Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BMN 111 u dzieci z achondroplazją

8 grudnia 2023 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności BMN 111 u dzieci z achondroplazją

Jest to wieloośrodkowe, długoterminowe, przedłużone badanie fazy 2, z udziałem około 70 pacjentów, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności BMN111 u dzieci z achondroplazją do czasu, gdy badani osiągną ostateczny wzrost zbliżony do dorosłego. Kwalifikujący się uczestnicy ukończą 1 rok leczenia BMN111 lub placebo w badaniu 111-206, a po włączeniu do badania przedłużenia 111-208 otrzymają dzienną dawkę BMN111 we wstrzyknięciu podskórnym zgodnie z ich wiekiem określonym przez 111-206.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

73

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonia, 77-8503
        • Tokushima University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi ukończyć badanie 111-206 dotyczące leczenia eksperymentalnego (BMN 111 lub placebo).
  2. Rodzice lub opiekunowie są chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Ponadto osoby niepełnoletnie są chętne i zdolne do wyrażenia pisemnej zgody (jeśli wymagają tego lokalne przepisy lub IRB/IEC) po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Osoby, które osiągną pełnoletność w swoim kraju w trakcie trwania badania, zostaną ponownie poproszone o wyrażenie własnej pisemnej zgody po osiągnięciu pełnoletności.
  3. Są chętni i zdolni do wykonania wszystkich procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  1. Trwałe odstawienie BMN 111 lub placebo przed zakończeniem badania 111-206
  2. Masz klinicznie istotne odkrycie lub arytmię w EKG, która wskazuje na nieprawidłową czynność serca lub przewodzenie lub QTc-F > 450 ms
  3. Wymagaj dowolnego agenta badawczego (z wyjątkiem BMN 111) przed zakończeniem okresu studiów
  4. Obecna terapia lekami przeciwnadciśnieniowymi, inhibitorami konwertazy angiotensyny (ACE), blokerami receptora angiotensyny II, lekami moczopędnymi, beta-blokerami, blokerami kanału wapniowego, glikozydami nasercowymi, ogólnoustrojowymi lekami antycholinergicznymi, agonistami GnRH, wszelkimi lekami, które mogą zaburzać lub nasilać częstoskurcz wyrównawczy diuretyki lub inne leki, o których wiadomo, że zmieniają czynność nerek lub kanalików nerkowych
  5. Ciąża lub planowanie ciąży (własna lub partnerka) w dowolnym momencie podczas badania
  6. Współistniejąca choroba lub stan, który w opinii badacza zakłóciłby udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa z jakiegokolwiek powodu
  7. Mieć stan lub okoliczność, które w opinii badacza narażają pacjenta na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny BMN 111
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcia zalecanej dawki BMN 111 w oparciu o dawkowanie w zakresie masy ciała.
Lek: Aktywny BMN 111: Podskórne wstrzyknięcie zalecanej dawki BMN 111 w oparciu o dawkowanie w zakresie masy ciała raz dziennie.
Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C (w zależności od protokołu)
Inne nazwy:
  • Wosorytyd

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Liczba uczestników badania ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem lub poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Ocenić zmianę wzrostu/długości z-score u dzieci z ACH leczonych BMN 111
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń zmianę średniej rocznej szybkości wzrostu (AGV) w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj maksymalne stężenie (Cmax) BMN 111 w osoczu
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞)
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj okres półtrwania w fazie eliminacji BMN 111 (t½)
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj pozorny klirens leku
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzować pozorną objętość dystrybucji w oparciu o fazę końcową (Vz/F)
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Scharakteryzuj czas, w którym BMN 111 jest obecny w maksymalnym stężeniu (Tmax)
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Oceń zmianę od wartości wyjściowej na podstawie proporcji ciała kończyn
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Wpływ BMN 111 na morfologię i jakość kości metodą XRay
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Wpływ BMN 111 na morfologię/jakość kości zostanie oceniony poprzez pomiar gęstości mineralnej kości metodą podwójnej absorpcjometrii rentgenowskiej
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Potencjalne zmiany jakości życia związanej ze zdrowiem mierzonej jakością życia młodzieży niskorosłej
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Ocena długoterminowego wpływu BMN 111 na jakość życia związaną ze zdrowiem, stan rozwojowy i niezależność funkcjonalną za pomocą kwestionariuszy QoL i niezależności funkcjonalnej specyficznych dla wieku (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behaviour Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Lista kontrolna zachowania dzieci 6-18 [CBCL 6-18]).
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Aktywność BMN 111 będzie oceniana przez pomiar metabolizmu kości i kolagenu
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Opisz częstość interwencji chirurgicznych i medycznych związanych z achondroplazją
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
„Przez ukończenie studiów średnio 5 lat”
Ocena wpływu na zaburzenia oddychania podczas snu za pomocą polisomnografii u pacjentów w wieku do 5 lat.
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 1 rok”
„Przez ukończenie studiów średnio 1 rok”
Ocena wpływu BMN 111 na morfologię czaszki i mózgu, w tym otwór wielki, wymiary komór i miąższu mózgu za pomocą rezonansu magnetycznego u pacjentów w wieku do 3 lat.
Ramy czasowe: „Przez ukończenie studiów średnio 1 rok”
„Przez ukończenie studiów średnio 1 rok”

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 111-208

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj