BRM421 Oftalmische Oplossing bij Patiënten met Limbaal Stamceldeficiëntie

Inclusiecriteria:

• Volwassen patiënten met milde tot matige LSCD die ontevreden zijn met de standaardzorgbehandelingen en die behandeling met BRM421 Oogdruppeloplossing zoeken. Patiënten die zijn ingepland voor een LSC-transplantatie kunnen worden opgenomen, maar behandeling met BRM421 moet pas na de operatie beginnen.
• In staat zijn om de geïnformeerde toestemming te ondertekenen en de instructies van de onderzoeker op te volgen.
• Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, moet zij: een acceptabel anticonceptiemiddel gebruiken (acceptabele anticonceptiemethoden zijn: hormonale orale, implanteerbare, injecteerbare of transdermale anticonceptiva; mechanisch spermicide in combinatie met een barrière zoals een diafragma of condoom; spiraaltje; of chirurgische sterilisatie van de partner) en een negatieve urinetest voor zwangerschap hebben op het moment van toestemming.

Exclusiecriteria:

• De patiënten die in aanmerking komen voor de BRIM klinische studie(s).
• De patiënten bij wie primaire LSCD is vastgesteld, wat de genetische mutaties zijn die leiden tot LSC-disfunctie of -vernietiging.
• Een aandoening of situatie hebben waarin de onderzoeker van mening is dat de patiënt niet geschikt is en de patiënt aan aanzienlijk risico kan blootstellen.
• Een vrouw zijn die zwanger is, borstvoeding geeft, of een zwangerschap plant op het moment van toestemming. Een vrouw in de vruchtbare leeftijd zijn die geen acceptabel anticonceptiemiddel gebruikt; acceptabele anticonceptiemethoden zijn: hormonale orale, implanteerbare, injecteerbare of transdermale anticonceptiva; mechanisch spermicide in combinatie met een barrière zoals een diafragma of condoom; spiraaltje; of chirurgische sterilisatie van de partner. De risico's van BRM421 bij zwangere patiënten zijn niet bekend.