Badanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki sobetiromu w adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD)
12 lutego 2014 zaktualizowane przez: Thomas S. Scanlan
Prospektywne badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki sobetiromu u mężczyzn z rozpoznaniem adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki sobetiromu, selektywnego analogu hormonu tarczycy, u dorosłych pacjentów płci męskiej z X-ALD.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci będą mieli wizytę przesiewową w ciągu 6 tygodni przed wizytą wyjściową.
Podczas wizyty wyjściowej zostanie pobrana krew w celu ustalenia wartości wyjściowych dla osocza i czerwonych krwinek (RBC) bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA; C22, C24 i C26).
Pacjenci będą otrzymywać doustną dawkę 50 mcg sobetiromu raz dziennie przez 14 dni, począwszy od Dnia 1. Pacjenci będą trzymani w klinice w Dniu 1 przez 16 godzin po przyjęciu początkowej dawki sobetiromu w celu ponownego pobrania krwi do analizy farmakokinetycznej.
Pacjenci wrócą do kliniki w dniach 7, 15, 21 i 28 w celu pobrania krwi do pomiarów VLCFA.
W dniu 15, po ocenie bezpieczeństwa, pacjenci otrzymają zwiększoną dawkę 100 mcg i ta dawka będzie kontynuowana raz dziennie do dnia 28.
Pacjenci będą nadal co tydzień przychodzić do kliniki w celu pobrania krwi i moczu oraz oceny bezpieczeństwa.
Pacjenci wrócą do kliniki w dniu 42 na wizytę końcową badania, która będzie obejmować końcowy pomiar VLCFA oraz laboratoria bezpieczeństwa krwi i moczu w celu sprawdzenia odwracalności.
Laboratoria bezpieczeństwa będą obejmować chemię surowicy, profil wolnych kwasów tłuszczowych, hematologię, analizę moczu i czynność tarczycy.
Pacjenci będą monitorowani za pomocą EKG, parametrów życiowych, badań fizykalnych i oceny zdarzeń niepożądanych.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 62 lata (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- mężczyźni w wieku 18-65 lat
- Rozpoznanie X-ALD na podstawie podwyższonych VLCFA lub testów DNA
- muszą podpisać świadomą zgodę i wyrazić zgodę na odbycie wymaganych wizyt w klinice.
Kryteria wyłączenia:
- Płeć żeńska
- nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (z wyjątkiem VLCFA) podczas wizyty przesiewowej
- historia choroby wieńcowej
- stosowanie terapii trójjodotyroniną
- nieprawidłowy wynik badania czynności tarczycy podczas wizyty przesiewowej
- nieleczona niedoczynność kory nadnerczy
- obecnie przyjmuje Lorenzo's Oil lub inny środek obniżający VLCFA
- udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Sobetirom
Pacjenci otrzymają doustne dawki sobetiromu.
Wszyscy badani rozpoczną od dawki 50 mcg, raz dziennie przez 14 dni.
Jeśli ta dawka okaże się bezpieczna i dobrze tolerowana, pacjenci będą otrzymywać dawkę 100 mcg raz dziennie przez dodatkowe 14 dni.
|
50 mcg lub 100 mcg raz dziennie doustnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA).
Ramy czasowe: Dzień 14 i dzień 28 dawkowania sobetiromu
|
Poziomy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA) w osoczu i erytrocytach będą mierzone po 14 dniach podawania 50 mcg sobetiromu i ponownie po 14 dniach podawania 100 mcg sobetiromu.
|
Dzień 14 i dzień 28 dawkowania sobetiromu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dowody na zmiany w czynności tarczycy w porównaniu z wartością wyjściową potwierdzone przez zmierzone zmiany w TSH i/lub wolnej T4
Ramy czasowe: Dzień 14 i 28 dawkowania sobetiromu
|
Czynność tarczycy będzie oceniana moim pomiarem TSH i wolnej T4 po 14 dniach dawkowania 50 mcg sobetiromu i ponownie po 14 dniach dawkowania 100 mcg sobetiromu.
|
Dzień 14 i 28 dawkowania sobetiromu
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi od punktu początkowego
Ramy czasowe: Co 7 dni do dnia wizyty kontrolnej i ponownie na koniec dnia wizyty w ramach badania
|
Zdarzenia niepożądane zostaną ocenione na podstawie badania fizykalnego i EKG
|
Co 7 dni do dnia wizyty kontrolnej i ponownie na koniec dnia wizyty w ramach badania
|
|
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) Sobetiromu
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Analiza farmakokinetyczna w celu oceny ekspozycji na sobetirom u pacjentów z X-ALD.
|
Dzień 1
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2013
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 września 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 lutego 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 lutego 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
8 lutego 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
14 lutego 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 lutego 2014
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby demielinizacyjne
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Upośledzenie umysłowe, sprzężone z X
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Leukoencefalopatie
- Choroby nadnerczy
- Dziedziczne choroby demielinizacyjne ośrodkowego układu nerwowego
- Zaburzenia peroksysomalne
- Niedoczynność nadnerczy
- Adrenoleukodystrofia
Inne numery identyfikacyjne badania
- Sobetirome-CLIN-006
- CTSA grant (UL1TR000128) (Inny numer grantu/finansowania: Oregon Clinical & Translational Research Institute)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .