Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Alirocumab hos deltagere med autosomal dominant hyperkolesterolæmi (ADH) og Gain-of-Function Mutations (GOFm) af proprotein Convertase Subtilisin Kexin 9 (PCSK9) genet eller tab af funktionsmutationer (LOFm) af apolipoproteinet (Apo) B Gene

4. juni 2020 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Et fase 2-pilotstudie med en randomiseret dobbeltblind behandlingsfase til evaluering af farmakodynamikken og sikkerheden af ​​Alirocumab hos patienter med autosomal dominant hyperkolesterolæmi og Gain-of-Function-mutationer i 1 eller begge alleler af PCSK9-genet eller funktionstabsmutationer i 1 eller flere alleler af funktionstabsmutationer B-genet

Det primære formål med studiet er at vurdere den farmakodynamiske (PD) effekt af alirocumab på serum low density lipoprotein kolesterol (LDL-C) i løbet af 14 uger med subkutan (SC) administreret alirocumab hos patienter med autosomal dominant hyperkolesterolæmi (ADH) og gain- of-function mutation (GOFm) i 1 eller begge alleler af proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) genet eller med tab-of-function mutation (LOFm) i 1 eller flere alleler af apolipoprotein (ApoB) genet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
23

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankrig
      • Nantes, Cedex, Frankrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier omfatter, men er ikke begrænset til, følgende:

  1. Mellem 18 og 70 år inklusive
  2. En historie med molekylært bekræftet PCSK9 GOFm for kohorte 1 og en historie med molekylært bekræftet PCSK9 GOFm eller ApoB LOFm
  3. Plasma LDL-kolesterolniveauer ≥70 mg/dL ved screeningsbesøget på et lipidsænkende behandlingsregime (LLT) stabilt i mindst 28 dage

Ekskluderingskriterier:

Eksklusionskriterier omfatter, men er ikke begrænset til, følgende:

  1. Serumtriglycerider >350 mg/dL ved screeningsbesøget
  2. Kendt for at være positiv for human immundefektvirus (HIV), hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus
  3. Gravide eller ammende kvinder.
  4. Seksuelt aktiv mand eller kvinde i den fødedygtige alder, som ikke er villig til at anvende tilstrækkelig prævention under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: GOFm PCSK9 (Kohorte 1): Alirocumab fra dag 1
Deltagere med gain-of-function mutation (GOFm) i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) gen (kohorte 1): Alirocumab 150 mg subkutan (SC) injektion i uge 0 (dag 1), uge ​​2 (dag 15) , uge ​​4, 6 og 10 (matchende placebo i uge 8, 12 og 14) under den dobbeltblindede periode (gruppe A). Efterfølgende har deltagerne mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode med 150 mg alirocumab SC to gange om ugen (Q2W) i yderligere 3 år.
Medicin: Alirocumab
SC-injektion i maven
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Medicin: Placebo
SC-injektion i maven
Eksperimentel: GOFm PCSK9 (Kohorte 1): Alirocumab fra dag 15
Deltagere med gain-of-function mutation (GOFm) i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) gen (kohorte 1): Alirocumab 150 mg subkutan (SC) injektion i uge 2 (dag 15), uge ​​4, 6, 8 og 12 ([matchende placebo ved uge 0 (dag 1), 10 og 14]) under den dobbeltblindede periode (gruppe B). Efterfølgende har deltagerne mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode med 150 mg alirocumab SC to gange om ugen (Q2W) i yderligere 3 år.
Medicin: Alirocumab
SC-injektion i maven
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Medicin: Placebo
SC-injektion i maven
Eksperimentel: GOFm PCSK9 eller LOFm ApoB (Kohorte 2): Alirocumab fra dag 1
Deltagere med gain-of-function mutation (GOFm) i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) genet eller tab-of-function mutation (LOFm) i apolipoprotein (Apo) B genet (Cohort 2): Alirocumab 150 mg subkutan (SC) injektion i uge 0 (dag 1), uge ​​2 (dag 15), uge ​​4, 6 og 10 (matchende placebo i uge 8, 12 og 14) i den dobbeltblindede periode (gruppe C). Efterfølgende har deltagerne mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode med 150 mg alirocumab SC to gange om ugen (Q2W) i yderligere 3 år.
Medicin: Alirocumab
SC-injektion i maven
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Medicin: Placebo
SC-injektion i maven
Eksperimentel: GOFm PCSK9 eller LOFm ApoB (Kohorte 2): Alirocumab fra dag 15
Deltagere med gain-of-function mutation (GOFm) i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) gen eller tab-of-function mutation (LOFm) i apolipoprotein (Apo) B-gen (kohorte 2): Alirocumab 150 mg subkutant ( SC) injektion i uge 2 (dag 15), uge ​​4, 6, 8 og 12 ([matchende placebo i uge 0 (dag 1), 10 og 14]) i den dobbeltblindede periode (gruppe D). Efterfølgende har deltagerne mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode med 150 mg alirocumab SC to gange om ugen (Q2W) i yderligere 3 år.
Medicin: Alirocumab
SC-injektion i maven
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Medicin: Placebo
SC-injektion i maven

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i målt serum lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
På dag 15 havde deltagerne i gruppe A og C fået 1 subkutan (SC) dosis på 150 mg alirocumab, og deltagere i gruppe B og D havde fået 1 SC dosis placebo. [Baseline justerede mindste kvadraters (LS) middelværdier og standardfejl blev opnået ved hjælp af analyse af kovarians (ANCOVA) model, der specificerede behandlingsarmen som den faste effekt og den basislinje målte LDL-C værdi som en kovariat.]
Baseline til dag 15

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i apolipoprotein (Apo) B100 fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
Baseline justerede LS-middelværdier og standardfejl blev opnået ved brug af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt, idet behandlingsarmen specificeredes som den faste effekt og parameterværdien som en kovariat.
Baseline til dag 15
Procentvis ændring i ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
Baseline til dag 15
Procentvis ændring i totalt kolesterol (Total-C) fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
Baseline til dag 15
Procent ændring i apolipoprotein (Apo) B100/ApoA-1-forhold fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
Baseline til dag 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Regeneron Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. juni 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juni 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • R727-CL-1018

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger