Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie alirokumabu u uczestników z autosomalną dominującą hipercholesterolemią (ADH) i mutacjami prowadzącymi do wzmocnienia funkcji (GOFm) genu konwertazy probiałkowej subtylizyny keksyny 9 (PCSK9) lub mutacjami utraty funkcji (LOFm) apolipoproteiny (Apo) B gen

4 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Badanie pilotażowe fazy 2 z randomizowaną fazą leczenia metodą podwójnie ślepej próby w celu oceny farmakodynamiki i bezpieczeństwa alirokumabu u pacjentów z autosomalną dominującą hipercholesterolemią i mutacjami powodującymi wzmocnienie funkcji w jednym lub obu allelach genu PCSK9 lub mutacjami powodującymi utratę funkcji w 1 lub większej liczbie alleli genu B mutacji utraty funkcji

Głównym celem badania jest ocena wpływu farmakodynamicznego (PD) alirokumabu na stężenie cholesterolu LDL-C w surowicy podczas 14-tygodniowego podskórnego (sc) podawania alirokumabu pacjentom z autosomalną dominującą hipercholesterolemią (ADH) i przyrostem mutacja powodująca utratę funkcji (GOFm) w jednym lub obu allelach genu konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) lub mutacja powodująca utratę funkcji (LOFm) w jednym lub większej liczbie alleli genu apolipoproteiny (ApoB).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
23

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Francja
      • Nantes, Cedex, Francja
  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria włączenia obejmują między innymi:

  1. W wieku od 18 do 70 lat włącznie
  2. Historia potwierdzonego molekularnie PCSK9 GOFm dla kohorty 1 oraz historia potwierdzonego molekularnie PCSK9 GOFm lub ApoB LOFm
  3. Poziom cholesterolu LDL w osoczu ≥70 mg/dl podczas wizyty przesiewowej w schemacie terapii obniżającej stężenie lipidów (LLT) stabilny przez co najmniej 28 dni

Kryteria wyłączenia:

Kryteria wykluczenia obejmują między innymi:

  1. Stężenie trójglicerydów w surowicy >350 mg/dl podczas wizyty przesiewowej
  2. Wiadomo, że jest pozytywny na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu B lub wirusa zapalenia wątroby typu C
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  4. Aktywny seksualnie mężczyzna lub kobieta w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: GOFm PCSK9 (Kohorta 1): Alirokumab od dnia 1
Uczestnicy z mutacją polegającą na wzmocnieniu funkcji (GOFm) w genie konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) (kohorta 1): Alirokumab 150 mg we wstrzyknięciu podskórnym w tygodniu 0 (dzień 1), tygodniu 2 (dzień 15) , Tydzień 4, 6 i 10 (odpowiednik placebo w Tygodniu 8, 12 i 14) w okresie podwójnie ślepej próby (Grupa A). Następnie uczestnicy mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia z 150 mg alirokumabu s.c. dwa razy w tygodniu (Q2W) przez dodatkowe 3 lata.
Lek: Alirokumab
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Inne nazwy:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Eksperymentalny: GOFm PCSK9 (kohorta 1): alirokumab od dnia 15
Uczestnicy z mutacją polegającą na wzmocnieniu funkcji (GOFm) w genie konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) (Kohorta 1): Alirokumab 150 mg we wstrzyknięciu podskórnym w tygodniu 2 (dzień 15), tygodniu 4, 6, 8 i 12 ([odpowiednie placebo w tygodniu 0 (dzień 1), 10 i 14]) w okresie podwójnie ślepej próby (grupa B). Następnie uczestnicy mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia z 150 mg alirokumabu s.c. dwa razy w tygodniu (Q2W) przez dodatkowe 3 lata.
Lek: Alirokumab
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Inne nazwy:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Eksperymentalny: GOFm PCSK9 lub LOFm ApoB (kohorta 2): alirokumab od dnia 1.
Uczestnicy z mutacją powodującą wzmocnienie funkcji (GOFm) w genie konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) lub mutacją powodującą utratę funkcji (LOFm) w genie apolipoproteiny (Apo) B (Kohorta 2): Alirokumab 150 mg wstrzyknięcie podskórne (SC) w Tygodniu 0 (Dzień 1), Tygodniu 2 (Dzień 15), Tygodniu 4, 6 i 10 (odpowiednik placebo w Tygodniu 8, 12 i 14) w okresie podwójnie ślepej próby (Grupa C). Następnie uczestnicy mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia z 150 mg alirokumabu s.c. dwa razy w tygodniu (Q2W) przez dodatkowe 3 lata.
Lek: Alirokumab
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Inne nazwy:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Eksperymentalny: GOFm PCSK9 lub LOFm ApoB (Kohorta 2): Alirokumab od dnia 15
Uczestnicy z mutacją powodującą wzmocnienie funkcji (GOFm) w genie konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) lub mutacją powodującą utratę funkcji (LOFm) w genie apolipoproteiny (Apo) B (Kohorta 2): Alirokumab 150 mg podskórnie ( SC) w Tygodniu 2 (Dzień 15), Tygodniu 4, 6, 8 i 12 ([odpowiednie placebo w Tygodniu 0 (Dzień 1), 10 i 14]) w okresie podwójnie ślepej próby (Grupa D). Następnie uczestnicy mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia z 150 mg alirokumabu s.c. dwa razy w tygodniu (Q2W) przez dodatkowe 3 lata.
Lek: Alirokumab
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Inne nazwy:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC w brzuch

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana mierzonego cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) w surowicy od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Do 15 dnia uczestnicy z grup A i C otrzymali 1 podskórnie (SC) dawkę 150 mg alirokumabu, a uczestnicy z grup B i D otrzymali 1 SC dawkę placebo. [Wyjściowe średnie skorygowane metodą najmniejszych kwadratów (LS) i błędy standardowe uzyskano za pomocą modelu analizy kowariancji (ANCOVA), określając grupę leczoną jako efekt stały i wyjściową zmierzoną wartość LDL-C jako współzmienną.]
Linia bazowa do dnia 15

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana apolipoproteiny (Apo) B100 od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Wartości średnie LS dostosowane do wartości wyjściowej i błędy standardowe uzyskano przy użyciu tego samego modelu ANCOVA, co w przypadku pierwszorzędowego punktu końcowego, określając ramię leczenia jako efekt stały i wartość parametru jako współzmienną.
Linia bazowa do dnia 15
Procentowa zmiana cholesterolu w lipoproteinach innych niż HDL (nie-HDL-C) od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Linia bazowa do dnia 15
Procentowa zmiana całkowitego cholesterolu (całkowitego C) od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Linia bazowa do dnia 15
Procentowa zmiana stosunku apolipoproteiny (Apo) B100/ApoA-1 od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Linia bazowa do dnia 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Regeneron Pharmaceuticals

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
2 czerwca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • R727-CL-1018

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami