Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przesiewowe mające na celu identyfikację pacjentów pediatrycznych z zespołem Huntera, u których wykazano zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) i którzy są obecnie leczeni preparatem Elaprase®

18 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Badanie przesiewowe mające na celu identyfikację pacjentów pediatrycznych z zespołem Huntera, u których wykazano zajęcie ośrodkowego układu nerwowego i którzy są obecnie leczeni preparatem Elaprase®

To badanie jest prowadzone w celu zidentyfikowania pacjentów pediatrycznych z zespołem Huntera, u których występują cechy choroby neurorozwojowej, którzy są obecnie leczeni produktem Elaprase i którzy mogą kwalifikować się do udziału w badaniu klinicznym z lekiem badanym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
33

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Początkowa kwalifikacja pacjenta będzie oparta na wieku i płci pacjenta. Pacjenci muszą otrzymywać cotygodniowe infuzje dożylne Elaprase, aby kwalifikować się do rejestracji.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent jest mężczyzną w wieku ≥3 i <18 lat
  2. Pacjent otrzymuje obecnie cotygodniowe wlewy dożylne leku Elaprase.
  3. Po wyjaśnieniu i omówieniu z pacjentem wszystkich istotnych aspektów badania pacjent, jego rodzic (rodzice) lub prawnie upoważniony opiekun (opiekunowie) dobrowolnie podpisali zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną / Niezależny Komitet Etyczny formularz świadomej zgody. W stosownych przypadkach należy uzyskać zgodę opiekunów i podmiotu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent ma zastawkę w OUN.
  2. Pacjent otrzymał przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
  3. Pacjent jest obecnie włączony do badania klinicznego.
  4. Pacjent cierpi na współistniejące choroby medyczne lub psychiatryczne, które mogą mieć wpływ na dane z badania lub zakwestionować integralność wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Brak leczenia
Jest to badanie przesiewowe mające na celu ocenę stanu behawioralnego, fizycznego i neurorozwojowego pacjentów pediatrycznych z zespołem Huntera, u których występują wczesne objawy przedmiotowe i podmiotowe zajęcia OUN i którzy są obecnie leczeni produktem Elaprase.
Behawioralne: Testy neurobehawioralne
Jeśli po zakończeniu wywiadu telefonicznego okaże się, że pacjent kwalifikuje się, zostanie poddany dalszym testom w celu oceny jego stanu neurorozwojowego przy użyciu znormalizowanej baterii testów neurobehawioralnych.
Inny: Oceny wizualne i słuchowe
Jeżeli po przeprowadzeniu wywiadu telefonicznego okaże się, że pacjent kwalifikuje się do badania, zostanie poddany dalszym badaniom mającym na celu ocenę funkcji wzrokowych i słuchowych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy zostali poddani badaniu przesiewowemu z agentem śledczym
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Standaryzowane testy zastosowano do identyfikacji pacjentów, którzy byli leczeni produktem Elaprase, mieli zaburzenia funkcji poznawczych i kwalifikowali się do udziału w kolejnym badaniu klinicznym (HGT-HIT-045). Oceny obejmowały: 1-Poznanie: The Differential Ability Scale, Second Edition (DAS-II) lub Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III); 2-Zachowanie adaptacyjne: poprawiona skala niezależnego zachowania (SIB-R); 3-Funkcja wykonawcza: Inwentarz oceny zachowania funkcji wykonawczych – wersja przedszkolna (BRIEF-P) dla dzieci lub Inwentarz oceny zachowania funkcji wykonawczych (BRIEF) odpowiednio dla dzieci w wieku poniżej lub ≥6 lat; 4-Motor: The Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) lub test biegłości motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego, wydanie drugie (BOT-2) odpowiednio dla dzieci w wieku poniżej lub ≥6 lat.
1 miesiąc
Liczba uczestników z wynikiem co najmniej 90 w podskali ogólnej zdolności koncepcyjnej (GCA) skali różnicowej zdolności (DAS)
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Podskala GCA DAS, wydanie drugie (DAS-II) została wykorzystana do uzyskania ogólnej miary zdolności poznawczych. Maksymalny wynik to 120, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą zdolność poznawczą. Wynik 100 jest uważany za średni wynik.
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 lipca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
13 lipca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
13 lipca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lipca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 lipca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HGT-HIT-050

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami