Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie metreleptyny

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Elif Oral, University of Michigan

Rozszerzony dostęp do stosowania metreleptyny u pacjentów z częściową lipodystrofią związaną z cukrzycą lub hipertriglicerydemią

Metreleptyna została zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych jako dodatek do diety jako terapia zastępcza w leczeniu powikłań niedoboru leptyny u pacjentów z wrodzoną lub nabytą uogólnioną lipodystrofią w lutym 2014 r. Zatwierdzenie oparto na wynikach uzyskanych w 2 badaniach otwartych, sponsorowanych przez badaczy (badania 991265 i 20010769) przeprowadzonych w National Institutes of Health (NIH) w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z lipodystrofią i 1 leczeniem IND (FHA101/MB002-002/MB002-002) przeprowadzone przez Bristol-Myers Squibb w imieniu AstraZeneca (BMS/AZ) u pacjentów z cukrzycą i/lub hipertriglicerydemią związaną z lipodystrofią. Do badań tych włączono pacjentów z lipodystrofią, w tym lipodystrofią uogólnioną i częściową. Chociaż pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ograniczyło wskazanie do pacjentów z uogólnioną lipodystrofią, znaczącą korzyść kliniczną osiągnięto w podgrupie pacjentów z częściową lipodystrofią i ci pacjenci z FHA101/MB002-002 stanowią podstawę wniosku o kontynuację leczenia w ramach rozszerzonego dostępu.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Leptyna jest naturalnie występującym hormonem i ważnym regulatorem homeostazy energetycznej oraz innych różnorodnych funkcji fizjologicznych. Poziomy krążącej leptyny ściśle korelują z ilością obecnej tkanki tłuszczowej. Metreleptyna, rekombinowany analog ludzkiej leptyny, jest 147-aminokwasowym polipeptydem, który różni się od sekwencji ludzkiej leptyny 1 dodatkowym aminokwasem, metioniną, zlokalizowanym na końcu aminowym. Metreleptyna ma takie same efekty fizjologiczne jak leptyna, w tym regulację homeostazy energetycznej i funkcji metabolicznych.

Grupa pacjentów objęta tym zgłoszeniem o rozszerzonym dostępie wykazała korzyści kliniczne z leczenia metreleptyną w badaniu klinicznym FHA101/MB002-002 i potrzebuje rozszerzonego dostępu, aby kontynuować leczenie bez przerywania.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Pacjenci indywidualni

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Do dyspozycji
        • University of Michigan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana pisemna świadoma zgoda

    a) Przed wykonaniem jakichkolwiek procedur programowych pacjentowi zostaną opisane szczegóły programu, a pacjent otrzyma do wglądu pisemny dokument świadomej zgody. Jeśli pacjent wyrazi zgodę na udział w programie, zgoda zostanie wyrażona poprzez podpisanie i datowanie dokumentu świadomej zgody w obecności personelu programu.

  2. Populacja docelowa

    1. Zdolność do przestrzegania wizyt i procedur wymaganych przez program
    2. Wcześniej włączony do badania FHA101/MB002-002

    3. Ma potwierdzoną przez lekarza częściową lipodystrofię i dowody korzyści z leczenia metreleptyną w oparciu o następujące kryteria metaboliczne wykazane w ciągu ostatniego roku leczenia metreleptyną (jeśli leczenie trwa ponad 1 rok) w stosunku do wartości wyjściowych:

      • redukcja TG ≥ 30% OR
      • Redukcja HbA1c ≥ 1% LUB
      • Zmniejszenie zapotrzebowania na insulinę ≥ 40% OR
      • Zmniejszenie liczby epizodów zapalenia trzustki LUB
      • Poprawa w stłuszczeniowym zapaleniu wątroby LUB
      • Odstawienie metreleptyny doprowadziło do znacznego pogorszenia parametrów metabolicznych

  3. Wiek i status reprodukcyjny

    1. Samiec lub samica, wiek powyżej 6 miesięcy
    2. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu (minimalna czułość 25 IU/L lub równoważne jednostki HCG) w ciągu 24 godzin przed ponownym podaniem badanego leku.
    3. Kobiety nie mogą karmić piersią
    4. WOCBP musi wyrazić zgodę na przestrzeganie instrukcji dotyczących metod antykoncepcji przez cały okres leczenia metreleptyną plus 5 okresów półtrwania metreleptyny plus 30 dni (czas trwania cyklu owulacyjnego) przez łącznie 6 miesięcy po zakończeniu leczenia.
    5. Mężczyźni aktywni seksualnie stosujący WOCBP muszą wyrazić zgodę na przestrzeganie instrukcji dotyczących metod antykoncepcji przez cały okres leczenia metreleptyną plus 5 okresów półtrwania metreleptyny plus 90 dni (czas obrotu plemników) przez łącznie 3 miesiące po -zakończenie leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wyjątki choroby docelowej

    a) Nabyta lipodystrofia i klinicznie istotne nieprawidłowości hematologiczne (takie jak neutropenia i/lub powiększenie węzłów chłonnych)

  2. Historia medyczna i choroby współistniejące

    1. Stwierdzono lipodystrofię uogólnioną
    2. Stwierdzono u niego zakażenie wirusem HIV
    3. Ma klinicznie istotny stan chorobowy, który może potencjalnie wpłynąć na stosunek korzyści do ryzyka leczenia metreleptyną i/lub na samopoczucie pacjenta, w ocenie lekarza pierwszego kontaktu
    4. Ma rozpoznaną zakaźną chorobę wątroby
    5. Stwierdzono alergie na białka pochodzące z E. coli lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik leczenia metreleptyną

  3. Inne kryteria wykluczenia

    1. Więźniowie lub pacjenci niedobrowolnie uwięzieni.
    2. Pacjenci przymusowo zatrzymani w celu leczenia choroby psychicznej lub fizycznej (np. choroba zakaźna).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Michigan

Śledczy

  • Główny śledczy: Elif A Oral, MD, University of Michigan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HUM00094843

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj