkarsinom i huden, livmorhalskreft i stedet og/eller brystkreft på stedet kan bli registrert.
  3. Tilfeldig histologisk funn av prostatakreft (T1A eller T1B ved bruk av svulsten, noder, metastase [TNM] klinisk iscenesettingssystem).

    • Ukontrollert interstrøm sykdom inkludert, men ikke begrenset til:

en. Aktiv ukontrollert infeksjon (deltakere som mottar polikliniske antibakterielle og/eller antivirale behandlinger for infeksjon som er under kontroll eller som infeksjonsprofylakse kan være inkludert i studien); eller b. Betydelig aktiv eller kronisk blødningshendelse ≥Grad 2 per vanlige terminologikriterier for bivirkninger versjon 5.0 (CTCAE v5.0) innen 4 uker før randomisering.

c. Ukontrollert akutt og kronisk leversykdom (f.eks. Child-Pugh-score ≥10) eller har nåværende ustabil lever- eller gallesykdom per undersøkelsesvurdering definert av tilstedeværelsen av ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminemia, esophageal. Noen av følgende forhold innen 6 måneder før randomisering:

  1. Ustabil angina pectoris.
  2. Symptomatisk kongestiv hjertesvikt.
  3. Ukontrollert hjertearytmi. • QTC -intervall> 480 millisekunder (MSEC) (korrigert ved bruk av Fridericia Formula).

    • Psykiatrisk sykdom, sosial situasjon eller annen tilstand som vil begrense overholdelse av prøvekrav eller kan forstyrre tolkningen av studieresultatene, bedømt av etterforsker eller sponsor.

    • Tilstedeværelse av perifer nevropati ≥Grad 2 per CTCAE V5,0.

    • Kjent positiv status for humant immunsviktvirus (HIV).

    • Hepatitt A, B eller C -status som definert nedenfor:

en. Kronisk aktiv eller akutt viral hepatitt A. b. Aktiv hepatitt B -infeksjon indikert ved tilstedeværelsen av hepatitt B overflateantigen (HBSAG) ved screening eller innen 3 måneder før den første dosen av studieinngrep.

• Positiv hepatitt C -antistofftestresultat ved screening eller innen 3 måneder før den første dosen av studieinngrep. Har noen klinisk signifikante gastrointestinale forhold eller avvik som kan endre absorpsjon, for eksempel ukontrollert kvalme, oppkast, malabsorpsjonssyndrom eller større reseksjon av mage og/eller tarmer.

  • Klarer ikke å svelge og/eller beholde orale medisiner.
  • Kjent kontraindikasjon eller overfølsomhet for momelotinib og dens metabolitter, eller noen av deres hjelpestoffer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Momelotinib dose level 1
Momelotinib vil bli administrert.
Andre navn:
  • GSK3070785
Eksperimentell: Momelotinib dose level 2
Momelotinib vil bli administrert.
Andre navn:
  • GSK3070785

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of participants with Red Blood Cells - transfusion independence (RBC-TI) for at least 12 weeks, rolling over 24 weeks
Tidsramme: Up to 24 weeks
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive 12-week interval over 24-week duration.
Up to 24 weeks
Number of participants with Grade 3 Adverse events (AEs), AE leading to treatment discontinuation and AEs leading to dose modifications
Tidsramme: Up to approximately 109 weeks
Up to approximately 109 weeks
Maximum plasma concentration (Cmax) of momelotinib and major metabolite of momelotinib (M21)
Tidsramme: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of momelotinib and M21
Tidsramme: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of participants with ≥16 weeks of RBC-TI by the end of Week 24
Tidsramme: At week 24
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive ≥16-week interval by the end of Week 24.
At week 24
Percentage of participants with ≥1.5 grams per deciliter (g/dL) increase in hemoglobin
Tidsramme: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Percentage of participants with ≥24 weeks of RBC-TI by the end of Week 48
Tidsramme: At week 48
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive ≥24-week interval by the end of Week 48.
At week 48
Number of participants with hematologic improvement (HI-E) response per International Working Group (IWG) 2018 criteria
Tidsramme: Up to 24 weeks
HI-E response is measured based on the combined incidence of: Low transfusion burden (LTB) patients: absence of any transfusion for ≥ 8 consecutive weeks. High transfusion burden (HTB) patients: minor response defined as reduction by ≥ 50% of red blood cell (RBC) units for ≥ 8 consecutive weeks. Major response defined as absence of RBC transfusions for ≥ 8 consecutive weeks or longer up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Time to RBC-TI by Weeks 24 and 48
Tidsramme: Up to Weeks 24 and 48
Time to RBC-TI defined as the time from the first dose of study intervention until the first date of TI (absence of RBC transfusion requirement).
Up to Weeks 24 and 48
Number of participants with AEs, Serious adverse events (SAEs), AEs leading to treatment discontinuation, and AEs leading to dose modifications
Tidsramme: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with AEs, SAEs, AEs leading to treatment discontinuation, and AEs leading to dose modifications by Severity
Tidsramme: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with clinically significant changes in laboratory parameters
Tidsramme: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with clinically significant changes in vital signs
Tidsramme: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Plasma concentration of momelotinib and M21
Tidsramme: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

14. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

29. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

26. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

GSK vil vurdere forespørsler fra kvalifiserte forskere om anonymiserte individuelle data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter. Datadeling er underlagt visse kriterier, forhold og unntak. For ytterligere informasjon, se https://www.gsk-studyregister.com/about_gsk_patient_level_data_sharing_final_13July2023.pdf.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere