Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogen HSCT med lavdose post-transplantasjonssyklofosfamid for GVHD-forebygging (GVHD-PTCy)

30. mars 2026 oppdatert av: Joseph Cioccio, Milton S. Hershey Medical Center

Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) med lavdose post-transplantasjonssyklofosfamid for profylakse av graft-versus-vert sykdom ved hematologiske maligniteter

Denne fase 2, enarmer, åpen etikettstudie tar sikte på å evaluere sikkerheten og effekten av lavdose (25 mg/kg) post-transplantasjonssyklofosfamid (PTCY) for profylakse av graft-versus-vert (GVHD) hos all-h-all-host-trans-trans-trans-trans-trans-trans-transport. Studien vil fokusere på matchede søsken, matchet ubeslektet og haploidentiske perifere blodstamcelledonorer. Det primære endepunktet er 1-års GVHD-fri tilbakefallsfri overlevelse (GRFS). Studien søker å avgjøre om lavdose PTCY tilbyr lignende utfall som høyere doser, med potensielt redusert toksisitet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien undersøker bruken av lavdose etter transplantasjonssyklofosfamid (PTCY) for GVHD-profylakse i en fase 2, enkeltarmsdesign. Det involverer pasienter som får allogen stamcelletransplantasjon med perifere blodstamceller fra matchede søsken, matchet ikke relatert og haploidentiske givere, etter redusert intensitet eller ikke-myeloablativ kondisjonering. Målet er å evaluere 1-års GVHD-fri tilbakefallfri overlevelse (GRF) ved bruk av 25 mg/kg PTCY administrert på dager +3 og +4, i kombinasjon med takrolimus og mykofenolat mofetil (MMF).

Studien bygger på tidligere forskning som har vist effektiviteten av PTCY i å forhindre GVHD i forskjellige transplantasjonsinnstillinger, inkludert haploidentiske og matchede ikke -relaterte givere. Lavere doser av PTCY, for eksempel 25 mg/kg, har vist seg å være effektive i andre innstillinger med redusert toksisitet sammenlignet med standard 50 mg/kg dose, og denne studien vil vurdere om det samme gjelder for perifere blodstamcelletransplantasjoner.

Funnene fra denne studien vil bidra til å bestemme den optimale doseringsstrategien for PTCY i GVHD -profylakse, med potensial til å forbedre pasientresultatene ved å minimere toksisiteten samtidig som det opprettholdes effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder 18 år eller eldre ved påmeldingstidspunktet.
  • Pasienter med akutt leukemi (akutt myeloid leukemi, akutt lymfoblastisk leukemi, blandet fenotype akutt leukemi) eller kronisk myeloid leukemi uten sirkulerende sprengninger og mindre enn 5% sprengninger i benmargen.

Flowcytometrisk, polymerasekjedereaksjon (PCR) eller neste generasjons sekvensering (NGS) detektert målbar restsykdom er tillatt.

  • Pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukemi uten sirkulerende sprengninger og mindre enn 10% sprengninger i benmargen (unntak tillatt på grunn av manglende forskjell i utfall med <5% mot 5-10% eksplosjoner i denne sykdommen).
  • Pasienter med sekundær akutt myeloid leukemi utvikler seg fra eksisterende myelodysplastisk syndrom, myeloproliferativ sykdom (MPN) eller MDS/MPN-overlappingssyndrom.
  • Pasienter med tilbakefall eller ildfast kronisk lymfocytisk leukemi/liten lymfocytisk lymfom som er indikert for allogen stamcelletransplantasjon.
  • Pasienter med lymfom som er indikert for allogen stamcelletransplantasjon, inkludert follikulært lymfom, Hodgkin -lymfom, diffus stort B -cellelymfom (inkludert primær mediastinal B -cellelymfom), mantelcellelymfom, perifert T -cellelymfomer og rike transformasjon.
  • Planlagt redusert intensitet eller ikke-myeloablativ kondisjonsregime.
  • Pasienter må ha en beslektet eller ikke -relatert perifer blodstamcellegiver som følger:

Søsken donor må i det minste være haploidentisk ved bruk av DNA-basert HLA-typing med høy oppløsning.

Barn eller foreldreronor må i det minste være haploidentiske ved hjelp av DNA-basert HLA-typing med høy oppløsning. Barnegiver må være minst 18 år på evalueringstidspunktet.

Ubeslektede givere må være en 7/8 eller 8/8 kamp på HLA-A, B, C og DRB1 ved høy oppløsning ved bruk av DNA-basert skriving.

  • Hjertefunksjon: Må demonstrere ved utkastingsfraksjon på minst 40%.
  • Lungefunksjon: Må ha FEV1 på minst 50% forutsagt, og DLCO korrigert for hemoglobin på minst 40% forutsagt.
  • Karnofsky resultatstatus minst 70%.
  • Kvinner med fertilpotensial (WOCP), definert som ikke kirurgisk steril (hysterektomi, tubal ligering eller oophorektomi) eller minst 1 år etter menopausal, må ha en negativ serum graviditetstest før kondisjoneringsregime.
  • Kvinnelige pasienter (med mindre post-menopausal eller kirurgisk sterilisert) må gå med på å praktisere to effektive prevensjonsmetoder samtidig eller samtykker i å avstå fra heteroseksuell samleie fra tidspunktet for signering av informert samtykke gjennom 12 måneder etter transplantasjon.
  • Mannlige pasienter (selv om de er kirurgisk sterilisert) som er partnere til kvinner med fertilpensivt potensial, må gå med på å praktisere effektiv barriere-prevensjon eller avstå fra heterofil samleie fra tidspunktet for å signere det informerte samtykke gjennom 12 måneder etter transplantasjonen.

Eksklusjonskriterier:

  • Tidligere allogen stamcelletransplantasjon.
  • Aktivt sentralnervesystem (CNS) involvering av ondartede celler.
  • Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner (for tiden tar medisiner med progresjon eller ingen klinisk forbedring).
  • Seropositive for humant immunsviktvirus (HIV) med påvisbar viral belastning, hepatitt B -virus (HBV) eller hepatitt C -virus (HCV) med påvisbar viral belastning. Hepatitt B overflate antistoffpositiv på grunn av vaksinasjon eller naturlig immunitet er tillatt. Pasienter som tidligere ble behandlet for HCV og ansett for å være i vedvarende virologisk remisjon (SVR) er tillatt.
  • Hjerteinfarkt innen 6 måneder før påmelding, New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV hjertesvikt, ukontrollert angina, alvorlig ukontrollert ventrikulær arytmier, eller elektrokardiografisk bevis på akutt iskemi.
  • Gravide eller ammende kvinnelige pasienter (med mindre fôring via formel). Kvinner med barnehagepotensial (WOCBP) er pålagt å ha et negativt serum eller urin graviditetstest før kondisjoneringsregime.
  • Alvorlig medisinsk eller psykiatrisk sykdom som sannsynligvis vil forstyrre deltakelsen i studien.
  • Bruk av undersøkelsesmidler.
  • Haploidentical -relatert mottaker som er positive for DSA ≥ 5000 MFI ved fastfase -mikroarray -metode (Luminex).
  • Enhver pasient med steroiddose mer enn 10 mg/dag innen en uke etter registrering.
  • Autoimmune lidelser som krever aktiv immunsuppresjonsterapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavdose PTCY for GVHD-profylakse
Deltakere i denne en-armstudien vil få lavdose (25 mg/kg) etter-transplantasjonssyklofosfamid (PTCY) på dager +3 og +4 etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon. Dette vil bli administrert i kombinasjon med takrolimus og mykofenolat mofetil (MMF) for praft-versus-vert sykdom (GVHD) profylakse. Studien inkluderer pasienter som mottar transplantasjoner fra matchede søsken, matchet ikke-relatert, enkelt allelisk uoverensstemmelse uten tilknytning og haploidentiske givere etter redusert intensitet eller ikke-myeloablativ kondisjonering.
Legemiddel: Syklofosfamid (primær intervensjon for GVHD -profylakse)
Denne studien evaluerer bruken av lavdose (25 mg/kg) etter-transplantasjonssyklofosfamid (PTCY) for profylakse av graft-versus-vert sykdom (GVHD) etter allogen stamcelletransplantasjon. Intervensjonen innebærer å administrere PTCY på dager +3 og +4 post-transplantasjon, i kombinasjon med takrolimus og mycophenolate mofetil (MMF) for GVHD-forebygging. Målet er å vurdere sikkerheten og effekten av dette regimet hos pasienter som gjennomgår redusert intensitet eller ikke-myeloablativ kondisjonering ved bruk av perifere blodstamceller fra matchede søsken, matchet ikke-relatert og haploidentiske givere
Andre navn:
  • Takrolimus (en del av GVHD -profylakseopplysningen)
  • Mycophenolate Mofetil (MMF) (en del av GVHD -profylakseopplysningen)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall personer uten grad III/IV akutt graft-versus-host sykdom (GVHD) ved 1 år
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Antall forsøkspersoner uten grad III/IV akutt graft-versus-vert sykdom (GVHD) på ett år etter allogen stamcelletransplantasjon, vurdert ved bruk av de modifiserte glucksberg-kriteriene (grad III: alvorlig organ-involvering, f.eks. Hud 3-4, lever eller tarm-trinn 2-3; Grad IV: Liv-ThreeatEstaTeatEstaTeatEstaTeatening.
1 år etter transplantasjon
Antall personer uten kronisk graft-versus-host sykdom (GVHD) som krever systemisk behandling etter 1 år
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Antall forsøkspersoner uten kronisk graft-versus-host sykdom (GVHD) som krever systemisk behandling (f.eks. Kortikosteroider eller immunsuppressiv terapi) ved ett år etter allogen stamcelletransplantasjon med lav dose post-transplantasjonssyklofosfamid (25 mg/kg), vurderte per-nyklofosfamid for kronisk GV.
1 år etter transplantasjon
Antall personer uten tilbakefall eller sykdomsprogresjon etter 1 år
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Antall forsøkspersoner uten tilbakefall eller sykdomsprogresjon etter ett år etter allogen stamcelletransplantasjon, definert som opptreden av den underliggende sykdommen eller forverring av sykdomsbyrden, vurdert ved standard kliniske og laboratoriemessige tiltak (f.eks. Benmargsbiopsi eller sykdomsspesifikke markører som minimal residual sykdom [MRD] testing-testing.
1 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joseph Cioccio, MD, Penn State Cancer Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

13. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2026

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PSCI-24-047 (Annen identifikator: Penn State Cancer Institute)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Studieresultater vil bli publisert i et fagfellevurdert tidsskrift.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere