Skuteczność i bezpieczeństwo lomitapidu u japońskich pacjentów z HoFH podczas jednoczesnej terapii hipolipemizującej
21 lutego 2018 zaktualizowane przez: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania lomitapidu u japońskich pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH) stosujących jednocześnie terapię hipolipemizującą
Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo lomitapidu u japońskich pacjentów z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HoFH) podczas jednoczesnej terapii hipolipemizującej.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne III fazy, mające na celu ocenę zarówno skuteczności, jak i długoterminowego bezpieczeństwa lomitapidu u japońskich pacjentów z HoFH otrzymujących maksymalnie tolerowaną, stabilną terapię hipolipemizującą.
Badanie to składa się z okresu docierania, pierwotnej 26-tygodniowej fazy skuteczności i 30-tygodniowej fazy bezpieczeństwa.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japonia, 830-8522
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japonia, 920-8641
-
-
Osaka
-
Osakashi, Osaka, Japonia, 530-00001
-
Suita-shi, Osaka, Japonia, 565-8565
-
-
Saitama
-
Tokorozawa, Saitama, Japonia, 359-1142
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8519
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Japońscy pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat, otrzymujący maksymalnie tolerowaną, stabilną terapię hipolipemizującą
- Rozpoznanie funkcjonalnego HoFH
- Masa ciała ≥ 40 kg i < 136 kg
- Negatywny test ciążowy podczas badania przesiewowego
Kryteria wyłączenia:
- Niekontrolowane nadciśnienie
- Historia przewlekłej niewydolności nerek
- Historia potwierdzonej biopsją marskości wątroby lub nieprawidłowych testów czynności wątroby (LFT) podczas badań przesiewowych
- Każdy większy zabieg chirurgiczny, który miał miejsce < 3 miesiące przed wizytą przesiewową
- Niewydolność serca
- Przeszczep narządów w przeszłości
- Historia nowotworu innego niż skóra w ciągu ostatnich 3 lat
- Pacjenci, którzy nie są w stanie ograniczyć spożycia alkoholu
- Udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 6 tygodni przed wizytą przesiewową
- Znana istotna choroba jelit przewodu pokarmowego
- Matki karmiące
- Poważne lub niestabilne warunki medyczne lub psychiczne
- Wymóg dotyczący niektórych zabronionych leków, o których wiadomo, że są potencjalnie hepatotoksyczne
- Stosowanie silnych lub umiarkowanych inhibitorów CYP3A4
- Stosowanie symwastatyny w dawkach >10 mg na dobę
- Udokumentowane rozpoznanie jakiejkolwiek choroby wątroby
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: lomitapid
Maksymalna tolerowana dawka lomitapidu (do 60 mg/dobę) jako uzupełnienie istniejącego leczenia hipolipemizującego, w tym plazmaferezy lub aferezy lipidów.
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana LDL-C
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Linia bazowa do tygodnia 26
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana całkowitego cholesterolu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Zmiana w Apo B
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Zmiana trójglicerydów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Zmiana poziomu nie-HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Zmiana VLDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Zmiana w Lp(a)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Zmiana stężenia HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Zmiana w Apo AI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
|
Zmiana stężenia LDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 kwietnia 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 kwietnia 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 grudnia 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 czerwca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 czerwca 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
24 czerwca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 października 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 lutego 2018
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AEGR-733-030
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .