BRM421 Oftalmisk Løsning hos Pasienter med Limbale Stamcellemangel

Inklusjonskriterier:

• Voksne pasienter med mild til moderat LSCD som ikke er fornøyde med standard behandlinger og som søker behandling med BRM421 øyedråper. Pasienter planlagt for LSC-transplantasjon kan inkluderes, men behandling med BRM421 bør starte først etter operasjonen.
• Være i stand til å signere informert samtykke og følge forskerens instruksjoner.
• Hvis en kvinne er i fruktbar alder, må de: bruke en akseptabel prevensjonsmetode (akseptable prevensjonsmetoder inkluderer: hormonelle orale, implanterbare, injiserbare eller transdermale prevensjonsmidler, mekanisk spermid i kombinasjon med en barriere som et pessar eller kondom, spiral, eller kirurgisk sterilisering av partner) og ha en negativ urinsvangerskapstest på samtykketidspunktet.

Eksklusjonskriterier:

• Pasienter som er kvalifisert for BRIM kliniske studier.
• Pasienter diagnostisert med primær LSCD som skyldes genetiske mutasjoner som fører til LSC-dysfunksjon eller -ødeleggelse.
• Ha en tilstand eller situasjon der forskeren mener pasienten ikke er egnet og kan utsette pasienten for betydelig risiko.
• Være en kvinne som er gravid, ammer eller planlegger graviditet på samtykketidspunktet. Være en kvinne i fruktbar alder som ikke bruker en akseptabel prevensjonsmetode; akseptable prevensjonsmetoder inkluderer: hormonelle orale, implanterbare, injiserbare eller transdermale prevensjonsmidler; mekanisk spermid i kombinasjon med en barriere som et pessar eller kondom; spiral; eller kirurgisk sterilisering av partner. Risikoene ved BRM421 blant gravide pasienter er ikke kjent.