Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie alirokumabu u uczestników z autosomalną dominującą hipercholesterolemią (ADH) i mutacjami prowadzącymi do wzmocnienia funkcji (GOFm) genu konwertazy probiałkowej subtylizyny keksyny 9 (PCSK9) lub mutacjami utraty funkcji (LOFm) apolipoproteiny (Apo) B gen

4 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Badanie pilotażowe fazy 2 z randomizowaną fazą leczenia metodą podwójnie ślepej próby w celu oceny farmakodynamiki i bezpieczeństwa alirokumabu u pacjentów z autosomalną dominującą hipercholesterolemią i mutacjami powodującymi wzmocnienie funkcji w jednym lub obu allelach genu PCSK9 lub mutacjami powodującymi utratę funkcji w 1 lub większej liczbie alleli genu B mutacji utraty funkcji

Głównym celem badania jest ocena wpływu farmakodynamicznego (PD) alirokumabu na stężenie cholesterolu LDL-C w surowicy podczas 14-tygodniowego podskórnego (sc) podawania alirokumabu pacjentom z autosomalną dominującą hipercholesterolemią (ADH) i przyrostem mutacja powodująca utratę funkcji (GOFm) w jednym lub obu allelach genu konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) lub mutacja powodująca utratę funkcji (LOFm) w jednym lub większej liczbie alleli genu apolipoproteiny (ApoB).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Francja
      • Nantes, Cedex, Francja
  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria włączenia obejmują między innymi:

  1. W wieku od 18 do 70 lat włącznie
  2. Historia potwierdzonego molekularnie PCSK9 GOFm dla kohorty 1 oraz historia potwierdzonego molekularnie PCSK9 GOFm lub ApoB LOFm
  3. Poziom cholesterolu LDL w osoczu ≥70 mg/dl podczas wizyty przesiewowej w schemacie terapii obniżającej stężenie lipidów (LLT) stabilny przez co najmniej 28 dni

Kryteria wyłączenia:

Kryteria wykluczenia obejmują między innymi:

  1. Stężenie trójglicerydów w surowicy >350 mg/dl podczas wizyty przesiewowej
  2. Wiadomo, że jest pozytywny na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu B lub wirusa zapalenia wątroby typu C
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  4. Aktywny seksualnie mężczyzna lub kobieta w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GOFm PCSK9 (Kohorta 1): Alirokumab od dnia 1
Uczestnicy z mutacją polegającą na wzmocnieniu funkcji (GOFm) w genie konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) (kohorta 1): Alirokumab 150 mg we wstrzyknięciu podskórnym w tygodniu 0 (dzień 1), tygodniu 2 (dzień 15) , Tydzień 4, 6 i 10 (odpowiednik placebo w Tygodniu 8, 12 i 14) w okresie podwójnie ślepej próby (Grupa A). Następnie uczestnicy mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia z 150 mg alirokumabu s.c. dwa razy w tygodniu (Q2W) przez dodatkowe 3 lata.
Lek: Alirokumab
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Inne nazwy:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Eksperymentalny: GOFm PCSK9 (kohorta 1): alirokumab od dnia 15
Uczestnicy z mutacją polegającą na wzmocnieniu funkcji (GOFm) w genie konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) (Kohorta 1): Alirokumab 150 mg we wstrzyknięciu podskórnym w tygodniu 2 (dzień 15), tygodniu 4, 6, 8 i 12 ([odpowiednie placebo w tygodniu 0 (dzień 1), 10 i 14]) w okresie podwójnie ślepej próby (grupa B). Następnie uczestnicy mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia z 150 mg alirokumabu s.c. dwa razy w tygodniu (Q2W) przez dodatkowe 3 lata.
Lek: Alirokumab
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Inne nazwy:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Eksperymentalny: GOFm PCSK9 lub LOFm ApoB (kohorta 2): alirokumab od dnia 1.
Uczestnicy z mutacją powodującą wzmocnienie funkcji (GOFm) w genie konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) lub mutacją powodującą utratę funkcji (LOFm) w genie apolipoproteiny (Apo) B (Kohorta 2): Alirokumab 150 mg wstrzyknięcie podskórne (SC) w Tygodniu 0 (Dzień 1), Tygodniu 2 (Dzień 15), Tygodniu 4, 6 i 10 (odpowiednik placebo w Tygodniu 8, 12 i 14) w okresie podwójnie ślepej próby (Grupa C). Następnie uczestnicy mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia z 150 mg alirokumabu s.c. dwa razy w tygodniu (Q2W) przez dodatkowe 3 lata.
Lek: Alirokumab
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Inne nazwy:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Eksperymentalny: GOFm PCSK9 lub LOFm ApoB (Kohorta 2): Alirokumab od dnia 15
Uczestnicy z mutacją powodującą wzmocnienie funkcji (GOFm) w genie konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) lub mutacją powodującą utratę funkcji (LOFm) w genie apolipoproteiny (Apo) B (Kohorta 2): Alirokumab 150 mg podskórnie ( SC) w Tygodniu 2 (Dzień 15), Tygodniu 4, 6, 8 i 12 ([odpowiednie placebo w Tygodniu 0 (Dzień 1), 10 i 14]) w okresie podwójnie ślepej próby (Grupa D). Następnie uczestnicy mają możliwość kontynuowania otwartego okresu przedłużenia z 150 mg alirokumabu s.c. dwa razy w tygodniu (Q2W) przez dodatkowe 3 lata.
Lek: Alirokumab
Wstrzyknięcie SC w brzuch
Inne nazwy:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie SC w brzuch

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana mierzonego cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) w surowicy od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Do 15 dnia uczestnicy z grup A i C otrzymali 1 podskórnie (SC) dawkę 150 mg alirokumabu, a uczestnicy z grup B i D otrzymali 1 SC dawkę placebo. [Wyjściowe średnie skorygowane metodą najmniejszych kwadratów (LS) i błędy standardowe uzyskano za pomocą modelu analizy kowariancji (ANCOVA), określając grupę leczoną jako efekt stały i wyjściową zmierzoną wartość LDL-C jako współzmienną.]
Linia bazowa do dnia 15

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana apolipoproteiny (Apo) B100 od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Wartości średnie LS dostosowane do wartości wyjściowej i błędy standardowe uzyskano przy użyciu tego samego modelu ANCOVA, co w przypadku pierwszorzędowego punktu końcowego, określając ramię leczenia jako efekt stały i wartość parametru jako współzmienną.
Linia bazowa do dnia 15
Procentowa zmiana cholesterolu w lipoproteinach innych niż HDL (nie-HDL-C) od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Linia bazowa do dnia 15
Procentowa zmiana całkowitego cholesterolu (całkowitego C) od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Linia bazowa do dnia 15
Procentowa zmiana stosunku apolipoproteiny (Apo) B100/ApoA-1 od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 15
Linia bazowa do dnia 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Współpracownicy

Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 czerwca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R727-CL-1018

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj