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Uno studio di Momelotinib nei partecipanti con sindrome mielodisplastica a basso rischio (MIDAS)

29 maggio 2026 aggiornato da: GlaxoSmithKline

Una fase 2, randomizzata, in aperto, studio di Momelotinib nei partecipanti con anemia a causa della sindrome mielodisplastica a basso rischio

L'obiettivo di questa sperimentazione clinica è determinare se Momelotinib è sicuro ed efficace per le persone con sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS). Il processo esaminerà anche come il corpo elabora il farmaco. Lo studio è composto da due parti: Parte 1: i partecipanti riceveranno diverse dosi di Momelotinib per trovare la dose migliore valutando l'efficacia nel miglioramento dei requisiti di trasfusione di cellule ematiche rosse. Parte 2: i partecipanti riceveranno una dose selezionata dalla parte 1 per valutarne l'impatto sul miglioramento dei requisiti di trasfusione di cellule ematiche rosse e nella sicurezza in LR-MDS.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 5G2
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michelle Geddes
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
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        • GSK Investigational Site
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        • Investigatore principale:
          • Karen Yee
  • Corea del Sud
      • Seongnam-si Gyeonggi-do, Corea del Sud, 13620
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        • GSK Investigational Site
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        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Soo-Mee Bang
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Junshik Hong
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yoo-Jin Kim
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • JeHwan Lee
  • Francia
      • Le Mans, Francia, 72015
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kamel Laribi
      • Nice, Francia, 06202
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Thomas Cluzeau
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Pierre Fenaux
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jose Torregrosa Diaz
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thibault Comont
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ekaterina Balaian
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Madlen Jentzsch
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jan-Henrik Mikesch
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Giuseppe Palumbo
      • Florence, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Valeria Santini
      • Milan, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bruno Fattizzo
      • Orbassano to, Italia, 10043
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marco Gobbi
      • Rozzano MI, Italia, 20089
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Matteo Della Porta
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Friuli Venezia Giulia
      • Udine, Friuli Venezia Giulia, Italia, 33100
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mario Tiribelli
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-172
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Krzysztof Madry
    • Silesian Voivodeship
      • Chorzów, Silesian Voivodeship, Polonia, 40-523
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sebastian Grosicki
  • Regno Unito
      • Boston, Regno Unito, PE21 9QS
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ciro Rinaldi
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Austin Kulasekararaj
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daniel Wiseman
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Valcarcel Ferreiras
      • Barcelona, Spagna, 8907
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Montserrat Arnan
      • Madrid, Spagna, 28027
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Ana Alfonso Piérola
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Regina Garcia Delgado
      • Ourense, Spagna, 32005
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • José Luis Sastre Moral
      • PamplonaNavarra, Spagna, 31008
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Ana Alfonso Piérola
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Maria Diez Campelo
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • María del Mar Tormo Díaz
        • Contatto:
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Stati Uniti, 85338
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Zawit Misam
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010-3012
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brian Ball
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92618
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brian Ball
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519-1110
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigatore principale:
          • Amer Zeidan
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nashat Gabrail
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Guillermo Garcia-Manero

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

• Età ≥18 anni o di età legale del consenso nella giurisdizione in cui si sta svolgendo lo studio, al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).

  • Diagnosi documentata di MDS secondo le classificazioni dell'Organizzazione mondiale della sanità con una classificazione del sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) di malattia a rischio molto bassa, bassa o intermedia, con un punteggio di rischio complessivo ≤3,5.

  • Ricevuto un trattamento precedente con agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) o Luspatercept per anemia correlata a LR-MDS che è ricaduta/refrattaria alla terapia. I partecipanti intolleranti al precedente ESA o Luspatercept soddisferanno questo criterio di inclusione a condizione che la definizione di seguito sia soddisfatta.

    - refrattario al trattamento precedente: documentazione della perdita di risposta eritroide (E) o non ha mai raggiunto la risposta hi-e come definita dai criteri IWG 2018.

    - Intollerante al trattamento precedente: documentazione di motivi per l'interruzione del precedente regime contenente ESA, come singolo agente o combinazione (ad esempio, G-CSF) o Luspatercept a causa di intolleranza o evento avverso.

  • La dipendenza dalla trasfusione di globuli rossi, definita come che richiede una media di ≥4 unità di globuli rossi confezionati (PRBC) trasfusa in un periodo di 8 settimane durante le 16 settimane precedenti la randomizzazione. È richiesta la documentazione della politica di trasfusione di un partecipante durante questo periodo di 16 settimane.

  • Una partecipante femminile è idonea a partecipare se non è incinta o allattamento e si applica una delle seguenti condizioni:

    UN. È una donna di potenziale non difettoso (woncbp). O b. È una donna di potenziale di gravidanza (WOCBP) e usando un metodo contraccettivo.

  • È in grado di fornire il consenso informato firmato.
  • Stato di prestazione del gruppo di oncologia cooperativa orientale ≤2.
  • Funzione di organi adeguate.

Criteri di esclusione:

TRATTAMENTO PRECEDENTE CON QUESTIONE CON IL TEMPIO NOTTE:

  1. Janus Kinasi (Jak) 1/2 inibitori; IMID ACTRIIB (IIF ≤1 settimana di trattamento ricevuta; fornito l'ultima dose è stata ≥8 settimane dalla randomizzazione
  2. Trappola del ligando del recettore Actriib diverso da Luspatercept
  3. Agenti ipometilanti o altri agenti di modifica della malattia (cioè, IMID) e terapia immunosoppressiva per MDS
  4. ESA entro 4 settimane o 8 settimane per l'ESA ad azione lunga.
  5. Fattori di crescita (cioè G-CSF, GM-CSF) entro 4 settimane.
  6. Luspatercept entro 8 settimane.
  7. Agenti investigativi entro 4 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia più lunga.
  8. Corticosteroidi per il trattamento della malattia sottostante entro 28 giorni. L'uso di cure di supporto di steroidi per indicazioni non MDS può essere utilizzato a condizione che il partecipante sia su una dose stabile equivalente a ≤10 mg di prednisone al giorno.
  9. Altre terapia anti-MDS attiva non altrimenti elencate entro 28 giorni o 5 emivite a seconda di quale sia più lunga.
  10. Potenti induttori di citocromo P450 3A4 (CYP3A4), ad eccezione di rifampina e rifampicina, entro 14 giorni prima della prima dose di Momelotinib.

  11. Ha ricevuto un vaccino vivo entro 30 giorni. • Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe. • Ha subito un intervento chirurgico importante entro 28 giorni prima della randomizzazione. • Reazioni avverse in corso da terapia precedente che non si sono riprese a ≤grade 1 o allo stato di base che precede la terapia precedente, tranne se lo investigatore, con l'accordo dello sponsor, considera non clinicamente rilevante per la tollerabilità dell'intervento dello studio nello studio clinico attuale.

    • MDS associato all'anomalia citogenetica DEL 5Q.
    • MD secondari (cioè MD che è noto è emerso a seguito di lesioni chimiche, trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per altre malattie).
    • Storia conosciuta di diagnosi di leucemia mieloide acuta.
    • Noto anemia clinicamente significativa a causa di ferro, vitamina B12 o carenze di folati o anemia emolitica autoimmune o ereditaria, sanguinamento gastrointestinale o talassemia.
    • Diagnosi di malignità invasiva o storia di malignità invasiva diversa dalla malattia in studio negli ultimi 5 anni, ad eccezione di quanto indicato di seguito:
  1. La storia di una malignità invasiva per la quale il partecipante è stato trattato in modo definitivo e in cui il partecipante è stato privo di malattie per almeno 2 anni e che, secondo il parere del principale investigatore e del monitor medico, non dovrebbe influire sulla valutazione degli effetti dell'intervento dello studio sull'attuazione della malattia attualmente mirata.
  2. Il carcinoma a cellule basali trattati in cura della pelle, il carcinoma della vescica superficiale, il carcinoma a cellule squamose della pelle, il carcinoma cervicale in situ e/o il carcinoma mammario in situ possono essere arruolati.

  3. Ritrovamento istologico incidentale del carcinoma della prostata (T1A o T1B usando il sistema di stadiazione clinica di tumore, nodi, metastasi [TNM]).

    • Malattia intercorrente incontrollata tra cui, ma non limitato a:

UN. Infezione non controllata attiva (partecipanti che ricevono trattamenti ambulatoriali antibatterici e/o antivirali per l'infezione che è sotto controllo o poiché la profilassi dell'infezione può essere inclusa nello studio); o b. Evento di sanguinamento attivo o cronico significativo ≥esta 2 per criteri di terminologia comune per eventi avversi versione 5.0 (CTCAE v5.0) entro 4 settimane prima della randomizzazione.

C. Malattia epatica acuta e cronica non controllata (ad es. Punteggio infantile-pugh ≥10) o ha una malattia epatica o biliare instabile attuale per valutazione di investigatore definita dalla presenza di ascite, encefalopatia, coagulopatia, ipoalbuminemia, esofagea o varici gastrici, giardinaggio persistente o cirrosi. Qualsiasi delle seguenti condizioni entro 6 mesi prima della randomizzazione:

  1. Angina pectoris instabile.
  2. Insufficienza cardiaca congestizia sintomatica.

  3. Aritmia cardiaca non controllata. • Intervallo QTC> 480 millisecondi (MSEC) (corretto mediante formula di frigorifero).

    • Malattia psichiatrica, situazione sociale o qualsiasi altra condizione che limiterebbe la conformità ai requisiti di prova o che possa interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio, come giudicato da investigatore o sponsor.

    • Presenza di neuropatia periferica ≥grade 2 per CTCAE V5.0.

    • Stato positivo noto per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).

    • Stato dell'epatite A, B o C come definito di seguito:

UN. Epatite virale attiva o acuta cronica A. B. Infezione da epatite B attiva indicata dalla presenza di antigene di superficie dell'epatite B (HBSAG) allo screening o entro 3 mesi prima della prima dose di intervento di studio.

• Test di anticorpi di epatite C positiva risulta allo screening o entro 3 mesi prima della prima dose di intervento di studio. Ha condizioni gastrointestinali clinicamente significative o anomalie che possono alterare l'assorbimento, ad esempio nausea non controllata, vomito, sindrome da malabsorbimento o resezione maggiore dello stomaco e/o intestini.

  • Non è in grado di deglutire e/o conservare i farmaci orali.
  • Controindicazione noto o ipersensibilità a Momelotinib e ai suoi metaboliti o a uno qualsiasi dei loro eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Momelotinib dose level 1
Droga: Momelotinib
Verrà somministrato Momelotinib.
Altri nomi:
  • GSK3070785
Sperimentale: Momelotinib dose level 2
Droga: Momelotinib
Verrà somministrato Momelotinib.
Altri nomi:
  • GSK3070785

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of participants with Red Blood Cells - transfusion independence (RBC-TI) for at least 12 weeks, rolling over 24 weeks
Lasso di tempo: Up to 24 weeks
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive 12-week interval over 24-week duration.
Up to 24 weeks
Number of participants with Grade 3 Adverse events (AEs), AE leading to treatment discontinuation and AEs leading to dose modifications
Lasso di tempo: Up to approximately 109 weeks
Up to approximately 109 weeks
Maximum plasma concentration (Cmax) of momelotinib and major metabolite of momelotinib (M21)
Lasso di tempo: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of momelotinib and M21
Lasso di tempo: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of participants with ≥16 weeks of RBC-TI by the end of Week 24
Lasso di tempo: At week 24
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive ≥16-week interval by the end of Week 24.
At week 24
Percentage of participants with ≥1.5 grams per deciliter (g/dL) increase in hemoglobin
Lasso di tempo: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Percentage of participants with ≥24 weeks of RBC-TI by the end of Week 48
Lasso di tempo: At week 48
RBC-TI defined as not requiring RBC transfusions (except in the case of clinically overt bleeding). Percentage of participants with RBC-TI will be measured for any consecutive ≥24-week interval by the end of Week 48.
At week 48
Number of participants with hematologic improvement (HI-E) response per International Working Group (IWG) 2018 criteria
Lasso di tempo: Up to 24 weeks
HI-E response is measured based on the combined incidence of: Low transfusion burden (LTB) patients: absence of any transfusion for ≥ 8 consecutive weeks. High transfusion burden (HTB) patients: minor response defined as reduction by ≥ 50% of red blood cell (RBC) units for ≥ 8 consecutive weeks. Major response defined as absence of RBC transfusions for ≥ 8 consecutive weeks or longer up to 24 weeks
Up to 24 weeks
Time to RBC-TI by Weeks 24 and 48
Lasso di tempo: Up to Weeks 24 and 48
Time to RBC-TI defined as the time from the first dose of study intervention until the first date of TI (absence of RBC transfusion requirement).
Up to Weeks 24 and 48
Number of participants with AEs, Serious adverse events (SAEs), AEs leading to treatment discontinuation, and AEs leading to dose modifications
Lasso di tempo: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with AEs, SAEs, AEs leading to treatment discontinuation, and AEs leading to dose modifications by Severity
Lasso di tempo: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with clinically significant changes in laboratory parameters
Lasso di tempo: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Number of participants with clinically significant changes in vital signs
Lasso di tempo: Up to approximately 133 weeks
Up to approximately 133 weeks
Plasma concentration of momelotinib and M21
Lasso di tempo: Up to 24 weeks
Up to 24 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

14 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

29 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 223584
  • 2024-519928-24 (Altro identificatore: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

GSK valuterà le richieste di ricercatori qualificati per dati anonimi a livello di paziente e relativi documenti di studio. La condivisione dei dati è soggetta a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Per ulteriori informazioni, consultare https://www.gsk-studyregister.com/about_gsk_patient_level_data_sharing_final_13july2023.pdf.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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