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Um estudo de Momelotinibe em participantes com síndrome mielodisplásica de baixo risco (MIDAS)

29 de maio de 2026 atualizado por: GlaxoSmithKline

Um estudo de fase 2, randomizado, aberto, de Momelotinibe em participantes com anemia devido à síndrome mielodisplásica de baixo risco

O objetivo deste ensaio clínico é determinar se o motelotinibe é seguro e eficaz para pessoas com síndromes mielodisplásicas de baixo risco (LR-MDS). O julgamento também examinará como o corpo processa o medicamento. O estudo é composto por duas partes: Parte 1: os participantes receberão diferentes doses de Momeelotinib para encontrar a melhor dose, avaliando a eficácia na melhoria dos requisitos e segurança de transfusão de glóbulos vermelhos. Parte 2: Os participantes receberão dose selecionada da Parte 1 para avaliar seu impacto na melhoria dos requisitos de transfusão de glóbulos vermelhos e segurança no LR-MDS.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

80

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ekaterina Balaian
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Madlen Jentzsch
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 48149
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jan-Henrik Mikesch
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 5G2
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michelle Geddes
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Karen Yee
  • Coréia do Sul
      • Seongnam-si Gyeonggi-do, Coréia do Sul, 13620
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Soo-Mee Bang
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Junshik Hong
        • Contato:
        • Contato:
      • Seoul, Coréia do Sul, 06591
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yoo-Jin Kim
      • Seoul, Coréia do Sul, 05505
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • JeHwan Lee
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Valcarcel Ferreiras
      • Barcelona, Espanha, 8907
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Montserrat Arnan
      • Madrid, Espanha, 28027
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Ana Alfonso Piérola
        • Contato:
        • Contato:
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Regina Garcia Delgado
      • Ourense, Espanha, 32005
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • José Luis Sastre Moral
      • PamplonaNavarra, Espanha, 31008
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Ana Alfonso Piérola
        • Contato:
        • Contato:
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Maria Diez Campelo
        • Contato:
        • Contato:
      • Valencia, Espanha, 46010
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • María del Mar Tormo Díaz
        • Contato:
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Estados Unidos, 85338
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zawit Misam
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010-3012
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brian Ball
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92618
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brian Ball
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519-1110
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Amer Zeidan
        • Contato:
        • Contato:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nashat Gabrail
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Guillermo Garcia-Manero
  • França
      • Le Mans, França, 72015
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kamel Laribi
      • Nice, França, 06202
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Thomas Cluzeau
        • Contato:
        • Contato:
      • Paris, França, 75010
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Pierre Fenaux
        • Contato:
        • Contato:
      • Poitiers, França, 86021
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jose Torregrosa Diaz
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thibault Comont
  • Itália
      • Catania, Itália, 95123
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Giuseppe Palumbo
      • Florence, Itália, 50134
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Valeria Santini
      • Milan, Itália, 20122
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Bruno Fattizzo
      • Orbassano to, Itália, 10043
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marco Gobbi
      • Rozzano MI, Itália, 20089
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Matteo Della Porta
        • Contato:
        • Contato:
    • Friuli Venezia Giulia
      • Udine, Friuli Venezia Giulia, Itália, 33100
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mario Tiribelli
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-172
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Krzysztof Madry
    • Silesian Voivodeship
      • Chorzów, Silesian Voivodeship, Polônia, 40-523
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sebastian Grosicki
  • Reino Unido
      • Boston, Reino Unido, PE21 9QS
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ciro Rinaldi
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Austin Kulasekararaj
        • Contato:
        • Contato:
      • Manchester, Reino Unido, M20 4BX
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Daniel Wiseman

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

• Idade ≥ 18 anos ou de idade legal de consentimento na jurisdição em que o estudo está ocorrendo, no momento da assinatura do Formulário de Consentimento Informado (ICF).

  • O diagnóstico documentado de MDS de acordo com as classificações da Organização Mundial da Saúde com uma classificação revisada do sistema de pontuação prognóstica internacional (IPSSS-R) de doença de risco muito baixa, baixa ou intermediária, com uma pontuação geral de risco ≤3,5.

  • Recebeu tratamento prévio com agente estimulador de eritropoias (ESA) ou luspatercept para anemia relacionada à LR-MDS que seja recidivada/refratária à terapia. Os participantes intolerantes à ESA ou Luspatercept anterior atenderão a esse critério de inclusão, desde que a definição abaixo seja atendida.

    - Refratário ao tratamento prévio: a documentação da perda da resposta do eritróide (e) ou nunca alcançou a resposta Hi-E, conforme definido pelos critérios do IWG 2018.

    - Intolerante ao tratamento prévio: documentação das razões para a descontinuação do regime de ESA anterior, como agente único ou combinação (por exemplo, G-CSF) ou Luspatercept devido a intolerância ou evento adverso.

  • Dependência da transfusão de glóbulos vermelhos, definida como exigindo uma média de ≥4 unidades de glóbulos vermelhos embalados (PRBC) transfundidos durante um período de 8 semanas durante as 16 semanas anteriores à randomização. A documentação da política de transfusão de um participante durante esse período de 16 semanas é necessária.

  • Uma participante feminina é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando e uma das seguintes condições se aplica:

    um. É uma mulher de potencial que não é filho (WONCBP). Ou b. É uma mulher de potencial de gravidez (WOCBP) e usando um método contraceptivo.

  • É capaz de dar consentimento informado assinado.
  • Status de desempenho do grupo de oncologia cooperativa oriental ≤2.
  • Função de órgãos adequados.

Critérios de exclusão:

Tratamento prévio com o seguinte com períodos de tempo notados:

  1. Janus quinase (JAK) 1/2 inibidores; ACTRIIB IMIDS (IIF ≤1 semana de tratamento recebido; desde que a última dose tenha ≥8 semanas após a randomização
  2. Armadilha do ligante do receptor Actriib diferente de Luspatercept
  3. Agentes hipometilantes ou outros agentes modificadores de doenças (isto é, IMIDs) e terapia imunossupressora para MDS
  4. ESA dentro de 4 semanas ou 8 semanas para ESA de ação prolongada.
  5. Fatores de crescimento (isto é, G-CSF, GM-CSF) dentro de 4 semanas.
  6. Luspatercept em 8 semanas.
  7. Agentes de investigação dentro de 4 semanas ou 5 meia-vida, o que for mais longo.
  8. Corticosteróides para o tratamento da doença subjacente em 28 dias. O uso de cuidados de suporte de esteróides para indicações não-MDS pode ser usado, desde que o participante esteja em uma dose estável equivalente a ≤10 mg de prednisona por dia.
  9. Outra terapia ativa anti-MDS não listada em 28 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo.
  10. Os potentes indutores do citocromo P450 3A4 (CYP3A4), exceto a rifampicina e a rifampicina, dentro de 14 dias antes da primeira dose de Momelotinibe.

  11. Recebeu uma vacina ao vivo dentro de 30 dias. • Transplante de células -tronco alogênicas ou autólogas anteriores. • teve alguma cirurgia importante dentro de 28 dias antes da randomização. • Reação adversa em andamento (s) da terapia anterior que não se recuperou para ≤Grade 1 ou ao status de linha de base anterior à terapia anterior, exceto se o investigador, com o acordo do patrocinador, considera não ser clinicamente relevante para a tolerabilidade da intervenção do estudo no estudo clínico atual.

    • MDS associado à anormalidade citogenética Del 5Q.
    • O MDS secundário (isto é, MDS que se sabe ter surgido como resultado de lesão química, tratamento com quimioterapia e/ou radiação para outras doenças).
    • História conhecida de diagnóstico de leucemia mielóide aguda.
    • Anemia clinicamente significativa conhecida devido a deficiências de ferro, vitamina B12 ou folato, ou anemia hemolítica autoimune ou hereditária, sangramento gastrointestinal ou talassemia.
    • Diagnóstico de malignidade invasiva ou histórico de malignidade invasiva além da doença em estudo nos últimos 5 anos, exceto conforme observado abaixo:
  1. A história de uma malignidade invasiva para a qual o participante foi definitivamente tratado e em que o participante está livre de doenças há pelo menos 2 anos e que, na opinião do investigador principal e do monitor médico, não deve afetar a avaliação dos efeitos da intervenção do estudo na doença atualmente direcionada em estudo.
  2. Carcinoma basocelular tratado da pele, câncer de bexiga superficial, carcinoma de células escamosas da pele, câncer cervical in situ e/ou câncer de mama in situ pode ser inscrito.

  3. Localização histológica incidental de câncer de próstata (T1a ou T1b usando o tumor, nós, sistema de metastase [TNM] de estadiamento clínico).

    • Doença intercurrent não controlada, incluindo, mas não se limita a:

um. Infecção não controlada ativa (participantes que recebem tratamentos antibacterianos e/ou antivirais ambulatoriais para infecção que estão sob controle ou como profilaxia de infecção podem ser incluídos no estudo); ou b. Evento significativo de sangramento ativo ou crônico ≥ grade 2 por critérios de terminologia comum para eventos adversos versão 5.0 (CTCAE v5.0) dentro de 4 semanas antes da randomização.

c. Doença hepática aguda e crônica não controlada (por exemplo, pontuação de pó de crianças ≥10) ou possui uma doença hepática ou biliar instável atual por avaliação do investigador definida pela presença de ascites, encefalopatia, coagulopatia, hipoalbuminemia, crofátrica ou chageal ou de varizes gástricas. Qualquer uma das seguintes condições dentro de 6 meses antes da randomização:

  1. Angina instável pectoris.
  2. Insuficiência cardíaca congestiva sintomática.

  3. Arritmia cardíaca não controlada. • Intervalo QTC> 480 milissegundos (MSEC) (corrigido usando fórmula de Fridericia).

    • Doença psiquiátrica, situação social ou qualquer outra condição que limitasse a conformidade com os requisitos de estudo ou possa interferir na interpretação dos resultados do estudo, conforme julgado pelo investigador ou patrocinador.

    • Presença de neuropatia periférica ≥ grade 2 por CTCAE v5.0.

    • Status positivo conhecido para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).

    • Status da hepatite A, B ou C, conforme definido abaixo:

um. Hepatite viral ativa ou aguda crônica A. b. A infecção ativa da hepatite B indicada pela presença de antígeno de superfície da hepatite B (HBSAG) na triagem ou dentro de 3 meses antes da primeira dose de intervenção do estudo.

• Resultado positivo do teste de anticorpo da hepatite C na triagem ou dentro de 3 meses antes da primeira dose de intervenção do estudo. Tem condições gastrointestinais ou anormalidades clinicamente significativas que podem alterar a absorção, por exemplo, náusea não controlada, vômito, síndrome de má absorção ou ressecção principal do estômago e/ou intestinos.

  • É incapaz de engolir e/ou reter medicamentos orais.
  • Contraindicação ou hipersensibilidade conhecidas ao Momelotinibe e seus metabólitos, ou qualquer um de seus excipientes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Momelotinib dose level 1
Medicamento: Momelotinibe
Momelotinibe será administrado.
Outros nomes:
  • GSK3070785
Experimental: Momelotinib dose level 2
Medicamento: Momelotinibe
Momelotinibe será administrado.
Outros nomes:
  • GSK3070785

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentage of participants with Red Blood Cells - transfusion independence (RBC-TI) for at least 12 weeks, rolling over 24 weeks
Prazo: Up to 24 weeks
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive 12-week interval over 24-week duration.
Up to 24 weeks
Number of participants with Grade 3 Adverse events (AEs), AE leading to treatment discontinuation and AEs leading to dose modifications
Prazo: Up to approximately 109 weeks
Up to approximately 109 weeks
Maximum plasma concentration (Cmax) of momelotinib and major metabolite of momelotinib (M21)
Prazo: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of momelotinib and M21
Prazo: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentage of participants with ≥16 weeks of RBC-TI by the end of Week 24
Prazo: At week 24
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive ≥16-week interval by the end of Week 24.
At week 24
Percentage of participants with ≥1.5 grams per deciliter (g/dL) increase in hemoglobin
Prazo: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Percentage of participants with ≥24 weeks of RBC-TI by the end of Week 48
Prazo: At week 48
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive ≥24-week interval by the end of Week 48.
At week 48
Number of participants with hematologic improvement (HI-E) response per International Working Group (IWG) 2018 criteria
Prazo: Up to 24 weeks
HI-E response is measured based on the combined incidence of: Low transfusion burden (LTB) patients: absence of any transfusion for ≥ 8 consecutive weeks. High transfusion burden (HTB) patients: minor response defined as reduction by ≥ 50% of red blood cell (RBC) units for ≥ 8 consecutive weeks. Major response defined as absence of RBC transfusions for ≥ 8 consecutive weeks or longer up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Time to RBC-TI by Weeks 24 and 48
Prazo: Up to Weeks 24 and 48
Time to RBC-TI defined as the time from the first dose of study intervention until the first date of TI (absence of RBC transfusion requirement).
Up to Weeks 24 and 48
Number of participants with AEs, Serious adverse events (SAEs), AEs leading to treatment discontinuation, and AEs leading to dose modifications
Prazo: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with AEs, SAEs, AEs leading to treatment discontinuation, and AEs leading to dose modifications by Severity
Prazo: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with clinically significant changes in laboratory parameters
Prazo: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with clinically significant changes in vital signs
Prazo: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Plasma concentration of momelotinib and M21
Prazo: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GlaxoSmithKline

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

14 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

29 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

26 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 223584
  • 2024-519928-24 (Outro identificador: EU CT Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A GSK avaliará solicitações de pesquisadores qualificados para obter dados individuais no nível do paciente e documentos de estudo relacionados. O compartilhamento de dados está sujeito a certos critérios, condições e exceções. Para obter mais informações, consulte https://www.gsk-studyregister.com/about_gsk_patient_level_data_sharing_final_13july2023.pdf.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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