Badanie bezpieczeństwa i eskalacji dawki suplementacji cynku u krytycznie chorych dzieci

Nasze niedawno opublikowane badania na dzieciach ze wstrząsem septycznym wykazały, że pediatryczny wstrząs septyczny charakteryzuje się represją na dużą skalę genów, które albo bezpośrednio zależą od normalnej homeostazy cynku, albo bezpośrednio uczestniczą w homeostazie cynku. Funkcjonalne badania walidacyjne wykazały, że dzieci, które nie przeżyły wstrząsu septycznego, mają nienormalnie niskie stężenia cynku w surowicy. Dalsze badanie pilotażowe przeprowadzone na ogólnej populacji dzieci w stanie krytycznym wykazało, że występowanie niskich stężeń cynku w osoczu jest powszechnym problemem u dzieci w stanie krytycznym. Ponadto niskie stężenie cynku w osoczu koreluje odwrotnie ze wskaźnikami stanu zapalnego i bezpośrednio z liczbą niewydolności narządowych. Te wstępne dane, w połączeniu z oczekiwanym bezpieczeństwem suplementacji cynkiem, dostarczyły uzasadnienia dla podwójnie ślepej, prospektywnej, kontrolowanej placebo próby suplementacji cynku u krytycznie chorych dzieci, przy czym dwa główne punkty końcowe badania mające na celu ocenę skuteczności były wysoce istotne klinicznie: redukcja odsetka limfopenii i poprawy homeostazy glukozy. Chociaż propozycja została dobrze przyjęta, głównym problemem wykluczającym finansowanie tego badania był brak danych dotyczących bezpieczeństwa i dawkowania cynku podawanego dożylnie. W związku z tym opracowaliśmy propozycję badania fazy I/II bezpieczeństwa i farmakokinetyki w celu rozwiązania tych problemów. Oczekuje się, że dane wygenerowane dzięki tej propozycji dostarczą niezbędnych danych wstępnych do ponownego złożenia naszego wniosku o interwencyjne badanie skuteczności suplementacji cynku u krytycznie chorych dzieci