Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kwas kargluminowy w kwasicy metylomalonowej i kwasicy propionowej (CAMP)

24 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Randomizowane wieloośrodkowe badanie porównawcze mające na celu ocenę długoterminowej skuteczności stosowania preparatu Carbaglu® u pacjentów z kwasicą propionową (PA) lub kwasicą metylomalonową (MMA)

Randomizowane wieloośrodkowe badanie porównawcze fazy IIIb (trzy b) w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kwasu kargluminowego (Carbaglu®) u pacjentów z kwasicą propionową (PA) lub kwasicą metylomalonową (MMA). Doświadczenie kliniczne Carbaglu® w kwasicy organicznej (OA) ogranicza się do nieporównawczego retrospektywnego gromadzenia danych od pacjentów, którzy otrzymywali Carbaglu® przez 1 do 15 dni.

Nie ma aktualnych dowodów przemawiających za stosowaniem kwasu kargluminowego w przewlekłym leczeniu pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów. Badacze proponują randomizowane, wieloośrodkowe, prospektywne badanie kliniczne w celu oceny długoterminowych efektów stosowania Carbaglu® (50mg/kg/dzień) w połączeniu ze standardową terapią przewlekłą u pacjentów z PA i MMA w porównaniu ze standardową terapią przewlekłą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Fahad Medical City

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta Dzieci do 15 lat
  • Rodzic lub opiekun prawny wyraża zgodę na udział i podpisanie formularza świadomej zgody (Institutional Review Board) zatwierdzonego przez IRB (formularze zgody zostaną uchylone ze względu na upośledzenie umysłowe tych dzieci)
  • Nieuczestniczenie w żadnym innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni

  • PA lub MMA potwierdzone przy użyciu następujących kryteriów:

    • PA potwierdzone pomiarem profilu acylokarnityny, kwasowości organicznej w moczu, pomiarem karboksylazy propionylo-Co-A w leukocytach lub hodowanych fibroblastach lub badaniem molekularnym DNA PCCA (karboksylaza propionylo-CoA, polipeptyd alfa) lub PCCB (karboksylaza propionylo-CoA, beta-polipeptyd) gen
    • MMA potwierdzone pomiarem profilu acylokarnityny, kwasu organicznego w moczu, pomiarem mutazy metylomalonylo-Co-A w hodowli fibroblastów lub badaniem molekularnym DNA mutgenu.
  • Oczekiwane przeżycie co najmniej 6 miesięcy, na potrzeby tego badania Oczekiwane przeżycie zostanie zdefiniowane jako pacjent nieprzyjęty na Oddział Intensywnej Terapii Pediatrycznej (POIOM) z powodu hiperamonemii częściej niż 2 razy w roku lub bezobjawowi pacjenci zdiagnozowani w programie badań przesiewowych noworodków lub stabilni przewlekle chorzy, którzy są pod opieką ambulatoryjną.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z inną kwasicą organiczną lub jakąkolwiek inną przyczyną hiperamonemii
  • Pacjent otrzymujący inną eksperymentalną terapię PA lub MMA
  • Przebyta historia nadwrażliwości lub alergii na lek Carbaglu®
  • Pacjent z PA lub MMA i innymi dziedzicznymi chorobami genetycznymi lub wadami wrodzonymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Grupa kontrolna kwasicy metylomalonowej
pacjenci z kwasicą metylomalonową otrzymają tylko standardową terapię (dieta o ograniczonej zawartości białka, L-karnityna, metronidazol i witamina B12)
Eksperymentalny: Aktywne ramię kwasicy metylomalonowej
pacjenci z kwasicą metylomalonową otrzymają kwas kargluminowy jako uzupełnienie standardowej terapii (dieta o ograniczonej zawartości białka, L-karnityna, metronidazol i witamina B12)
Lek: Kwas kargluminowy
Kwas kargluminowy 50 mg/kg/dzień (dwa razy dziennie)
Inne nazwy:
  • Karbaglu
Brak interwencji: Grupa kontrolna kwasicy propionowej
pacjenci z kwasicą propionową otrzymają tylko standardową terapię (dieta o ograniczonej zawartości białka, L-karnityna, metronidazol i biotyna)
Eksperymentalny: Aktywne ramię z kwasicą propionową
pacjenci z kwasicą propionową otrzymają kwas kargluminowy jako dodatek do standardowej terapii (dieta o ograniczonej zawartości białka, L-karnityna, metronidazol i biotyna)
Lek: Kwas kargluminowy
Kwas kargluminowy 50 mg/kg/dzień (dwa razy dziennie)
Inne nazwy:
  • Karbaglu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba wizyt w nagłych wypadkach z powodu hiperamonemii w okresie 24 miesięcy
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas do pierwszej wizyty na SOR z powodu hiperamonemii od rozpoczęcia leczenia.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Poziomy amoniaku w osoczu w okresie badanego leczenia.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Liczba dni hospitalizacji
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Poziom acylokarnityny u wszystkich pacjentów
Ramy czasowe: raz na wizycie przesiewowej
raz na wizycie przesiewowej
Pomiar poziomu kwasów organicznych w moczu dla obu chorób.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Pomiar poziomów aminokwasów w osoczu dla obu chorób
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

King Abdullah International Medical Research Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC 13/116

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwasica propionowa

Badania kliniczne na Kwas kargluminowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj