Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

SACRED Prospektywne badanie badawcze mające na celu zmniejszenie udaru mózgu u dzieci z anemią sierpowatą (SACRED)

15 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Unikanie udaru mózgu u dzieci w REpublica Dominicana (SACRED): Prospektywne badanie badawcze mające na celu zmniejszenie udaru mózgu u dzieci z anemią sierpowatą

Prospektywne badania przesiewowe i leczenia dzieci z anemią sierpowatokrwinkową i zwiększonym ryzykiem udaru mózgu mieszkających w Republice Dominikany.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SACRED obejmuje trzyczęściowy projekt badania, jak opisano poniżej, obejmujący (1) wstępną fazę oceny TCD; (2) wzdłużna ocena TCD; oraz (3) leczenie, jeśli jest to uzasadnione.

  1. Wstępna ocena SACRED będzie obejmowała wykonanie badań TCD u dzieci z NZK w wieku od 3 do 15 lat, które są obserwowane w Hospital Infantil Robert Reid Cabral w Santo Domingo w celu oceny ryzyka udaru mózgu. Zarejestrowanych zostanie do 500 pacjentów. Wszyscy pacjenci, w tym ci, którzy są już leczeni hydroksymocznikiem i transfuzją (z powodu udaru lub innych wskazań klinicznych), zostaną włączeni do uzyskania rocznego przekrojowego opisu prędkości TCD w tej populacji pacjentów. Pacjenci, którzy są już w trakcie terapii i u których stwierdzono podwyższone prędkości TCD, będą kwalifikować się do części terapeutycznej SACRED, ponieważ warunkowa lub podwyższona prędkość sugerowałaby, że ich obecna terapia nie została zoptymalizowana.
  2. W podłużnej części SACRED wszystkie zapisane dzieci będą przechodzić coroczne badanie TCD. Celem badania seryjnego jest pomoc w określeniu naturalnego przebiegu choroby naczyniowo-mózgowej, w szczególności w celu określenia częstości występowania nowych warunkowych lub nieprawidłowych prędkości. Celem jest uzyskanie łącznie 3 badań TCD na zakwalifikowanego pacjenta, niezależnie od statusu leczenia.
  3. W fazie leczenia SACRED dzieci, u których prędkość TCD wynosi od 170 do 199 cm/s, będą kwalifikować się do terapii hydroksymocznikiem zgodnej z protokołem. Większość uczestników rozpocznie leczenie hydroksymocznikiem, ale ci, którzy już są na hydroksymoczniku i mają prędkości warunkowe, otrzymają optymalizację dawki. Uczestnicy będą obserwowani do wspólnej daty zakończenia badania, określonej jako 3 lata od pierwszego leczenia. Uczestnicy z nieprawidłowymi prędkościami TCD ≥200 cm/s rozpoczną transfuzję zgodnie z obowiązującymi wytycznymi w ośrodku klinicznym. Pacjenci już poddawani transfuzji, u których stwierdzono warunkową prędkość przepływu, będą również kwalifikować się do podawania hydroksymocznika, a pacjenci z nieprawidłowymi prędkościami mogą wymagać ponownego obliczenia dawki transfuzji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

283

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Dominikany
      • Santo Domingo, Republika Dominikany
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy pediatryczni z ciężkimi postaciami anemii sierpowatej (HbSS lub HbSβ° talasemia)
  • Wiek: od 3,0 do 15,0 lat w momencie rejestracji
  • Rodzic lub opiekun chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody
  • Zdolność do przestrzegania związanych z badaniem zabiegów, ocen i działań następczych

Nie ma żadnych kryteriów wykluczenia mających zastosowanie do części SACRED przesiewowej TCD.

W przypadku uczestników z warunkowymi prędkościami TCD następujące kryteria dyskwalifikują ich z fazy leczenia SACRED:

Kryteria wyłączenia:

  • Znany stan zdrowia, który powoduje, że udział jest niewskazany (np. ostra lub przewlekła choroba zakaźna, w tym HIV, znana alergia na terapię hydroksymocznikiem lub nowotwór złośliwy)

  • Nieprawidłowe historyczne wartości laboratoryjne (ostatnie wartości przed rejestracją):

    1. Niedokrwistość: Stężenie hemoglobiny < 6,0 g/dl
    2. Retikulocytopenia: bezwzględna liczba retikulocytów < 100 x 10˄9/l ze stężeniem hemoglobiny < 8,0 gm/dl
    3. Neutropenia: bezwzględna liczba neutrofili (ANC) < 1,0 x 10˄9/l
    4. Trombocytopenia: liczba płytek krwi < 80 x 10˄9/l
    5. Znana nieprawidłowa czynność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >2-krotnie górna granica dla wieku ORAZ ≥ 1,0 mg/dl)
  • Ciąża (tylko dla kobiet po menarchii)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część podłużna
Wszystkie zapisane dzieci będą przechodzić coroczne badanie TCD. Celem badania seryjnego jest pomoc w określeniu naturalnego przebiegu choroby naczyniowo-mózgowej, w szczególności w celu określenia częstości występowania nowych warunkowych lub nieprawidłowych prędkości. Celem jest uzyskanie łącznie 3 badań TCD na zakwalifikowanego pacjenta, niezależnie od statusu leczenia.
Procedura: Badanie TCD
Badania TCD dzieci z NZK w wieku od 3 do 15 lat zostaną zakończone w celu oceny ryzyka udaru. Wszystkie zapisane dzieci będą przechodzić coroczne badanie TCD. Uczestnicy z warunkowymi prędkościami TCD w terapii hydroksymocznikiem zgodnie z protokołem badania będą przechodzić badania TCD co 6 miesięcy.
Eksperymentalny: Faza leczenia
Dzieci z prędkościami TCD w zakresie 170-199 cm/s będą kwalifikować się do terapii hydroksymocznikiem zgodnej z protokołem. Większość uczestników rozpocznie leczenie hydroksymocznikiem, ale ci, którzy już są na hydroksymoczniku i mają prędkości warunkowe, otrzymają optymalizację dawki. Uczestnicy będą obserwowani do wspólnej daty zakończenia badania, określonej jako 3 lata od pierwszego leczenia. Uczestnicy z nieprawidłowymi prędkościami TCD ≥200 cm/s rozpoczną transfuzję zgodnie z obowiązującymi wytycznymi w ośrodku klinicznym. Pacjenci już poddawani transfuzji, u których stwierdzono warunkową prędkość przepływu, będą również kwalifikować się do podawania hydroksymocznika, a pacjenci z nieprawidłowymi prędkościami mogą wymagać ponownego obliczenia dawki transfuzji.
Procedura: Badanie TCD
Badania TCD dzieci z NZK w wieku od 3 do 15 lat zostaną zakończone w celu oceny ryzyka udaru. Wszystkie zapisane dzieci będą przechodzić coroczne badanie TCD. Uczestnicy z warunkowymi prędkościami TCD w terapii hydroksymocznikiem zgodnie z protokołem badania będą przechodzić badania TCD co 6 miesięcy.
Lek: Hydroksymocznik
lek do podania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przezczaszkowe badanie ultrasonograficzne dopplerowskie
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
Szeregowe prędkości TCD będą mierzone co roku dla uczestników nieotrzymujących hydroksymocznika i co sześć miesięcy dla uczestników otrzymujących hydroksymocznik podczas próby. Miarą wyniku będzie najwyższa wartość TAMV uzyskana w głównych tętnicach wewnątrzczaszkowych: tętnicy środkowej mózgu (MCA), tętnicy szyjnej wewnętrznej (ICA) lub bifurkacji tętnicy szyjnej wewnętrznej (BIF). Kolejne prędkości TCD będą porównywane z wyjściowymi wartościami TCD w celu opisania potencjalnej skuteczności hydroksymocznika w zmniejszaniu podwyższonych prędkości TCD.
0-24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność hydroksymocznika
Ramy czasowe: 0-30 miesięcy
Pomiar ten będzie wykonywany co najmniej raz na kwartał w trakcie badania i co miesiąc podczas zwiększania dawki poprzez rejestrację CBC i liczby Retic.
0-30 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Śledczy

  • Główny śledczy: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

12 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2015-8767 SACRED

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Badanie TCD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj