Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji AG-519 u zdrowych osób

27 czerwca 2017 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, pięcioczęściowe badanie fazy I w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek doustnych AG-519, względnej biodostępności prototypowych preparatów w postaci tabletek w porównaniu z preparatem w postaci zawiesiny oraz Ocena farmakokinetyki wybranej postaci tabletki w warunkach po posiłku i na czczo u zdrowych osób

Celem badania jest zbadanie leku o nazwie AG-519, który jest opracowywany w celu leczenia choroby zwanej niedoborem kinazy pirogronianowej (znanej również jako niedobór PK) i innych form niedokrwistości. To badanie składa się z 5 części, w których część 1 obejmuje zdrowych ochotników zapisujących do grup z pojedynczą rosnącą dawką (SAD), część 2 zapisuje zdrowych ochotników do grup z wielokrotną rosnącą dawką (MAD), a część 3 obejmuje zdrowych ochotników w celu zbadania, jaka część badanego leku jest wchłaniany przez organizm i jak pokarm wpływa na wchłanianie prototypowej formulacji AG-519, Część 4 obejmująca rejestrację zdrowych ochotników pochodzenia japońskiego w celu porównania z wynikami osób pochodzenia innego niż japoński oraz Część 5, nierandomizowana, otwarta -etykieta, badanie z wielokrotnymi dawkami obejmujące zdrowych ochotników w celu dalszego zbadania, ile badanego leku jest wchłaniane przez organizm po podaniu w ciągu 14 dni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
108

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Nottingham
      • Ruddington Fields, Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG11 6JS
        • Quotient Clinical

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdrowi dorośli mężczyźni lub kobiety. Kobiety muszą być w wieku rozrodczym.
  2. Wiek od 18 do 60 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody.
  3. Wskaźnik masy ciała (BMI) od ≥18,5 do ≤32,0 kg/m2 lub, jeśli wykracza poza zakres, uznany przez badacza za nieistotny klinicznie.
  4. Dobry stan zdrowia (psychiczny i fizyczny) na co wskazuje kompleksowa ocena kliniczna (szczegółowy wywiad lekarski i pełne badanie fizykalne), EKG i badania laboratoryjne.
  5. Osoby, które aktywnie nie palą i nie używały innych produktów zawierających nikotynę przez co najmniej 12 miesięcy przed oceną przesiewową.
  6. Musi być chętny i zdolny do komunikowania się i uczestniczenia w całym badaniu.
  7. Musi przedstawić pisemną świadomą zgodę.
  8. Musi wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji.
  9. Japończycy włączeni do Części 4 muszą należeć do pierwszego pokolenia: urodzeni w Japonii, nie mieszkający poza Japonią przez 5 do 10 lat, zdolni do prześledzenia pochodzenia japońskiego ze strony matki i ojca, bez znaczących zmian w stylu życia, w tym w diecie (co najmniej jeden japoński posiłek dziennie) od czasu opuszczenia Japonii.

Kryteria wyłączenia:

  1. Udział w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  2. Osoby, które są pracownikami ośrodka badawczego lub członkami najbliższej rodziny ośrodka badawczego lub pracownikiem sponsora.
  3. Osoby, które zostały wcześniej włączone do tego badania.
  4. Historia jakiegokolwiek nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 2 lat.
  5. Regularne spożywanie alkoholu przez mężczyzn > 21 jednostek tygodniowo i kobiet > 14 jednostek tygodniowo (1 jednostka = pół litra piwa, 25 ml 40% spirytusu lub 125 ml kieliszek wina).
  6. Obecni palacze i ci, którzy palili w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Odczyt tlenku węgla w wydychanym powietrzu powyżej 10 ppm podczas badania przesiewowego.
  7. Każda kobieta w wieku rozrodczym.
  8. Osoby, które nie mają odpowiednich żył do wielokrotnych nakłuć/kaniulacji żyły, zgodnie z oceną badacza podczas badania przesiewowego.
  9. Pacjenci, u których po 10 minutach leżenia na plecach skurczowe ciśnienie krwi (BP) ≥140 mmHg (≥150 mmHg u osób w wieku >45 lat) lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥90 mmHg.
  10. Mężczyźni z odstępem QTcF (współczynnik korekcji Fridericii) w EKG >450 ms lub kobiety z odstępem QTcF w EKG > 470 ms w badaniu przesiewowym lub EKG w dniu 1. (przed podaniem dawki).
  11. Osoby z historią poważnych chorób psychicznych, które obejmują między innymi schizofrenię, chorobę afektywną dwubiegunową i dużą depresję.
  12. Pacjenci z niedoborem dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD).
  13. Pacjenci z historią jakiegokolwiek pierwotnego nowotworu złośliwego, w tym czerniaka lub podejrzanych niezdiagnozowanych zmian skórnych w wywiadzie.
  14. Osoby z jakimkolwiek innym stanem medycznym lub psychicznym, który badacz uzna za mogący wpływać na zdolność osoby do podpisania świadomej zgody, współpracy lub udziału w badaniu.
  15. Pacjenci, którzy przeszli poważną operację w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  16. Klinicznie istotne nieprawidłowości w biochemii, hematologii lub analizie moczu według oceny badacza.
  17. Pozytywny wynik testu na obecność narkotyków podczas badania przesiewowego lub przyjęcia.
  18. Dodatni wynik na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV Ab) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  19. Osoby, które przyjmują lub przyjmowały jakikolwiek lek na receptę lub dostępny bez recepty.
  20. Osoby, które stosowały ziele dziurawca w ciągu 28 dni przed pierwszą dawką badanego leku.
  21. Historia chorób sercowo-naczyniowych, nerek, wątroby, przewlekłych chorób układu oddechowego lub przewodu pokarmowego lub chorób lub zaburzeń hematologicznych, limfatycznych, neurologicznych, endokrynologicznych, psychiatrycznych, układu mięśniowo-szkieletowego, układu moczowo-płciowego, immunologicznych, dermatologicznych lub tkanki łącznej, zgodnie z oceną badacza.
  22. Ciężka reakcja niepożądana lub ciężka nadwrażliwość na jakikolwiek lek lub substancje pomocnicze preparatu, w tym uczulenie na sulfonamidy w wywiadzie.
  23. Obecność lub historia klinicznie istotnej alergii wymagającej leczenia, według oceny badacza.
  24. Oddanie lub utrata ponad 400 ml krwi w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  25. Brak przekonania badacza o zdolności do udziału z jakiegokolwiek innego powodu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Część 1 Pojedynczo Rosnąco (Faza SAD)
Zakres dawek AG519 zostanie przetestowany w oparciu o ocenę bezpieczeństwa i tolerancji. Pojedyncza dawka AG-519 zostanie podana doustnie.
Lek: AG-519
AG519 zostanie przetestowany.
Lek: Placebo
Placebo zostanie przetestowane.
Komparator placebo: Część 2 Wielokrotny wzrost (faza MAD)
Zakres dawek AG519 zostanie przetestowany w oparciu o ocenę bezpieczeństwa i tolerancji. AG519 będzie podawany doustnie każdego dnia przez okres do 14 dni.
Lek: AG-519
AG519 zostanie przetestowany.
Lek: Placebo
Placebo zostanie przetestowane.
Eksperymentalny: Część 3 Biodostępność i wpływ pokarmu
Dawka do oceny w Części 3 zostanie wybrana na podstawie pojawiających się danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i PK/PD z poprzednich kohort w Części 1 i Części 2, które zostaną poddane przeglądowi podczas spotkania w celu podjęcia decyzji o dawce.
Lek: AG-519
AG519 zostanie przetestowany.
Eksperymentalny: Część eksperymentalna 4 (podmioty pochodzenia japońskiego)
Dwa poziomy dawek AG-519 zostaną przetestowane w oparciu o ocenę bezpieczeństwa i tolerancji w poprzednich kohortach w części 1, części 2 i części 3
Lek: AG-519
AG519 zostanie przetestowany.
Eksperymentalny: Część eksperymentalna 5 Open-label Multiple-Ascending (MAD)
Testowane będą do dwóch poziomów dawek AG-519 w oparciu o ocenę bezpieczeństwa i tolerancji w poprzednich kohortach w części 1, części 2 i części 3. AG519 będzie podawany doustnie każdego dnia przez okres do 14 dni.
Lek: AG-519
AG519 zostanie przetestowany.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 14 dni
Występowanie zdarzeń niepożądanych i statystyki opisowe dotyczące parametrów laboratoryjnych bezpieczeństwa, wyników badania fizykalnego, parametrów życiowych i EKG. Wynik ten dotyczy wszystkich części badania
14 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cmax AG-519
Ramy czasowe: 4 dni (części 1, 3 i 4) 17 dni (części 2 i 5)
Statystyki opisowe zostaną wykorzystane do podsumowania parametrów PK AG-519 dla każdej grupy dawek i, tam gdzie to właściwe, dla całej populacji. Standardowe niekompartmentowe parametry farmakokinetyczne zostaną obliczone na podstawie indywidualnych danych dotyczących stężenia w osoczu.
4 dni (części 1, 3 i 4) 17 dni (części 2 i 5)
Tmax AG-519
Ramy czasowe: 4 dni (części 1, 3 i 4) 17 dni (części 2 i 5)
Statystyki opisowe zostaną wykorzystane do podsumowania parametrów PK AG-519 dla każdej grupy dawek i, tam gdzie to właściwe, dla całej populacji. Standardowe niekompartmentowe parametry farmakokinetyczne zostaną obliczone na podstawie indywidualnych danych dotyczących stężenia w osoczu.
4 dni (części 1, 3 i 4) 17 dni (części 2 i 5)
AUC AG-519
Ramy czasowe: 4 dni (części 1, 3 i 4) 17 dni (części 2 i 5)
Statystyki opisowe zostaną wykorzystane do podsumowania parametrów PK AG-519 dla każdej grupy dawek i, tam gdzie to właściwe, dla całej populacji. Standardowe niekompartmentowe parametry farmakokinetyczne zostaną obliczone na podstawie indywidualnych danych dotyczących stężenia w osoczu.
4 dni (części 1, 3 i 4) 17 dni (części 2 i 5)
Zmiana stężenia trifosforanu adenozyny (ATP) we krwi pełnej w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 4 dni (część 1 i 3) 17 dni (część 2)
Potencjalny związek między AG-519 a biomarkerami metabolicznymi zostanie zbadany za pomocą metod opisowych i graficznych.
4 dni (część 1 i 3) 17 dni (część 2)
Zmiana stężenia 2,3-difosfoglicerynianu (2,3-DPG) we krwi pełnej w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 4 dni (część 1 i 3) 17 dni (część 2)
Potencjalny związek między AG-519 a biomarkerami metabolicznymi zostanie zbadany za pomocą metod opisowych i graficznych.
4 dni (część 1 i 3) 17 dni (część 2)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Gary A Connor, RN, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 czerwca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 czerwca 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AG519-C-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami