Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie momelotinibu u účastníků s nízkorizikovým myelodysplastickým syndromem (MIDAS)

29. května 2026 aktualizováno: GlaxoSmithKline

Fáze 2, randomizovaná, otevřená značka, studie momelotinibu u účastníků s anémií kvůli nízkorizikovému syndromu myelodysplastic

Cílem této klinické studie je zjistit, zda je momelotinib bezpečný a účinný pro lidi s nízkorizikovými myelodysplastickými syndromy (LR-MDS). Zkouška také zkoumá, jak tělo zpracovává lék. Studie se skládá ze dvou částí: Část 1: Účastníci obdrží různé dávky momelotinibu, aby našli nejlepší dávku hodnocením účinnosti při zlepšování požadavků na transfúzi červených krvinek a bezpečnosti. Část 2: Účastníci dostanou dávku vybranou z části 1, aby posoudili její dopad na zlepšení požadavků na transfuzi červených krvinek a bezpečnost v LR-MDS.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

      • Le Mans, Francie, 72015
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kamel Laribi
      • Nice, Francie, 06202
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Cluzeau
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pierre Fenaux
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Poitiers, Francie, 86021
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose Torregrosa Diaz
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thibault Comont
      • Catania, Itálie, 95123
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giuseppe Palumbo
      • Florence, Itálie, 50134
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Valeria Santini
      • Milan, Itálie, 20122
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bruno Fattizzo
      • Orbassano to, Itálie, 10043
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marco Gobbi
      • Rozzano MI, Itálie, 20089
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matteo Della Porta
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Friuli Venezia Giulia
      • Udine, Friuli Venezia Giulia, Itálie, 33100
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mario Tiribelli
      • Seongnam-si Gyeonggi-do, Jižní Korea, 13620
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Soo-Mee Bang
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Junshik Hong
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yoo-Jin Kim
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • JeHwan Lee
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 5G2
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michelle Geddes
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karen Yee
      • Dresden, Německo, 01307
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ekaterina Balaian
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Madlen Jentzsch
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Německo, 48149
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jan-Henrik Mikesch
      • Warsaw, Polsko, 02-172
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Krzysztof Madry
    • Silesian Voivodeship
      • Chorzów, Silesian Voivodeship, Polsko, 40-523
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sebastian Grosicki
      • Boston, Spojené království, PE21 9QS
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ciro Rinaldi
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Austin Kulasekararaj
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Manchester, Spojené království, M20 4BX
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Wiseman
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Spojené státy, 85338
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zawit Misam
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010-3012
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Ball
      • Irvine, California, Spojené státy, 92618
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Ball
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519-1110
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amer Zeidan
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nashat Gabrail
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guillermo Garcia-Manero
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Valcarcel Ferreiras
      • Barcelona, Španělsko, 8907
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Montserrat Arnan
      • Madrid, Španělsko, 28027
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ana Alfonso Pierola
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Regina Garcia Delgado
      • Ourense, Španělsko, 32005
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • José Luis Sastre Moral
      • PamplonaNavarra, Španělsko, 31008
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ana Alfonso Pierola
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Diez Campelo
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Valencia, Španělsko, 46010
        • Nábor
        • GSK Investigational Site
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • María del Mar Tormo Díaz
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

• Věk ≥ 18 let nebo zákonného věku souhlasu v jurisdikci, ve které probíhá studie, v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).

  • Zdokumentovaná diagnóza MDS podle klasifikace Světové zdravotnické organizace s revidovanou klasifikací mezinárodního prognostického systému bodování (IPSS-R) velmi nízké, nízké nebo střední rizikové onemocnění s celkovým skóre rizika ≤ 3,5.
  • Dostal předchozí léčbu erytropoézou stimulačním činidlem (ESA) nebo luspaterceptem pro anémii související s LR-MDS, která je relapsována/refrakterní k terapii. Účastníci netolerantní na předchozí ESA nebo Luspatercept splní toto kritérium pro zařazení za předpokladu, že je uvedena níže uvedená definice.

    - Refrakterní k předchozí léčbě: Dokumentace ztráty reakce erytroidu (E) nebo nikdy nedosáhla HI-E odpověď, jak je definována kritérii IWG 2018.

    - Netolerantní k předchozí léčbě: Dokumentace důvodů pro přerušení předchozího ESA obsahujícího režim, buď jako jediný činidlo nebo kombinaci (např. G-CSF) nebo luspatercept v důsledku nesnášenlivosti nebo nepříznivé události.

  • Transfuzní závislost červených krvinek, definovanou jako vyžadující průměr ≥ 4 jednotek zabalených červených krvinek (PRBC) transfuzací během 8týdenního období během 16 týdnů před randomizací. Je vyžadována dokumentace politiky transfúze účastníka během tohoto 16týdenního období.
  • Účastnice se může účastnit, pokud není těhotná nebo kojení a použije se jedna z následujících podmínek:

    A. Je žena ne-childbearingového potenciálu (WONCBP). Nebo b. Je žena s plodným potenciálem (WOCBP) a používá antikoncepční metodu.

  • Je schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
  • Výkonnost ve východě východní kooperativní onkologie ≤2.
  • Přiměřená funkce orgánů.

Kritéria pro vyloučení:

Předchozí léčba s následujícími časovými obdobími:

  1. Inhibitory 1/2 Janus (JAK); ActRiib imids (iif ≤ 1 týden přijímané léčby; za předpokladu, že poslední dávka byla ≥ 8 týdnů od randomizace
  2. Actriib receptor ligand past jinak než luspatercept
  3. Hypomethylační látky nebo jiná činidla modifikující nemoci (tj. IMIDS) a imunosupresivní terapie pro MDS
  4. ESA do 4 týdnů nebo 8 týdnů pro dlouhodobě působící ESA.
  5. Růstové faktory (tj. G-CSF, GM-CSF) do 4 týdnů.
  6. Luspatercept do 8 týdnů.
  7. Vyšetřovací agenti do 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.
  8. Kortikosteroidy pro léčbu základního onemocnění do 28 dnů. Může být použito podpůrné používání steroidů pro indikace non-MDS za předpokladu, že účastník je na stabilní dávce ekvivalentní ≤ 10 mg prednisonu denně.
  9. Jiná aktivní anti-MDS terapie, která není jinak uvedena do 28 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.
  10. Silný cytochrom P450 3A4 (CYP3A4) induktory, s výjimkou rifampinu a rifampicinu, do 14 dnů před první dávkou momelotinibu.
  11. Obdržel živou vakcínu do 30 dnů. • Předchozí alogenní nebo autologní transplantace kmenových buněk. • Do 28 dnů před randomizací podstoupil jakoukoli hlavní chirurgický zákrok. • Probíhající nežádoucí reakce z předchozí terapie, která se nezotavila na ≤ Grade 1 nebo na základní stav předchozí terapie, s výjimkou případů, kdy vyšetřovatel se shodou sponzora považuje za klinicky relevantní pro snášenlivost studijního zásahu v současné klinické studii.

    • MDS spojené s cytogenetickou abnormalitou DEL 5Q.
    • Sekundární MDS (tj. MDS, o nichž je známo, že vznikly v důsledku chemického poškození, léčby chemoterapií a/nebo záření pro jiná onemocnění).
    • Známá historie diagnózy akutní myeloidní leukémie.
    • Známá klinicky významná anémie v důsledku železa, vitamínu B12 nebo folátů nedostatků nebo autoimunitní nebo dědičné hemolytické anémie, gastrointestinálního krvácení nebo thalassemie.
    • Diagnóza invazivní malignity nebo anamnézy invazivní malignity jiné než studované onemocnění za posledních 5 let, s výjimkou níže uvedených níže:
  1. Historie invazivní malignity, pro kterou byl účastník definitivně léčen, a ve které byl účastník bez onemocnění bez onemocnění po dobu nejméně 2 let a který se podle názoru hlavního vyšetřovatele a lékařského monitoru neočekává, že ovlivní hodnocení účinků studijního zásahu na v současné době zaměřené onemocnění.
  2. Může být zapsán kurativně ošetřený karcinom bazálních buněk kůže, povrchový rakovina močového měchýře, spinocelulární karcinom kůže, in situ děložní rakovina a/nebo in situ rakovina prsu.
  3. Náhodný histologický nález rakoviny prostaty (T1A nebo T1B s použitím nádoru, uzlů, metastázování [TNM] klinického stagingu).

    • Nekontrolovaná interkuntní nemoc včetně, ale bez omezení na:

A. Do studie může být zahrnuta aktivní nekontrolovaná infekce (účastníci dostávající ambulantní antibakteriální a/nebo antivirovou léčbu pro infekci, která je pod kontrolou nebo jako profylaxe infekce); nebo b. Významná aktivní nebo chronická událost krvácení ≥ Grade 2 na běžná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky verze 5.0 (CTCAE v5.0) do 4 týdnů před randomizací.

C. Nekontrolované akutní a chronické onemocnění jater (např. Skóre dítěte-Pugh ≥ 10) nebo má současné nestabilní onemocnění jater nebo biliárních onemocnění na hodnocení vyšetřovatele definované přítomností ascites, encefalopatie, koagulopatie, hypoalbuminemií, ezofageální nebo žaludeční varicesy, přetrvávající žungici nebo cirhóza. Kterákoli z následujících podmínek do 6 měsíců před randomizací:

  1. Nestabilní angina pectoris.
  2. Symptomatické městné srdeční selhání.
  3. Nekontrolovaná srdeční arytmie. • Interval QTC> 480 milisekund (MSEC) (korigováno pomocí Fridericia Formula).

    • Psychiatrické onemocnění, sociální situace nebo jakýkoli jiný stav, který by omezil dodržování požadavků na pokus nebo mohl narušit interpretaci výsledků studie, jak posoudil vyšetřovatel nebo sponzor.

    • Přítomnost periferní neuropatie ≥ Grade 2 na CTCAE v5.0.

    • Známý pozitivní stav viru lidské imunodeficience (HIV).

    • Stav hepatitidy A, B nebo C, jak je definováno níže:

A. Chronická aktivní nebo akutní virová hepatitida A. b. Aktivní infekce hepatitidy B indikovaná přítomností povrchového antigenu hepatitidy B (HBSAG) při screeningu nebo do 3 měsíců před první dávkou studijní intervence.

• Pozitivní výsledek testu protilátky proti hepatitidě C při screeningu nebo do 3 měsíců před první dávkou studijní intervence. Má jakékoli klinicky významné gastrointestinální podmínky nebo abnormality, které mohou změnit absorpci, např. Nekontrolovanou nevolnost, zvracení, malabsorpční syndrom nebo hlavní resekci žaludku a/nebo střev.

  • Není schopen polykat a/nebo udržet perorální léky.
  • Známá kontraindikace nebo přecitlivělost na momelotinib a jeho metabolity nebo jakýkoli jejich pomocné látky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Momelotinib dose level 1
Momelotinib bude podáván.
Ostatní jména:
  • GSK3070785
Experimentální: Momelotinib dose level 2
Momelotinib bude podáván.
Ostatní jména:
  • GSK3070785

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of participants with Red Blood Cells - transfusion independence (RBC-TI) for at least 12 weeks, rolling over 24 weeks
Časové okno: Up to 24 weeks
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive 12-week interval over 24-week duration.
Up to 24 weeks
Number of participants with Grade 3 Adverse events (AEs), AE leading to treatment discontinuation and AEs leading to dose modifications
Časové okno: Up to approximately 109 weeks
Up to approximately 109 weeks
Maximum plasma concentration (Cmax) of momelotinib and major metabolite of momelotinib (M21)
Časové okno: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of momelotinib and M21
Časové okno: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of participants with ≥16 weeks of RBC-TI by the end of Week 24
Časové okno: At week 24
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive ≥16-week interval by the end of Week 24.
At week 24
Percentage of participants with ≥1.5 grams per deciliter (g/dL) increase in hemoglobin
Časové okno: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Percentage of participants with ≥24 weeks of RBC-TI by the end of Week 48
Časové okno: At week 48
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive ≥24-week interval by the end of Week 48.
At week 48
Number of participants with hematologic improvement (HI-E) response per International Working Group (IWG) 2018 criteria
Časové okno: Up to 24 weeks
HI-E response is measured based on the combined incidence of: Low transfusion burden (LTB) patients: absence of any transfusion for ≥ 8 consecutive weeks. High transfusion burden (HTB) patients: minor response defined as reduction by ≥ 50% of red blood cell (RBC) units for ≥ 8 consecutive weeks. Major response defined as absence of RBC transfusions for ≥ 8 consecutive weeks or longer up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Time to RBC-TI by Weeks 24 and 48
Časové okno: Up to Weeks 24 and 48
Time to RBC-TI defined as the time from the first dose of study intervention until the first date of TI (absence of RBC transfusion requirement).
Up to Weeks 24 and 48
Number of participants with AEs, Serious adverse events (SAEs), AEs leading to treatment discontinuation, and AEs leading to dose modifications
Časové okno: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with AEs, SAEs, AEs leading to treatment discontinuation, and AEs leading to dose modifications by Severity
Časové okno: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with clinically significant changes in laboratory parameters
Časové okno: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with clinically significant changes in vital signs
Časové okno: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Plasma concentration of momelotinib and M21
Časové okno: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

14. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

GSK posoudí žádosti kvalifikovaných vědců pro anonymizované individuální údaje na úrovni pacienta a související studijní dokumenty. Sdílení dat podléhá určitým kritérii, podmínkám a výjimkám. Další informace naleznete na adrese https://www.gsk-studyregister.com/about_gsk_patient_level_data_sharing_final_13july2023.pdf.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na Momelotinib

Předplatit