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Uno studio sull'alirocumab nei partecipanti con ipercolesterolemia autosomica dominante (ADH) e mutazioni con guadagno di funzione (GOFm) del gene della proproteina convertasi subtilisina kexina 9 (PCSK9) o mutazioni con perdita di funzione (LOFm) dell'apolipoproteina (Apo) Gene B

4 giugno 2020 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio pilota di fase 2 con una fase di trattamento randomizzato in doppio cieco per valutare la farmacodinamica e la sicurezza di Alirocumab in pazienti con ipercolesterolemia autosomica dominante e mutazioni con guadagno di funzione in 1 o entrambi gli alleli del gene PCSK9 o mutazioni con perdita di funzione in 1 o più alleli del gene B delle mutazioni con perdita di funzione

L'obiettivo primario dello studio è valutare l'effetto farmacodinamico (PD) di alirocumab sul colesterolo sierico delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) durante 14 settimane di somministrazione sottocutanea (SC) di alirocumab in pazienti con ipercolesterolemia autosomica dominante (ADH) e guadagno- mutazione of-function (GOFm) in 1 o entrambi gli alleli del gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) o con mutazione loss-of-function (LOFm) in 1 o più alleli del gene dell'apolipoproteina (ApoB).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
23

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Francia
      • Nantes, Cedex, Francia
  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I criteri di inclusione includono, ma non sono limitati a quanto segue:

  1. Età compresa tra i 18 e i 70 anni compresi
  2. Una storia di PCSK9 GOFm confermata a livello molecolare per la coorte 1 e una storia di PCSK9 GOFm confermata a livello molecolare o ApoB LOFm
  3. Livelli plasmatici di colesterolo LDL ≥70 mg/dL alla visita di screening in regime di terapia ipolipemizzante (LLT) stabile per almeno 28 giorni

Criteri di esclusione:

I criteri di esclusione includono, ma non sono limitati a quanto segue:

  1. Trigliceridi sierici >350 mg/dL alla visita di screening
  2. Noto per essere positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), al virus dell'epatite B o al virus dell'epatite C
  3. Donne incinte o che allattano.
  4. - Uomo o donna sessualmente attivo in età fertile che non è disposto a praticare un'adeguata contraccezione durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: GOFm PCSK9 (Coorte 1): Alirocumab dal giorno 1
Partecipanti con mutazione con guadagno di funzione (GOFm) nel gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) (Coorte 1): iniezione sottocutanea (SC) di Alirocumab 150 mg alla settimana 0 (giorno 1), settimana 2 (giorno 15) , Settimana 4, 6 e 10 (corrispondente al placebo alla Settimana 8, 12 e 14) durante il periodo in doppio cieco (Gruppo A). Successivamente, i partecipanti hanno la possibilità di continuare in un periodo di estensione in aperto con 150 mg di alirocumab SC due volte a settimana (Q2W) per altri 3 anni.
Droga: Alirocumab
Iniezione SC nell'addome
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Droga: Placebo
Iniezione SC nell'addome
Sperimentale: GOFm PCSK9 (Coorte 1): Alirocumab dal giorno 15
Partecipanti con mutazione con guadagno di funzione (GOFm) nel gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) (Coorte 1): Alirocumab 150 mg iniezione sottocutanea (SC) alla settimana 2 (giorno 15), settimana 4, 6, 8 e 12 ([placebo corrispondente alla settimana 0 (giorno 1), 10 e 14]) durante il periodo in doppio cieco (gruppo B). Successivamente, i partecipanti hanno la possibilità di continuare in un periodo di estensione in aperto con 150 mg di alirocumab SC due volte a settimana (Q2W) per altri 3 anni.
Droga: Alirocumab
Iniezione SC nell'addome
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Droga: Placebo
Iniezione SC nell'addome
Sperimentale: GOFm PCSK9 o LOFm ApoB (Coorte 2): Alirocumab dal giorno 1
Partecipanti con mutazione con guadagno di funzione (GOFm) nel gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) o mutazione con perdita di funzione (LOFm) nel gene dell'apolipoproteina (Apo) B (Coorte 2): Alirocumab 150 mg iniezione sottocutanea (SC) alla Settimana 0 (Giorno 1), Settimana 2 (Giorno 15), Settimana 4, 6 e 10 (placebo corrispondente alla Settimana 8, 12 e 14) durante il periodo in doppio cieco (Gruppo C). Successivamente, i partecipanti hanno la possibilità di continuare in un periodo di estensione in aperto con 150 mg di alirocumab SC due volte a settimana (Q2W) per altri 3 anni.
Droga: Alirocumab
Iniezione SC nell'addome
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Droga: Placebo
Iniezione SC nell'addome
Sperimentale: GOFm PCSK9 o LOFm ApoB (Coorte 2): Alirocumab dal giorno 15
Partecipanti con mutazione con guadagno di funzione (GOFm) nel gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) o mutazione con perdita di funzione (LOFm) nel gene dell'apolipoproteina (Apo) B (Coorte 2): Alirocumab 150 mg per via sottocutanea ( SC) iniezione alla Settimana 2 (Giorno 15), Settimana 4, 6, 8 e 12 ([placebo corrispondente alla Settimana 0 (Giorno 1), 10 e 14]) durante il periodo in doppio cieco (Gruppo D). Successivamente, i partecipanti hanno la possibilità di continuare in un periodo di estensione in aperto con 150 mg di alirocumab SC due volte a settimana (Q2W) per altri 3 anni.
Droga: Alirocumab
Iniezione SC nell'addome
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Droga: Placebo
Iniezione SC nell'addome

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale nel siero misurato di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Al giorno 15, i partecipanti ai gruppi A e C avevano ricevuto 1 dose sottocutanea (SC) di 150 mg di alirocumab e i partecipanti al gruppo B e D avevano ricevuto 1 dose SC di placebo. [Le medie dei minimi quadrati (LS) aggiustate al basale e gli errori standard sono stati ottenuti utilizzando il modello di analisi della covarianza (ANCOVA) specificando il braccio di trattamento come effetto fisso e il valore di LDL-C misurato al basale come covariata.]
Dal basale al giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dell'apolipoproteina (Apo) B100 dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Le medie LS aggiustate al basale e gli errori standard sono stati ottenuti utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario specificando il braccio di trattamento come effetto fisso e il valore del parametro come covariata.
Dal basale al giorno 15
Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine ​​non ad alta densità (C-non HDL) dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Dal basale al giorno 15
Variazione percentuale del colesterolo totale (Total-C) dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Dal basale al giorno 15
Variazione percentuale del rapporto apolipoproteina (Apo) B100/ApoA-1 dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Dal basale al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Regeneron Pharmaceuticals

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 febbraio 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 giugno 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 maggio 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 giugno 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • R727-CL-1018

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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