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TCTH alogênico com baixa dose de ciclofosfamida pós-transplante para prevenção de GVHD (GVHD-PTCy)

30 de março de 2026 atualizado por: Joseph Cioccio, Milton S. Hershey Medical Center

O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) com ciclofosfamida pós-transplante em baixa dose para profilaxia da doença do enxerto versus-hospedeiro em neoplasias hematológicas

Este estudo de fase 2, de braço único e de etiqueta aberta, tem como objetivo avaliar a segurança e a eficácia da ciclofosfamida pós-transplante de baixa dose (25 mg/kg) (PTCY) para profilaxia da doença do enxerto-versus-Host (GVHD) em pacientes submetidos à transplantação celular algênica após a redução. O estudo se concentrará nos irmãos correspondentes, combinados com doadores de células -tronco periféricas não relacionadas e haploidical. O endpoint primário é a sobrevida livre de recidiva por 1 ano de GVHD (GRFS). O estudo busca determinar se o PTCY de baixa dose oferece resultados semelhantes aos doses mais altas, com toxicidade potencialmente reduzida.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Este estudo investiga o uso de baixa dose de ciclofosfamida pós-transplante (PTCY) para profilaxia de GVHD em um projeto de fase 2 de braço único. Envolve pacientes que recebem transplante alogênico de células-tronco com células-tronco sanguíneas periféricas de irmãos pareados, doadores não relacionados e hapleidical, após intensidade reduzida ou condicionamento não mieloablativo. O objetivo é avaliar a sobrevida livre de recidiva por GVHD em 1 ano (GRFs) usando 25 mg/kg de PTCY administrado nos dias +3 e +4, em combinação com tacrolimus e micofenolato mofetil (MMF).

O estudo baseia -se em pesquisas anteriores que mostraram a eficácia do PTCY na prevenção de GVHD em vários contextos de transplante, incluindo doadores haploidical e correspondentes não relacionados. Doses mais baixas de PTCY, como 25 mg/kg, demonstraram ser eficazes em outros contextos com toxicidade reduzida em comparação com a dose padrão de 50 mg/kg, e este estudo avaliará se o mesmo vale para transplantes de células -tronco sanguíneas periféricas.

As descobertas deste estudo ajudarão a determinar a estratégia de dosagem ideal para o PTCY na profilaxia do GVHD, com o potencial de melhorar os resultados do paciente, minimizando a toxicidade, mantendo a eficácia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

41

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Idade 18 ou mais no momento da matrícula do estudo.
  • Pacientes com leucemia aguda (leucemia mielóide aguda, leucemia linfoblástica aguda, fenótipo misto leucemia aguda) ou leucemia mielóide crônica sem explosões circulantes e menos de 5% de explosões na medula óssea.

É permitido citométrico de fluxo, reação em cadeia da polimerase (PCR) ou sequenciamento de próxima geração (NGS) detectado doença residual mensurável.

  • Pacientes com síndrome mielodisplásica (MDS) ou leucemia mielomonocítica crônica sem explosões circulantes e menos de 10% de explosões na medula óssea (exceção permitida devido à falta de diferença nos resultados com <5% vs 5-10% de blastos nesta doença).
  • Pacientes com leucemia mielóide aguda secundária progredindo da síndrome mielodisplásica pré-existente, doença mieloproliferativa (MPN) ou síndrome de sobreposição de MDS/MPN.
  • Pacientes com leucemia linfocítica crônica recidivada ou refratária/pequeno linfoma linfocítico que são indicados para transplante de células -tronco alogênicas.
  • Pacientes com linfoma que são indicados para o transplante alogênico de células -tronco, incluindo linfoma folicular, linfoma de Hodgkin, linfoma difuso de células B grandes (incluindo linfoma de células B mediastinais primárias), linfoma de células do manto, linfomas de células periféricas e transformação de rica.
  • Regime de intensidade reduzida ou não mieloablativa.
  • Os pacientes devem ter um doador de células -tronco periféricas relacionadas ou não relacionadas da seguinte maneira:

O doador de irmãos deve ser pelo menos haploidentical usando a digitação de HLA baseada em DNA de alta resolução.

Crianças ou doadores de pais devem ser pelo menos haploidentes usando a digitação de HLA baseada em DNA de alta resolução. Os doadores de crianças devem ter pelo menos 18 anos de idade no momento da avaliação.

Os doadores não relacionados devem ser uma partida de 7/8 ou 8/8 em HLA-A, B, C e DRB1 em alta resolução usando a tipagem baseada em DNA.

  • Função cardíaca: deve demonstrar na fração de ejeção de pelo menos 40%.
  • Função pulmonar: deve ter Fev1 de pelo menos 50% previsto, e o DLCO corrigido para hemoglobina de pelo menos 40% previsto.
  • Status de desempenho de Karnofsky pelo menos 70%.
  • Mulheres de potencial de gravidez (WOCP), definidas como não cirurgicamente estéreis (histerectomia, ligação tubária ou ooforectomia) ou pelo menos 1 ano após a menopausa, devem ter um teste de gravidez sérica negativo antes do regime de condicionamento.
  • Pacientes do sexo feminino (a menos que a pós-menopausa ou esterilizada cirurgicamente) devem concordar em praticar dois métodos eficazes de contracepção simultaneamente ou concordar em abster-se completamente da relação heterossexual desde o momento da assinatura do consentimento informado até 12 meses após o transplante.
  • Pacientes do sexo masculino (mesmo que esterilizados cirurgicamente) que são parceiros de mulheres de potencial de gravidez devem concordar em praticar contracepção de barreira eficaz ou se abster de relações heterossexuais desde o momento da assinatura do consentimento informado até 12 meses após o transplante.

Critérios de exclusão:

  • Transplante de células -tronco alogênicas anteriores.
  • Envolvimento ativo do sistema nervoso central (SNC) por células malignas.
  • Infecções bacterianas, virais ou fúngicas não controladas (atualmente tomando medicamentos com progressão ou sem melhora clínica).
  • Seropositivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) com carga viral detectável, vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV) com carga viral detectável. A anticorpo superficial da hepatite B positivo devido à vacinação ou imunidade natural são permitidos. São permitidos pacientes previamente tratados para HCV e considerados em remissão virológica sustentada (SVR).
  • Infarto do miocárdio dentro de 6 meses antes da inscrição, insuficiência cardíaca de classe III II-IV da New York Heart Association (NYHA), angina não controlada, arritmias ventriculares não controladas graves ou evidência eletrocardiográfica de isquemia aguda.
  • Pacientes femininos grávidas ou lactantes (a menos que se alimentarem via fórmula). As mulheres com potencial de gravidez (WOCBP) precisam fazer um teste de gravidez de soro ou urina negativo antes do regime de condicionamento.
  • Doença médica ou psiquiátrica grave que provavelmente interferirá na participação no estudo.
  • Uso de agentes de investigação.
  • Destinatário relacionado a haploidical que é positivo para DSA ≥ 5000 IMF pelo método de microarrays de fase sólida (Luminex).
  • Qualquer paciente com dose de esteróide superior a 10 mg/dia dentro de uma semana após o registro.
  • Transtorno autoimune que exige qualquer terapia de imunossupressão ativa.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PTCY de baixa dose para profilaxia de GVHD
Os participantes deste estudo de braço único receberão ciclofosfamida pós-transplante de baixa dose (25 mg/kg) (PTCY) nos dias +3 e +4 após o transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas. Isso será administrado em combinação com tacrolimus e micofenolato mofetil (MMF) para profilaxia do enxerto contra o host (GVHD). O estudo inclui pacientes que recebem transplantes de irmãos pareados, doadores não relacionados, não relacionados, não relacionados, não relacionados, não relacionados e haploidical após intensidade reduzida ou condicionamento não mieloablativo.
Este estudo avalia o uso de ciclofosfamida pós-transplante de baixa dose (25 mg/kg) (PTCY) para profilaxia da doença do enxerto contra o host (GVHD) após o transplante de células-tronco alogênicas. A intervenção envolve a administração de PTCY nos dias +3 e +4 pós-transplante, em combinação com tacrolimus e micofenolato mofetil (MMF) para prevenção de GVHD. O objetivo é avaliar a segurança e a eficácia desse regime em pacientes submetidos ao condicionamento de intensidade reduzida ou não mieloablativa usando células-tronco sanguíneas periféricas de irmãos correspondentes, não relacionados e haploidical, não relacionados e haploidentes
Outros nomes:
  • Tacrolimus (parte do regime de profilaxia GVHD)
  • Micofenolato Mofetil (MMF) (parte do regime de profilaxia GVHD)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos sem doença de grau III/iv
Prazo: 1 ano após o transplante
O número de indivíduos sem doença de enxerto agudo-versus grau III/IV (GVHD) em um ano após o transplante alogênico de células-tronco, avaliado usando os critérios de glucksberg modificados (grau III.
1 ano após o transplante
Número de indivíduos sem doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) que requer tratamento sistêmico em 1 ano
Prazo: 1 ano após o transplante
O número de indivíduos sem doença crônica do enxerto versus host (GVHD) que requer tratamento sistêmico (por exemplo, corticosteróides ou terapia imunossupressora) em um ano após transplante de células-tronco alogênicas com baixa dose pós-transplante de ciclofosfamida (25 mg/kg), com base em que o crofosfos de 25 mg (kg), com o crofases de crofases, com o crofosso de crofosteds.
1 ano após o transplante
Número de indivíduos sem recaída ou progressão da doença em 1 ano
Prazo: 1 ano após o transplante
O número de indivíduos sem recaída ou progressão da doença em um ano após o transplante de células-tronco alogênicas, definido como o reaparecimento da doença subjacente ou a piora da carga de doenças, avaliada por medidas clínicas e laboratoriais padrão (por exemplo, biópsia da medula óssea, ou marcadores de doenças específicos como doenças residuais mínimas [MR]
1 ano após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Joseph Cioccio, MD, Penn State Cancer Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

13 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de março de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os resultados do estudo serão publicados em uma revista revisada por pares.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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