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Studio di screening per identificare i pazienti pediatrici con sindrome di Hunter che dimostrano evidenza di coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC) e che sono attualmente in trattamento con Elaprase®

18 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di screening per identificare i pazienti pediatrici con sindrome di Hunter che dimostrano evidenza di coinvolgimento del sistema nervoso centrale e che sono attualmente in trattamento con Elaprase®

Questo studio è stato condotto per identificare i pazienti pediatrici con sindrome di Hunter che presentano caratteristiche di malattia del neurosviluppo, che sono attualmente in trattamento con Elaprase e che potrebbero essere idonei a partecipare a uno studio clinico con un agente sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
33

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

L'idoneità iniziale del paziente sarà basata sull'età e sul sesso del paziente. I pazienti devono ricevere infusioni EV settimanali di Elaprase per essere idonei all'arruolamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente è di sesso maschile e ha ≥3 e <18 anni di età
  2. Il paziente sta attualmente ricevendo infusioni IV settimanali di Elaprase.
  3. Il paziente, il/i genitore/i del paziente o il/i tutore/i legalmente autorizzato/i ha volontariamente firmato un modulo di consenso informato approvato dal Comitato di revisione istituzionale/comitato etico indipendente dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il paziente. Il consenso dei tutori e il consenso del soggetto, se del caso, devono essere ottenuti.

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha uno shunt del SNC.
  2. Il paziente ha ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche.
  3. Il paziente è attualmente arruolato in uno studio clinico.
  4. Il paziente ha una o più comorbidità mediche o psichiatriche significative che potrebbero influenzare i dati dello studio o confondere l'integrità dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Nessun trattamento
Questo è uno studio di screening progettato per valutare lo stato comportamentale, fisico e dello sviluppo neurologico in pazienti pediatrici con sindrome di Hunter che presentano segni e sintomi precoci di coinvolgimento del sistema nervoso centrale e che sono attualmente in trattamento con Elaprase.
Comportamentale: Test neurocomportamentali
Se il paziente risulta idoneo dopo il completamento di un colloquio telefonico, sarà sottoposto a ulteriori test per valutare il suo stato di sviluppo neurologico utilizzando una batteria standardizzata di test neurocomportamentali.
Altro: Valutazioni visive e uditive
Se il paziente risulta idoneo dopo il completamento di un colloquio telefonico, sarà sottoposto a ulteriori test per valutare la sua funzione visiva e uditiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che sono stati sottoposti a screening per lo studio successivo con un agente investigativo
Lasso di tempo: 1 mese
Sono stati utilizzati test standardizzati per identificare i pazienti che stavano ricevendo un trattamento con Elaprase, avevano un deterioramento cognitivo ed erano idonei a partecipare allo studio clinico di follow-on (HGT-HIT-045). Le valutazioni includevano: 1-Cognizione: The Differential Ability Scale, Second Edition (DAS-II) o Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III); 2-Comportamento adattivo: la scala del comportamento indipendente rivista (SIB-R); 3-Funzione esecutiva: The Behavior Rating Inventory of Executive Function-Preschool version (BRIEF-P) per bambini o Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) per bambini di età inferiore o ≥6 anni, rispettivamente; 4-Motore: Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) o Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2) per bambini di età inferiore o ≥6 anni, rispettivamente.
1 mese
Numero di partecipanti con un punteggio di almeno 90 nella sottoscala delle abilità concettuali generali (GCA) della scala delle abilità differenziali (DAS)
Lasso di tempo: 1 mese
La sottoscala GCA della DAS, Seconda Edizione (DAS-II) è stata utilizzata per ottenere una misura generale delle capacità cognitive. Il punteggio massimo è 120, con un punteggio più alto che indica una maggiore capacità cognitiva. Un punteggio di 100 è considerato un punteggio medio.
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 luglio 2009

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 luglio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
13 luglio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HGT-HIT-050

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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