BRM421 Augentropfen bei Patienten mit Limbusstammzelldefizienz

Einschlusskriterien:

• Erwachsene Patienten mit leichter bis mittelschwerer LSCD, die mit den Standardbehandlungen unzufrieden sind und die Behandlung mit BRM421 Augentropfen anstreben. Patienten, die für eine LSC-Transplantation vorgesehen sind, können eingeschlossen werden, die Behandlung mit BRM421 sollte jedoch erst nach der Operation beginnen.
• In der Lage sein, die Einwilligungserklärung zu unterzeichnen und den Anweisungen des Prüfarztes zu folgen.
• Wenn eine Frau im gebärfähigen Alter ist, muss sie: eine akzeptable Verhütungsmethode anwenden (akzeptable Verhütungsmethoden umfassen: hormonelle orale, implantierbare, injizierbare oder transdermale Kontrazeptiva, mechanisches Spermizid in Verbindung mit einer Barriere wie einem Diaphragma oder Kondom, IUP oder chirurgische Sterilisation des Partners) und zum Zeitpunkt der Einwilligung einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

• Die Patienten, die für die BRIM-Studie(n) infrage kommen.
• Die Patienten, bei denen eine primäre LSCD diagnostiziert wurde, die auf genetische Mutationen zurückzuführen ist, die zu LSC-Dysfunktion oder -Zerstörung führen.
• Eine Erkrankung oder Situation haben, bei der der Prüfarzt der Ansicht ist, dass die Patienten nicht geeignet sind und dies ein erhebliches Risiko für den Patienten darstellen könnte.
• Eine Frau sein, die zum Zeitpunkt der Einwilligung schwanger ist, stillt oder eine Schwangerschaft plant. Eine Frau im gebärfähigen Alter sein, die keine akzeptable Verhütungsmethode anwendet; akzeptable Verhütungsmethoden umfassen: hormonelle orale, implantierbare, injizierbare oder transdermale Kontrazeptiva; mechanisches Spermizid in Verbindung mit einer Barriere wie einem Diaphragma oder Kondom; IUP; oder chirurgische Sterilisation des Partners. Die Risiken von BRM421 bei schwangeren Patienten sind nicht bekannt.