Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa BMN 110 u pacjentów z zespołem Morquio A, którzy mają ograniczone możliwości poruszania się

8 grudnia 2015 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte, międzynarodowe badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BMN 110 u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A), którzy mają ograniczone poruszanie się

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg/tydzień w populacji pacjentów z ograniczoną możliwością poruszania się, w okresie do 144 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Efekt jest definiowany przez następujące kluczowe domeny:

  • Funkcja i zręczność kończyn górnych
  • Mobilność

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitatsklinikum Hamburg
      • Mainz, Niemcy
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Jest chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody (lub swojego prawnie upoważnionego przedstawiciela) po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Pacjenci, którzy nie spełniają krajowych i lokalnych wymagań wiekowych dotyczących świadomej zgody, muszą wyrazić chęć i możliwość wyrażenia pisemnej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.
  • Ma udokumentowane kliniczne rozpoznanie MPS IVA na podstawie klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych MPS IVA oraz udokumentowane zmniejszenie aktywności enzymu GALNS fibroblastów lub leukocytów lub badania genetyczne potwierdzające rozpoznanie MPS IVA.
  • Ma ≥ 5 lat.
  • Jeśli jest aktywna seksualnie, wyraża chęć stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i wyrazić chęć wykonania dodatkowych testów ciążowych w trakcie badania.
  • Jest chętny i zdolny do wykonania wszystkich procedur badawczych w miarę możliwości fizycznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Jest w stanie przejść dalej niż określona odległość, zgodnie z oceną 6MWT.
  • Miał wcześniej przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie BMN 110.
  • Ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników BMN 110.
  • Przeszedł poważną operację w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania lub planuje poddać się poważnej operacji w ciągu pierwszych 24 tygodni badania.
  • Używał jakiegokolwiek innego badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub wymaga jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Jest w ciąży lub karmi piersią podczas wizyty przesiewowej lub planuje zajść w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie badania.
  • Ma współistniejącą chorobę lub stan, w tym między innymi objawową niestabilność kręgosłupa szyjnego lub ciężką chorobę serca lub całkowity paraliż z powodu urazu rdzenia kręgowego (określanego jako niezdolność do poruszania rękami i nogami), który mógłby zakłócić udział w badaniu lub bezpieczeństwo, jak ustala Śledczy.
  • Ma jakiekolwiek schorzenie, które w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg/tydzień
Cotygodniowe wlewy dożylne BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc./tydzień przez okres około 4 godzin na wlew przez okres do 144 tygodni.
Lek: BM 110
Lek będzie dostarczany przez 4-godzinny (w przybliżeniu) wlew dożylny w dawce 2,0 mg/kg/tydzień przez okres do 144 tygodni leczenia.
Inne nazwy:
  • ERT
  • N-acetylogalaktozamino-6-sulfataza
  • galaktozo-6-sulfataza
  • GALNY
  • enzymatyczna terapia zastępcza
  • N-acetylogalaktozamino-6-siarczan
  • sulfataza
  • elosulfaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana prędkości w stosunku do linii bazowej mierzona w teście sprawności funkcjonalnej (FDT)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
FDT ocenia umiejętność posługiwania się ręką w codziennych zadaniach. Test polega na jak najszybszym obróceniu 16 drewnianych kołków na drewnianej tablicy perforowanej jedną ręką, co wymaga trójszczękowego uchwytu między palcami i kciukiem w ciągu dwóch minut. Funkcjonalność ręki ocenia się na podstawie tego, jak szybko pacjent może obracać kołki w określonym limicie czasu, tj. szybkości (liczba kołków/minutę).
Do 96 tygodni
Zmiana siły w stosunku do linii bazowej oceniana za pomocą testu chwytania i ściskania (GPT)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Do pomiaru siły chwytu i siły szczypania użyto dynamometru siły chwytu i miernika szczypania. Wyniki przedstawiają zmianę siły w stosunku do linii podstawowej dla dominującej i niedominującej ręki w pozycji opartej na przedramieniu i nadgarstku.
Do 96 tygodni
Procentowa zmiana prędkości w stosunku do linii bazowej zmierzona w teście marszu na dystansie 25 stóp (25FWT)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Czasowy 25-stopowy test marszu (25FWT) to ocena mobilności i sprawności funkcji nóg. Pacjent został poinstruowany, aby jak najszybciej przejść wyznaczoną trasę o długości 25 stóp w limicie czasowym 3 minut i natychmiast wrócić na tę samą odległość po dotarciu do jednego końca. Pacjent może poruszać się dowolną metodą poruszania się. Wynik mierzy prędkość (w stopach / min) poruszania się.
Do 96 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w normalizowanym moczu siarczanu keratanu (uKS)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Siarczan keratanu w moczu i kreatyninę w moczu mierzono za pomocą analizy ilościowej. uKS jest znormalizowany do kreatyniny.
Do 96 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 września 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

12 stycznia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Morquio A

Badania kliniczne na BM 110

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj