Roztwór oftalmiczny BRM421 u pacjentów z niedoborem komórek macierzystych rąbka

Kryteria włączenia:

• Dorośli pacjenci z łagodną do umiarkowaną LSCD, którzy są niezadowoleni z dotychczasowych standardowych metod leczenia i poszukują leczenia za pomocą Roztworu Oftalmicznego BRM421. Pacjenci zakwalifikowani do przeszczepu LSC mogą zostać włączeni, ale leczenie BRM421 powinno rozpocząć się dopiero po operacji.
• Zdolność do podpisania świadomej zgody i przestrzegania instrukcji badacza.
• Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, musi: stosować akceptowalną metodę antykoncepcji (dopuszczalne metody antykoncepcji obejmują: hormonalne doustne, wszczepialne, wstrzykiwane lub przezskórne środki antykoncepcyjne, mechaniczne środki plemnikobójcze w połączeniu z barierą, taką jak diafragma lub prezerwatywa, wkładkę wewnątrzmaciczną lub chirurgiczną sterylizację partnera) oraz mieć negatywny test ciążowy z moczu w momencie wyrażania zgody.

Kryteria wykluczenia:

• Pacjenci kwalifikujący się do badań klinicznych BRIM.
• Pacjenci z rozpoznaną pierwotną LSCD, która jest wynikiem mutacji genetycznych prowadzących do dysfunkcji lub zniszczenia LSC.
• Posiadanie stanu lub sytuacji, w których zdaniem badacza pacjent nie jest odpowiedni i może być narażony na znaczące ryzyko.
• Bycie kobietą w ciąży, karmiącą piersią lub planującą ciążę w momencie wyrażania zgody. Bycie kobietą w wieku rozrodczym, która nie stosuje akceptowalnej metody antykoncepcji; dopuszczalne metody antykoncepcji obejmują: hormonalne doustne, wszczepialne, wstrzykiwane lub przezskórne środki antykoncepcyjne; mechaniczne środki plemnikobójcze w połączeniu z barierą, taką jak diafragma lub prezerwatywa; wkładkę wewnątrzmaciczną; lub chirurgiczną sterylizację partnera. Ryzyka związane z BRM421 u pacjentek w ciąży nie są znane.